来源:市场资讯

(来源:细胞与基因治疗领域)

近日,生物制药公司United Therapeutics宣布,已正式收购细胞疗法公司Thymmune Therapeutics(以下简称“Thymmune”)。根据协议条款,此次交易的“首付款”为1.4亿美元现金(约合人民币9.5亿元),同时,若Thymmune在2031年底前达成特定的临床与监管里程碑,United Therapeutics还将支付最高1.6亿美元(约合人民币10.9亿元)的额外里程碑款项。

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Thymmune由著名遗传学家George Church及其实验室博士后Stan Wang于2019年联合创立。该公司专注于开发可扩展的胸腺再生细胞疗法,旨在用于治疗移植后的器官免疫耐受、免疫缺陷以及自身免疫性疾病。该公司建立了一个由机器学习驱动的胸腺细胞工程平台,该平台基于数十年的胸腺生物学研究,能够实现诱导多能干细胞(iPSC)衍生胸腺细胞的大规模生产。

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胸腺是人体免疫系统中的关键器官,负责T细胞的发育与成熟,而T细胞在人体抵抗感染和疾病中发挥着核心作用。随着人体衰老,胸腺会逐渐萎缩且功能下降。Thymmune的专有技术能够将人类iPSC转化为胸腺细胞,这些细胞进入人体后,可进一步成熟为能够恢复健康T细胞功能的细胞类型。凭借这一技术平台,Thymmune不仅有望为各类免疫系统疾病患者开发新型疗法,甚至可能通过解决免疫功能衰退的生物学机制,为健康衰老提供新的干预手段。

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目前,Thymmune的核心候选药物THY-100正处于临床前开发阶段,主要针对先天性无胸腺或发育不全。这是一种极其罕见且危及生命的疾病,患儿出生时便没有功能正常的胸腺,极易因严重感染和免疫失调而夭折。历史数据显示,在1991年至2017年的一项自然病史研究中,被追踪的49名先天性无胸腺症患者均在3岁前死亡。尽管2021年上市的Rethymic(一种通过手术植入培养胸腺组织的疗法)显著改善了该病的生存率,但THY-100的优势在于其潜在的规模化生产能力。动物实验表明,使用THY-100治疗可在体内诱导形成“新胸腺”,从而促进T细胞的正常发育。

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除了针对罕见病,United Therapeutics对这项技术的应用有着更长远的规划。如果THY-100能在临床上获得概念验证,该技术有望被拓展至更广泛的领域,包括实现移植后的器官免疫耐受、治疗严重的免疫介导疾病,以及改善因T细胞功能衰退而影响寿命的老年人群。这些潜在的应用方向与United Therapeutics现有的业务布局高度契合。该公司目前正在推进UThymoKidney(基因工程猪肾脏)的临床开发项目,致力于为等待器官捐献的患者提供替代方案,并在终末期肾病和急性肝衰竭等疾病的再生医学领域持续发力。

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United Therapeutics首席执行官Martine Rothblatt博士表示,Thymmune的技术平台与公司扩大可移植器官供应的宏观使命高度契合。通过恢复或调节T细胞受体的多样性,这项技术有望从根本上解决数十种危及生命的疾病,为人类健康带来实质性贡献。