来源：滚动播报

（来源：JSTV荔枝视频）

#专家呼吁完善基因编辑监管规则##超罕见病个体化基因编辑如何监管#【6岁女童基因编辑治疗后死亡，如何避免下一次悲剧？】2025年3月24日，患有罕见遗传病的6岁儿童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项个体化基因编辑治疗，并于一周内死亡。随着更多细节陆续公开，研究设计是否充分、临床前证据是否扎实、伦理审查是否发挥实质作用，以及严重不良事件为何未能及时公开等问题，引发了国内外医学界和监管领域的广泛讨论。2026年7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明，表示已高度重视相关医学研究论文及附属新华医院开展的一例临床研究报道，成立专项工作组，对事件开展全面调查，并表示将根据调查情况严肃处理。新华医院亦回应此事正在调查之中。事实上，基因治疗的发展史几乎始终伴随着不良事件的发生和修正。多位专家建议，针对细胞与基因治疗，特别是N-of-1等高风险创新试验，还需要进一步出台更加细化的技术指南和审查标准。例如，哪些疾病适合开展N-of-1、首次人体试验应具备哪些临床前证据、如何开展风险—获益评估、伦理委员会应具备哪些专业能力，以及严重不良事件如何报告和公开等，都有必要形成更加统一、可操作的国家标准。而对于小美事件，无论最终调查如何认定责任，这起事件透露的制度性问题都无法回避：随着碱基编辑等新技术逐步进入人体临床，哪些疾病真正适合开展基因编辑治疗，首次人体试验和单患者定制试验（N-of-1）应当满足怎样的临床前证据、科学评价与伦理门槛，现有的药品监管、医学伦理审查、受试者保护及严重不良事件报告制度，能否适应这类高度个体化、风险不确定且可能不可逆的新技术，都亟待系统审视并作出回答。