2006年，科学家首次获得iPS细胞。20年后，这项技术迎来了医疗产品获批的重要时刻。
2026年3月6日，日本批准了全球首批两款iPS细胞来源的治疗产品，分别用于帕金森病和缺血性心肌病相关治疗。
虽然属于有条件、限时批准，但这无疑是细胞医学发展的重要一步。
01｜帕金森病
7名患者移植，4人运动功能改善
帕金森病患者常出现手抖、动作迟缓、肌肉僵硬，一个重要原因是大脑中产生多巴胺的神经细胞逐渐减少。现有药物可以改善症状。如果能补充具有功能的神经细胞呢？
日本京都大学团队把iPS细胞培养成多巴胺能神经前体细胞，再移植到患者脑内，希望这些细胞逐渐成熟，帮助产生多巴胺。
2025年，《Nature》公布了一项Ⅰ/Ⅱ期临床研究结果。7名帕金森病患者接受移植，随访约24个月。其中6人接受疗效评价：
- 4人在停药状态下，运动功能评分改善。
- 6人的平均运动功能评分较基线改善20.4%。
- 与多巴胺合成有关的脑部影像指标平均提高44.7%。
安全性方面，研究未报告严重不良事件，影像检查也未发现移植细胞异常增生。研究人员还观察到了移植细胞存活及多巴胺生成的证据，为帕金森病细胞替代治疗提供了重要依据。
02｜心脏病
一张薄薄的细胞片，带来新思路
另一款获批产品，研究的是心脏。部分患者因冠状动脉长期供血不足，心肌受到损伤，严重时发展为心力衰竭。而成年人的心肌细胞再生能力有限。
大阪大学相关团队采用了一种新方法：先把iPS细胞培养成心肌细胞，再制成薄薄的细胞片，贴附在心脏表面。
它并不是简单给心脏打一个“补丁”，而是利用细胞释放的活性物质，促进血管生成，改善局部组织环境，探索恢复部分心脏功能的可能性。
日本相关临床研究纳入8名缺血性心肌病患者。日本科学技术振兴机构公布的信息显示，患者在症状和部分心功能指标方面出现改善。
两种疗法采用不同方式：一种尝试补充功能性神经细胞，另一种利用心肌细胞片改善受损心脏的功能。它们的共同基础，都是iPS细胞的定向分化能力。
03｜两款产品获批
为什么细胞产业高度关注？
过去谈iPS细胞，更多是研究它能分化成什么。如今，科学家已经能够将其制备成特定功能的细胞产品，推动临床应用。
这次获批还有一个重要细节：两款产品使用的都是异体iPS细胞。也就是说，它们不是给每位患者单独采集细胞，而是利用供者来源的iPS细胞系，按照规范工艺制备治疗产品。
这种方式有机会实现相对统一的细胞来源、生产流程和质量标准。细胞库建设、定向分化、纯度检测、冻存复苏和批次管理，也因此成为产业发展的重要环节。
日本此次采用有条件、限时批准，后续仍需持续收集临床数据，验证长期疗效与安全性。对于普通人，还需要分清：个人保存原始细胞或iPS细胞系，与经过研发、验证和审批的治疗产品，并不是一回事。
从细胞来源到最终产品，每一步的质量控制，都关系着技术能否真正应用于临床。
04｜从科研发现到医疗产品，
新的篇章正在开启
从2006年的实验室发现，到2026年两款iPS来源产品获批，这项技术走过了20年。帕金森病研究让人们看到了补充功能性神经细胞的可能，心肌细胞片则为严重心脏疾病探索了另一种治疗方式。
对于患者，这是新的医学研究方向；对于科研人员和产业机构，则是多年技术积累逐步走向实际应用的重要成果。
一项技术真正令人期待的，不是它被赋予多少想象，而是它正在用真实的研究成果，为医学带来更多选择。
参考内容：
1.DOI：10.1038/s41586-025-08700-0
2.DOI：10.1038/s41587-026-03105-4
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