8月11日，由华人科学家Lei Stanley Qi创办的下一代表观遗传药物研发先驱公司Epicrispr Biotechnologies宣布完成9000万美元C轮融资。本轮融资由Octagon Capital 和 Janus Henderson Investors共同领投，Fidelity Management & Research Company、Sanofi Ventures等机构参投。
Lei Stanley Qi是加州大学CRISPR专利的共同发明人之一。
融资所得将用于推进Epicrispr核心管线EPI-321的开发，加速其他表观遗传管线的研发，以及迭代其专有的GEMS（Gene Expression Modulation System）平台。
Epicrispr自主研发的GEMS平台可实现对基因表达的精准且持久的表观遗传调控（不会永久改变DNA序列）。每个GEMS结构包含三个基本组成部分：1）一个DNA结合蛋白，2）一个或多个引导RNA，3）一个或多个调控因子。 当与定制的引导RNA配对时，DNA结合蛋白能够识别并结合到目标序列上。随后，调控因子可通过多种方式调节基因表达，包括激活或抑制基因的转录，或在基因位点上添加或移除表观遗传标记。
依托GEMS平台，Epicrispr正在开发选择性激活或抑制多种严重遗传性疾病致病基因的疗法。其中，首发管线EPI-321被开发用于经一次注射（AAV递送，靶向肌肉组织），治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。EPI-321 旨在抑制骨骼肌中 DUX4 基因的异常表达。该基因在FSHD患者肌肉细胞中被错误激活，导致肌肉逐渐退化。临床前研究表明，EPI-321能够有效抑制DUX4基因的病理性表达，并减少肌肉细胞死亡。
2025年4月，EPI-321获FDA批准开展临床研究，是首个获FDA批准临床的表观遗传编辑疗法。此外，该管线已获FDA授予的快速通道、孤儿药等认定。
在正在进行的first-in-human试验中，EPI-321已显示出良好的安全性，以及疾病修饰疗法的早期迹象，包括单次给药后瘦肌肉体积显著增加以及与DUX4抑制一致的生物标志物变化。
据悉，EPI-321 I/II期临床试验（NCT06907875）的入组工作已完成，预计今年晚些时候将获得更多临床数据。
参考资料：
[1]https://epicrispr.com/epicrispr-biotechnologies-closes-90-million-oversubscribed-series-c-financing-to-advance-first-in-class-epigenetic-therapy-toward-pivotal-studies-in-fshd/
[2]https://epicrispr.com/science/
[3]https://epicrispr.com/epicrispr-biotechnologies-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-epi-321-a-first-in-class-epigenetic-therapy-for-fshd/
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