“参照药”是什么？医保局权威解读！明确今年将调整部分中成药|中成药|医保局|医保目录|参照药|新药|病种|药品

2月11日，国家医保局举办政策解读会，对10日发布的《参照药预沟通办法（试行）》进行现场解读。这可能是影响到未来所有创新药命运的一份文件。

“参照药”是国家医保局首次提出的全新概念。通俗而言，参照药是一面镜子，用来衡量一款新药在临床疗效、安全性和经济性是否优于现有治疗手段的标准。国家医保局提出这个概念，主要是为了新药上市时定价提供参考。

国家医保局医药服务管理司司长黄心宇表示：目前需要对比参照药的范围仅限定在1类新药，包含已获批或即将获批的品种。药品上市许可持有人可随时按流程向国家医保局申请，开展真实世界研究。

医保局关注“参照药”临床使用的性价比。一旦在真实世界研究里发现一款新药仅仅是临床疗效平平的“Me-too”产品，很容易被其他品种替代，那这款新药的定价很有可能会参照国家集采药，定价自然也会被打到地板上。

健识局获悉，2026年国家医保谈判新药申报的截至时间仍然是6月30日。创新品种如果针对参照药开展真实世界研究，得到更好的数据，那无疑将会大大增加进入2026年医保目录的可能，也为产品定价争取更有利的条件。

注重临床价值

早做研究早获益

参照药就是评估药品价值、确定医保谈判价格的“锚点”。本次《办法》的出台，就是要直接改变创新药的定价逻辑。

一款新药应该卖多少钱，由对应的参照药的边际获益所决定，中国古代称赞好的药方“千金难买”，就是这个意思。如果只是重复创新，疗效甚至还不如同类产品，那产品定价就不应该比同类产品更高，这就是设立参照药的意义。

验证疗效最有效的办法就是真实世界研究，这是体现药物临床价值的唯一标准。不过，过去很多药企总是在试验中刻意寻找价格偏贵的药品进行对比试验，希望抬高产品的身价。会上，国家医保局领导指出：“这一点，在中药领域的现象更加突出。”

由此可见，参照药本身应当是业内公认的性价比标杆品种。当然，药品价格不是衡量参照药价值的唯一因素，谈判专家将会整体考虑参照药的使用价值，综合测算底价。药企在申报参照药预沟通的流程时，必须明确阐述自己的产品比现行标准疗法强在哪里？是颠覆式创新，还仅仅是临床使用更优。

国家医保局领导透露，今年的医保目录调整中，对于新获批上市、且在申报医保目录谈判前已按完成参照药真实世界研究并纳入成果库的药品，可在现场谈判中给予一定的弹性激励；对于商保创新药目录药品拟申请转医保药品目录的，鼓励其开展真实世界医保综合价值评价，同步验证其经济性是否符合医保准入要求。

2026年国家医保目录调整还将进一步理顺同类药品的价格关系，形成更为清晰合理的价格梯度。同时，将对临床已被替代、疗效不确切以及长期未生产供应的药品进行重点调出。

另外，国家医保局还明确，中成药是2026年医保目录调整的重点之一。

按照国家药监局的要求，自2026年7月1日起，中成药说明书中禁忌、不良反应、注意事项仍标注“尚不明确”的，再注册申请将不予通过。黄心宇表示：今年医保谈判中成药的说明书如果还存在“尚不明确”，新申报的产品很难进入目录，而目录内的产品将被重点调出。

侧重临床疗效性价比

79家医院首批纳入试点

从国家医保局的态度来看，创新药企开展真实世界研究会成为未来的重要工作，这一步是在“鼓励创新”与“医保控费”之间建立一个更有公信力的价值评估体系的必要过程。

医保部门过去开展谈判准入，更多考虑的是经济属性，降价达标即可准入。这一招被称为“灵魂砍价”，的确有很强的视觉冲击力，但真正的临床价值不仅是用药价体现出来的，还要考虑更多的社会属性。

前几年经常被拿出来讨论的CAR-T，如果真的能“一针治愈癌症”，省去多少后续治疗费用？这其实应当纳入决策之中。还有一些品种，如用量较少的儿童药、阶段性用药，都面临无法单纯用药价来衡量临床价值的问题。

以一些降糖药的临床试验和真实世界研究为例：尽管临床研究关键控糖指标都已达标，但医保部门要考虑的是真实诊疗的疗效如何。如果在真实世界的复杂用药场景中并未体现出绝对的优势，那医保部门在科学决策、实现“价值购买”时是要考虑进去的。

让医保基金精准投向那些真正具有临床价值、能够解决患者痛点的药品，这是设立参照药的核心目标。

今年1月，国家医保局与79家医疗机构共同签署了《真实世界医保综合价值国家可信评价点网络公约》。而北京大学肿瘤医院的代表在今天的政策解读会上明确表示：把可信评价点纳入医院2026年重点工作，打造医院专属的医保数据库，承担核心的评价工作，产生可信的结果。

此外，国家医保局还鼓励企业积极发起评价，特别是临床试验不够充分或附条件上市的药品，具有潜在临床优势、希望进一步发掘的药品。医保基金占用较大，与价值可能不匹配的药品是评级的重点对象。

医保部门牵头组织的药品真实世界研究不仅针对单个病种，而是要通过统一的分析框架，实现跨病种、跨医疗技术类别的价值对比。这件事情千头万绪，绝对不是列出一系列药品名单那么简单。医保部门所面对的不是简单判断某一种技术是否更好，而在有限资源条件下，通过真实世界证据决定“优先哪一类健康需求更能来带整体人群健康获益的提升。”

近些年申报国家医保目录的创新药品数量水涨船高，2025年申报量较2024年增长30%至40%，2026年预计将进一步增加。黄心宇表示，这一方面源于药品存量大，另一方面仅2025年就有76个一类创新药获批上市。

创新药在中国早已不再是新鲜事，临床价值与差异化优势才是创新的核心。真实世界医保综合价值评价是未来的发展方向，也是重要的价值衡量工具，将在医保药品、耗材、技术管理中发挥越来越大的作用。