霍德生物：挑战中风后遗症，一位女科学家和她的“大脑修复计划”|中风后遗症|细胞治疗|脑神经|霍德生物

愿天下没有难治的疾病

——霍德生物企业愿景

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常顺 | 撰稿

Ducaby | 排版

上周我们聊了睿健医药和帕金森病——那是一种神经元缓慢死亡的退行性疾病。今天我们要讲的这家公司，同样聚焦神经系统，但它瞄准的是另一个更紧迫的战场：神经损伤的修复。

脑卒中，也就是我们常说的“中风”。中国每年新发患者超过 300 万，其中大约 70% 会留下偏瘫、失语等后遗症。一旦过了 6 个月的黄金恢复期，传统康复手段的效果就极其有限了。全世界范围内，到目前为止，没有一款药物能够真正修复已经损伤的大脑。

不是延缓恶化，也不是缓解症状，而是“修复”——让坏死的脑组织，重新长出有功能的神经网络。

霍德生物，正在试图改写这个“不可能”。

它的核心产品叫 hNPC01 注射液，是一款基于 iPSC 技术开发的通用型前脑神经前体细胞产品。翻译成能听懂的话就是：在 GMP 车间里，用 iPSC 技术批量培养出一种“神经种子细胞”，然后把它们精准移植到患者大脑的损伤区域，让这些细胞在病灶里安家、分化、长出新的神经连接，替代那些被中风摧毁的神经元。

截至 2026 年 7 月，hNPC01 已经拿到了美国 FDA 批准的三个适应症的 IND：缺血性脑卒中、出血性脑卒中、颅脑损伤。它是全球唯一同时在这三大脑损伤适应症上获得 FDA 临床批准的前脑神经细胞产品。

带领这家公司走到今天的，是一位女科学家——范靖博士。

我跟范博士其实早在两年前就加了微信。那时候我刚开始创业，通过各种渠道联系行业里的关键人物，范博士是我最早加到的一批。但两年过去了，我们始终没有找到机会坐下来好好聊一次。

我希望这期节目播出之后，这个局面能有所改变。范博士，如果您看到了这篇文章，我想正式地邀请你来《中国细胞》节目做一次面对面的深度对谈。

图：霍德生物创始人范婧

# 01

从北大到霍普金斯：

一个“神经控”的养成

范靖的故事，要从北京大学讲起。

2003 年，她获得北京大学生命科学学士学位。本科毕业后，她远赴加拿大，进入不列颠哥伦比亚大学（UBC）攻读神经科学博士学位。博士期间，她主要研究亨廷顿舞蹈症、中风等神经退行性疾病的氧化损伤和神经毒性机制。那时候的她，已经是一个不折不扣的“神经控”——她对大脑的运作机制着迷，更对大脑受损后如何修复这个问题念念不忘。

博士毕业后，范靖去了美国约翰·霍普金斯大学做博士后研究。霍普金斯是全球神经科学和干细胞研究的圣地。正是在这里，范靖第一次接触到了 iPSC 神经分化技术——用诱导多能干细胞，在培养皿里“种”出人的神经前体细胞。她很快成为这个方向上的核心研究者，开始系统地用这种方法制备各种类型的人神经前体细胞。

2016 年前后，一个关键的实验发现改变了她的人生轨迹。范靖在霍普金斯参与的中风动物移植实验中观察到：通过他们特有方法从多能干细胞分化得到的神经元，不仅可以存活，还能整合到小鼠脑部的神经环路中，并帮助小鼠改善运动功能。这意味着，他们培养出来的不是一堆“摆设细胞”，而是真正能够融入大脑、发挥功能的“替代神经元”。

（DOI: 10.1126/scitranslmed.aad0623）

那一刻，范靖知道，这件事不能只停留在论文里。

2017 年 1 月，浙江霍德生物工程有限公司在杭州正式成立。从霍普金斯的实验室台面，到杭州的创业公司，她几乎没有犹豫。

# 02

“没有药企经验

反而是我们最大的优势”

在创立霍德生物之前，范靖的履历上有一个非常鲜明的特点：她没有任何药企的工作经验。

她走的是最纯粹的学术路线——北大本科、UBC 博士、霍普金斯博士后。这在生物医药创业者中并不常见。很多人会先在国际大药企里待上几年，积累产业经验和人脉，再出来创业。但范靖不是。她是从学术圈直接“空降”到创业战场的。

她后来在一次访谈中谈到这个选择，说了一段让我印象极深的话。她说，没有药企经历，恰恰是她和团队能走到今天的关键原因之一。

理由有两个。

第一，没有固定的思维定式。传统药企的训练会告诉你要怎么设计临床试验、怎么走注册路径、怎么控制生产成本。这些都是好东西，但同时也会在你的脑子里输入一套“标准答案”。而 iPSC 细胞治疗是一个全新的领域，全球都没有现成的参照系。如果你带着传统药企的惯性思维进来，很容易不自觉地把它往小分子药或生物制剂的框架里套。

