Nature头条：世界首例！向眼睛注射移植线粒体，治疗双目失明|失明|治疗|炎症|神经节|移植线粒体|细胞|视网膜

撰文丨王聪

编辑丨王多鱼

排版丨水成文

移植健康的线粒体——即细胞中产生能量的细胞器——正被研究用于治疗损伤这些细胞器的组织疾病。健康的线粒体可被受损细胞吸收，在某些情况下能提高细胞存活率并部分恢复组织功能。此前的人体试验已将线粒体移植至心脏和大脑。如今，科学家报告了首例在眼部进行此类移植的案例。

今年2月，这名女性因脑出血导致视神经和视网膜受损，几乎完全失明，瞳孔对眼前闪光无任何反应。在接受线粒体注射后，她的瞳孔出现了对光的反应，但这种效果是暂时的，约四周后便消失了。相关发现发表于8月10日发布的一篇预印本论文中，尚未经过同行评审。

2026 年 8 月 24 日，国际顶尖学术期刊Nature在其官网头条报道了全球首例眼内线粒体移植治疗双眼失明的个案。

这名 26 岁的女性患者在今年 2 月份因脑出血导致的视神经和视网膜受损而几乎完全失明，她的瞳孔对眼前闪光无任何反应。今年 5 月份，研究团队获得了美国 FDA 的紧急批准，尝试对该患者进行眼部线粒体移植。

研究团队从她的腿部肌肉中分离提取了线粒体，然后注射到她的眼睛玻璃体中，结果显示，线粒体移植的安全性良好，未引发炎症或副作用；瞳孔在一定程度上恢复了对光的反应，但这种效果是暂时的，大约四周后便消失了，且视力未获实质性改善。

该研究于 2026 年 8 月 10 日在预印本平台Research Square上线。

要理解这项治疗，得先理解一个被很多人忽略的事实——视网膜神经节细胞（RGC）是人体能耗最高的神经元之一。它们负责把光信号从视网膜传到大脑，轴突长、耗能大，几乎完全依赖线粒体的氧化磷酸化来供能。一旦线粒体“罢工”，ATP 供应不上，活性氧（ROS）堆积，细胞就会走向凋亡，而这正是 Leber 遗传性视神经病变、外伤性/缺血性视神经病变共同的终末通路。

简单说来说，视神经病变，在本质上大多是视网膜神经节细胞“没电了”。因此，近年来，线粒体移植成为热门研究方向。此前，这一思路已在心脏和大脑疾病中做过人体探索，安全性数据已得到逐步积累。但眼睛还没有尝试过，没人知道把线粒体移植到密闭的、免疫豁免的玻璃体腔，会不会引发炎症、会不会被免疫系统攻击。

2026 年 2 月，这名 26 岁的女性因自发性脑出血（脑动静脉畸形破裂）导致长达约 18 小时的脑灌注不足，进一步导致双侧视神经严重受损。

在接受线粒体移植治疗前，她的视力丧失已固定 3 个月，不再自发改善。治疗前 71 天内共做了 45 次自动瞳孔测量，没有任何一次达到正常光反应标准。OCT 检测显示视网膜神经纤维层和神经节细胞层严重变薄，但外层视网膜和黄斑形态正常。在视力方面，右眼勉强有可疑的光感，左眼仅存光感。

按照常规医学判断，这类缺血性 + 外伤性视神经病变，通常会遗留不可逆的视功能损害，因此，该患者已经没有其他有效治疗方法可选。

2026 年 5 月，美国 FDA 批准了紧急个体患者扩展使用 IND，研究团队团队决定尝试对她进行眼睛玻璃体内自体线粒体移植——

第一步，提取肌肉组织，研究团队从她的大腿提取了约 100mg 的肌肉组织。

第二步：现场分离线粒体，研究团队在医院现场从提取的肌肉组织中快速分离出有活性、有呼吸功能的线粒体，悬浮在特定的保存液中，为右眼分离了 7.5×10⁷ 个线粒体，为左眼分离了 2.5×10⁷ 个线粒体。

第三步：注射到玻璃体，两只眼睛相隔 24 小时先后注射，每只眼注射 50 微升线粒体悬浮液。之所以选择玻璃体腔注射，是因为动物实验已证明，注射到玻璃体的线粒体会被神经节细胞、内丛状层和内核层富集摄取；而其他路径（眼动脉导管、视网膜下、全身静脉）要么风险太高，要么靶向不准。

整个流程——从分离到注射，在 120 分钟内完成，以防止线粒体功能下降。

患者受伤、治疗与评估时间线

在安全性方面，完美达标，双眼均未出现眼内炎症、眼压升高、眼内炎、牵引性视网膜脱离；全身炎症指标（IL-6、TNF-α、CRP、补体等）在 4 周随访期内始终处于参考范围内；为检测出抗线粒体 DNA 抗体；最让研究团队担心的“颗粒物引发无菌炎症”这一理论风险，也没有出现。这也回答了此次研究最核心的问题——线粒体可以安全地移植到人类眼睛。

在有效性方面，瞳孔光反应短暂回归，但好景不长，大约 4 周后，双眼的瞳孔光反应都回落到了治疗前的状态。值得注意的是，患者的视力本身没有实质性改善，仍然只有光感，但左眼在低视力评估中能感知到物体轮廓和阴影，且患者家属观察到她开始伸手具体的物体——这是治疗前没有的行为。