首个且唯一！葛兰素史克 PD-1 新适应症加速获批上市|实体瘤|新适应症|治疗|直肠癌|葛兰素史克pd-1

当地时间 10 月 19 日，葛兰素史克（GSK）宣布，美国 FDA 已加速批准其抗 PD-1 抗体 Dostarlimab 一项新适应症上市，作为美国首个且目前唯一获批用于治疗 II 期和 III 期微卫星不稳定性高（MSI-H）/错配修复缺陷（dMMR）局部晚期直肠癌成人患者的免疫疗法。Dostarlimab 是 GSK 旗下重磅产品，2025 年全球销售额为 11.36 亿美元。

来源：GSK 官网

本次新适应症的批准是基于 II 期 AZUR-1 试验的数据。该适应症申请曾获得 FDA 授予快速通道资格、突破性疗法认定、优先审评资格、局长国家优先审评券（CNPV）。

AZUR-1 是一项全球性、开放标签、单臂、注册性 II 期临床试验，旨在评估 Dostarlimab单药治疗既往未接受治疗的 II 期和 III 期 MSI-H/dMMR 局部晚期直肠癌患者（n=154）的疗效。该试验的主要终点是 IRC 确定的持续 12 个月的临床完全缓解率 (cCR12)，并确定 Dostarlimab 单药治疗是否能够使患者避免化疗、放疗和手术。其它疗效终点包括基于研究者评估的 cCR12 和客观缓解率 (ORR)，ORR 定义为达到 cCR、临床近完全缓解或临床部分缓解的患者。

研究者评估数据显示，68% 的可评估患者（98/144；95% 置信区间：60%–76%）达到了 cCR12 终点，具有临床意义。在探索性分析中，76% (110/144；95% CI：69%，83%) 的可评估患者在治疗一年或更长时间后未发现癌症复发。其中包括 68% (98/144，95% CI：60%，76%) 未接受手术即达到 cCR12 的患者，以及其他 12 例通过术后组织分析证实达到完全缓解（病理完全缓解，或 pCR）的受试者。截至目前，中位随访时间超过两年，所有应答者均未报告疾病复发。

IRC 评估的 cCR12 数据仍在不断完善。现有数据显示，47% (54/116，95% CI：37%，56%) 的可评估患者已达到 cCR12。另有 38 名仍在进行 12 个月随访的受试者已达到临床完全缓解。

Dostarlimab 的安全性与已确定的实体瘤安全性基本一致。20% 的 Dostarlimab 治疗患者出现严重不良反应，最常见的不良反应为疲乏、皮疹、腹泻和瘙痒。3% 的患者因不良反应而永久停用 Dostarlimab

AZUR-1 中期分析的完整数据将于 2026 年 10 月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布。

小结

Dostarlimab 于 2021 年 4 月全球首次获批，现已在美国和欧盟获批上市，适应症涵盖子宫内膜癌、实体瘤、结直肠癌、直肠癌。上市以来，该药的销售额增长迅速。2025 年，Dostarlimab 的全球销售额为 11.36 亿美元，同比增长 90.56%。