范靖和她的团队没有这个包袱。她们是从科学第一性原理出发去思考问题的——这到底是什么疾病？需要什么样的细胞？怎样才能让细胞安全有效？她们不受“规矩”的约束，因为她们不知道“规矩”长什么样。

第二，这项技术太新了，本来就没有什么可借鉴的经验。iPSC 来源的神经前体细胞移植，全球都没有人做过。没有人知道最佳分化条件是什么，没有人知道移植剂量多少最合适，没有人知道免疫抑制方案该怎么配。所有人都站在同一条起跑线上。

而那些有大药企背景的团队，往往本能地想找一个已有的模式去“对标”。范靖说，她们没有这个烦恼——因为根本没东西可以对标。既然没东西对标，那就放开手脚，自己定义标准。

她的原话是：“反而让我们早期没有什么束缚。”这句话她说得云淡风轻，但你仔细想，这背后其实是一种很强大的自信——对自己科学判断力的自信，对团队技术能力的自信，以及那条看似“野路子”、实则直指本质的路径选择。

事实证明，这种从学术圈直接“空降”创业的模式，在 iPSC 这个新兴领域里，确实走出了一条不同寻常的路。

# 03

RONA 2.0：

纯度 99% 背后的“细胞指挥家”

霍德生物的核心技术，有一个专门的代号：RONA 2.0 神经分化技术。

iPSC 技术最大的难点之一，是“定向分化”。你手里有一颗万能种子，理论上它能变成任何一种细胞——心脏、肝脏、神经、肌肉。但问题来了：你怎么确保它变成你想要的，而不是别的？如果分化出来的细胞不纯，混入了其他类型的细胞，移植到大脑里就可能产生不可控的风险——你本来想种一片森林，结果长出了杂草甚至荆棘，在颅内这个封闭空间里，后果不堪设想。

RONA 2.0技术的核心优势，恰恰解决了这个关键问题：hNPC01 的前脑神经前体细胞纯度超过 99%，未发现 iPSC 细胞残留或其他杂质细胞。99% 以上的纯度意味着什么？意味着范靖团队对细胞命运的掌控，已经精细到了可以量产的程度。这背后是他们独创的一套“神经命运决定”调控方法——就像一位指挥家，能够精准地引导一群散漫的乐手，奏出统一的乐章。

（图源：霍德生物官网）

在动物实验中，移植后的 hNPC01 可以在脑内有限增殖的同时，分化为多种功能性神经元长期存活，并与宿主建立起跨脑区的神经连接，显著改善中风大鼠的运动神经功能。

范靖曾这样形容自己的技术：我们制备的前脑神经细胞，是最接近体内真实前脑组织的细胞群体，真正有可能实现“细胞替代治疗”——不是用药物去保护残存的神经元，而是直接补上一批新的神经元，让它们替代那些已经坏死的细胞，重新把神经环路搭建起来。

# 04

一场意义重大的“数据出海”

2024 年 3 月，hNPC01 获得美国 FDA 的 IND 默许，获准在美国开展临床试验。2025 年 12 月，霍德生物受邀在国际干细胞研究学会（ISSCR）多能干细胞衍生疗法国际研讨会上，公布了 hNPC01 的 I 期临床数据。

同台发言的，是拜耳、Vertex、安斯泰来这些全球制药巨头。能站上这个讲台，本身就传递了一个信号：中国在这一领域的研究，已经进入了全球核心对话圈。

安全性方面：研究共纳入 23 名病史 6 个月至 5 年的偏瘫患者。目前最长随访时间已达 2.5 年，未发现任何剂量限制毒性、异常生长或肿瘤形成。对于一款直接注射到大脑里的活细胞产品来说，安全性的验证永远是第一道铁门槛。2.5 年无肿瘤、无异位生长——这道坎，hNPC01 稳稳地迈过去了。

有效性方面：在 12 个月终点时，目标亚组患者的 FMMS 运动功能评分平均改善达到 16 分，达到临床显著改善的患者比例接近 80%。18 个月时，92% 以上的目标亚组患者达到显著临床意义改善。2 年随访数据显示疗效进入稳定平台期，未见疗效回落。对于这些病程超过 6 个月、早已过了自发恢复期的患者来说，每多一分改善，都意味着从“只能躺在床上”到“能自己端起杯子喝水”的质变。

横向对比：目前全球针对中风偏瘫唯一获批的疗法，是 FDA 在 2021 年批准的迷走神经刺激器——一种植入式电刺激装置。这项技术治疗 1 年后，患者 FMMS 评分平均改善仅为 5 分。16 分对 5 分。这不是在同一水平线上的细微差距，而是质的飞跃。

更关键的一个里程碑是：2026 年 1 月，FDA同意霍德生物在现有中国 I 期临床数据的基础上，直接在美国开展 II/III 期合并的适应性确证临床。这意味着 FDA 认可了来自中国的临床数据质量，愿意让 hNPC01 直接“跳级”——这是多能干细胞领域首个利用中国 I 期临床数据豁免美国 I 期临床的案例。

