在欧美及我国香港等发达地区,恶性淋巴瘤发病率常年位居恶性肿瘤前列。在我国,这一疾病发病率正以每年约5%的速度攀升,青壮年与老年群体均不能幸免。其中,约三成患者会陷入复发难治的困境,传统化疗与干细胞移植对此常常束手无策。
嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法作为近年来最具突破性的治疗手段,虽能带来深度缓解甚至长期生存的希望,却因动辄百万元的治疗费用,将绝大多数患者拒之门外。转机发生在2025年岁末,随着新版国家医保药品目录及商保目录的发布,CAR-T疗法首次被纳入国家级支付体系。这意味着,曾被视作“天价”的治愈新希望,正加速驶向“广泛可及”的轨道,为淋巴瘤患者,尤其是复发难治患者,打开了全新的生命通道。
临床之困:
复发难治患者面临“无药可用”的现实
淋巴瘤种类繁多,其中弥漫大B细胞淋巴瘤最为常见。广东省人民医院淋巴瘤专科主任李文瑜介绍,尽管约六至七成患者通过一线治疗能够治愈,但仍有相当一部分患者会走向复发或难治。这部分患者往往具有分期晚、年龄大、多合并其他基础疾病等特点,身体状况无法耐受强效化疗,更不符合干细胞移植的条件。
“这部分患者在诊疗上的一大痛点就是对化疗不敏感,加上基础条件差、不耐受干细胞移植。”李文瑜主任在采访中道出了复发难治患者面临的共同困境。传统治疗手段的效果在此处严重受限,患者亟须更有效且能耐受的新疗法。
破局之钥:
CAR-T从“最后希望”到“可及利器”
CAR-T疗法,即通过基因工程改造患者自身的T细胞来精准识别并杀灭肿瘤细胞,为复发难治的淋巴瘤患者带来了颠覆性的治疗选择。
李文瑜主任所在中心自相关临床研究阶段便已涉足该领域,积累了丰富的经验。她分享了一个令人印象深刻的案例:一位84岁高龄、伴有TP53基因突变(通常意味着对常规治疗高度耐药)的复发难治患者,在尝试多种方案效果不佳后,接受了CAR-T治疗。治疗过程虽历经波折,包括处理脑转移和真菌感染,但最终患者获得长期高质量生存,直至数年后因其他感染性疾病去世。
对于这类极度难治、尤其是高龄或伴有复杂并发症的患者,CAR-T展现出了不可替代的价值。然而,疗效的背面是高昂的成本。
李文瑜主任坦言,在纳入商保前,单是CAR-T细胞产品的费用就高达百万左右,加上前期细胞采集、预处理等环节,总费用令普通家庭难以承受,严重限制了其临床应用。在广东省人民医院淋巴瘤专科这样的全国top5的中心,每年能够应用CAR-T进行治疗的病例数也就在十多例而已。“虽然整体的治疗效果非常不错,今年应用的患者都能观察到确切疗效,比如改善生活质量,延长生存期甚至临床治愈,但支付能力是此前阻碍CAR-T疗法普及的最大门槛,高昂的费用将许多本可受益的患者挡在了门外。”
希望之路:
支付破冰,从“用不上”到“用得起”
2025年12月7日,国家医保局发布的新版医保药品目录带来了根本性转变。曾被称作“天价药物”的CAR-T疗法,其相关产品成功被纳入商保支付范围。尽管具体支付价格尚未公布,但这标志着国家层面对这一前沿细胞治疗技术临床价值的正式认可,为其搭建了关键的国家级支付路径。
李文瑜主任认为,这一政策变化意义重大。“我们看到更多的可能性,尤其是提升了CAR-T在恶性淋巴瘤治疗领域的可及性。让复发、难治的淋巴瘤患者能够及时用上重磅药物。未来符合条件的患者家庭自付比例将显著降低,经济负担大大减轻,让更多患者不再因费用问题而放弃这一有效的治疗选择。”
与此同时,临床应用的成熟也增强了医患双方的信心。李文瑜主任介绍,随着经验积累,CAR-T治疗相关的副作用,如细胞因子释放综合征(CRS)等,已变得可控。“安全性的提升,结合支付可及性的突破,使得CAR-T疗法有望从仅服务于极少数人的‘末线救援’,转变为更多复发难治淋巴瘤患者触手可及的常规治疗选项之一,真正夯实淋巴瘤全程管理的最后一块拼图。”
采写:南都N视频记者 王道斌 马强
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