在上一期睿健医药的故事里，我们讲到了“用中国数据支撑美国临床”这个模式。而霍德生物把这个模式推进到了一个新的高度：不仅是支撑，更是直接跳过了美国 I 期。这是中国创新药出海的一个标杆性事件。

# 05

三项适应症：

一次平台验证，三张临床门票

hNPC01 最让人印象深刻的，是它的适应症拓展速度。

2024 年 3 月，缺血性脑卒中IND获批；2026 年 6 月 18 日，出血性脑卒中IND获批；不到一周后，2026 年 6 月 24 日，颅脑损伤后运动功能障碍 IND 获批。

一个产品，在不到两年半的时间里，拿下了 FDA 三个不同适应症的临床批件。

这三种疾病的发病机制不同，但有一个共同的终点：大脑神经元大量死亡或损伤，导致运动功能丧失。而 hNPC01 要做的，就是在这些不同的“废墟”上，做同一件事——重建神经网络。

特别值得关注的是颅脑损伤。

全球每年约有 6900 万颅脑损伤患者。车祸、跌倒、运动撞击、战场创伤——这些都是颅脑损伤的常见病因。目前全球仅有日本 SanBio 的一款产品在 2024 年底附条件上市，单次治疗定价约 347 万人民币。

而在中国、美国、欧洲等地区，尚无任何同类产品获批。hNPC01 获批这一适应症，意味着霍德生物已经抢到了全球第二张入场券——而且瞄准的是远大于日本市场的全球版图。

# 06

高瓴和礼来为什么同时押注？

2021 年 11 月，霍德生物宣布完成数亿元 B 轮融资，由高瓴创投领投，礼来亚洲基金及老股东元生创投跟投。高瓴和礼来，一个是中国最顶级的长期资本，一个是全球制药巨头旗下的亚洲投资平台，两家同时看上一家还在临床早期的中国细胞治疗公司，这并不常见。

在此之前的四年里，霍德生物已经完成了四轮融资：天使轮由杭经开创投、合力投资、赛伯乐投资；A 轮由达泰资本领投；A+ 轮引入隆门资本和花城创投；A++ 轮由元生创投领投。

而就在前天，2026 年 8 月 10 日，霍德生物又宣布完成近 2 亿元 C 轮融资首关，由产业资本天士力资本、海邦投资、广州健康产投等新股东入局，老股东隆门资本持续跟投加注。

从天使轮到 C 轮，从杭州本地资本到全球顶级基金——这是一条教科书式的资本递进路径。

高瓴创投在 B 轮融资时表示：“除了拥有 iPSC 重编程以及领先的神经分化技术平台和专利，霍德生物的持续创新能力、产业化积累和专注于为患者提供价值的理念，也是我们看好的重要方面。”

礼来亚洲基金则表示：“基于 iPSC 的细胞治疗极具潜力，有望在众多目前缺少有效治疗手段的疾病中取得突破性进展。”

两家顶级投资机构的表态，指向了同一个判断：霍德生物不是一个“单产品赌一把”的公司，而是一个拥有底层技术平台、可以持续产出新管线的“细胞治疗发动机”。

目前，霍德生物在杭州拥有总计 1 万平方米的细胞药物研发中心、GMP 细胞生产车间与质控中心。从实验室到 GMP 车间，从 IND 申报到中美双报——这家公司已经搭建好了从研发到生产再到临床的全链条能力。

# 07

坏掉的神经

到底能不能重新长回来？

回顾霍德生物的发展历程，有几个关键节点值得深思。

第一，底层技术的自主可控。RONA 2.0 神经分化技术是霍德生物自主研发的核心专利。他们采用的 mRNA+小分子iPSC 重编程方法不会整合基因组，安全性更高。拥有自主的底层技术，才有了从缺血性卒中到出血性卒中再到颅脑损伤的全部管线的延展性。

第二，创始人的独特路径。范靖是直接从学术圈“空降”创业的，没有药企工作经历。但她恰恰把这一点变成了优势——没有思维定式，不依赖现成经验，从科学第一性原理出发去定义问题、设计路径。在一个全球都没有成熟先例的新兴领域里，这种“无知者无畏”的勇气，正是打破常规的前提。

第三，临床路径的“弯道超车”。霍德生物没有走传统路径——先在中国做 I 期、再在美国做 I 期、做完再做 II 期。它是直接用中国 I 期的数据，获得 FDA 同意豁免美国 I 期、直接进入 II/III 期确证性临床。这种“中国数据+FDA认可”的模式，为后续中国创新药出海提供了珍贵的范本。

第四，适应症拓展的“平台逻辑”。一个产品，三种脑损伤适应症。hNPC01 从缺血性脑卒中起步，迅速拓展到出血性脑卒中和颅脑损伤。这种平台型的管线延展能力，证明了它不是一个“撞大运”的单品，而是一个有逻辑、可复制的技术引擎。