告别“盲猜”定价！参照药新规如何重构创新药价值逻辑？|创新药|医保|医药|新药研发|药品

近日，国家医保局《参照药预沟通办法(试行)》的公开征求意见，在创新药行业引发广泛关注。作为医保药品目录调整的配套政策，这一办法首次将参照药选择环节前置，通过制度化的预沟通机制，为创新药的医保准入规划出一条更清晰、可预期的路径。

长期以来，参照药的选择直接决定创新药的价值评估与支付标准测算，是医保谈判中的核心博弈点。此次政策的出台，不仅是对医保准入流程的优化，更意味着我国创新药的定价机制，正在从以往依赖后期谈判博弈的模式，转向侧重于早期沟通与规则引导的新阶段。

为何要设立预沟通机制？

参照药是评估药品价值的重要参考，是开展药物经济学研究和真实世界研究的关键要素，也是国际医保准入的通行做法。在医保谈判中，参照药作为测算药品医保支付标准的重要锚点，其选择直接决定了后续价值比较的基准和价格谈判的起点。

通常，药物经济学研究会选择临床应用最广泛的同治疗领域、同作用机制的医保目录内药品，或上市前临床试验中的对照组药品作为参照药，以便使用更多可信数据和证据。

然而，过往医保谈判实践中，参照药选择环节的滞后与模糊，成为谈判前期的痛点。根据国家医保局的说明，企业在申报时可以提出建议的参照药及理由，评审专家再结合临床用药情况、市场竞争等因素最终确定参照药。虽然大部分情况下专家意见与企业建议相同，但确有少数药品的评审结果与企业预期不一致。

由于药物经济学等研究需要时间，企业通常会按自己建议的参照药先行开展评价。一旦官方最终确定的参照药与企业预设的不同，可能导致整个前期准备的药物经济学报告失去参考价值，测算专家不得不采用其他路径进行评估，这不仅增加了技术工作的复杂性，也使得企业的前期投入面临不确定性。这种不确定性在谈判现场会转化为巨大的压力，企业代表需要在未知“信封价”的情况下，通过两次报价去猜测医保方的心理底线，谈判失败则意味着产品可能失去关键的入院和放量机会。

从国际经验来看，建立前置性的参照药沟通机制，是平衡医保支付与产业创新的成熟做法。美国在药品上市前12-18个月，支付方（如保险公司）便会提前与企业就新药的临床和经济学信息进行沟通，以规划预算和报销政策，确保研发与市场准入导向一致；欧洲多国则通过建立标准化的药品价格与参照信息数据库，为企业提供清晰的政策指引，减少后期博弈成本。

在我国，近年来CDE受理的新药IND品种数量逐年上升，药智数据显示，2025年CDE受理品种就达到1836个，同比增长14.32%（如下图）。医保谈判机制也历经多年发展，从初期简单价格谈判逐步演进，但面对创新药数量爆发式增长和医保基金可持续性压力，传统谈判模式的局限性日益凸显。此时推出预沟通机制，正是通过强化医保准入的政策指导，降低企业创新的政策不确定性，推动创新药产业高质量发展。

2021—2025年注册申请受理品种数量

数据来源：药智数据

核心条款拆解

《参照药预沟通办法（试行）》条款的核心在于通过程序前置与规则细化，为创新药的价值评估构建一个更稳定、更透明的框架。

首先，办法明确了预沟通机制的适用范围。根据文件，参照药预沟通工作将从1类新药起步，即按国家药监局药品新注册分类批准上市的1类化学药、1类治疗用生物制品和1类中成药。

这一划定既体现了对源头创新的重点支持，也契合当前创新药产业高质量发展的导向，毕竟1类新药研发投入大、周期长，对政策确定性的需求最为迫切。值得关注的是，考虑到药品审批的时间周期，办法允许尚未获批上市但国家药监部门已受理上市申请且已通过技术评审的1类新药也可提前申请。这一安排实现了药品审评与医保准入的无缝衔接，让企业在药品上市前就能提前规划医保策略，有效缩短了创新药从获批到纳入医保的周期。

参照药申报条件

图片来源：国家医保局公告

流程设计上，政策构建了自愿、高效、规范的沟通机制。程序由国家医保局医药价格和招标采购指导中心具体组织，企业可自愿提出申请。医保部门首先对申请材料的真实性和完整性进行审核并及时反馈受理结果，避免企业长时间等待。

论证阶段则由临床、药学、药物经济学、医保管理等多领域专家共同参与，保障论证的全面性与专业性；为确保结果客观，政策明确不设置专家与企业的面对面交流环节，专家仅依据企业提交的材料开展论证。

同时，在论证前一个月，医保部门会向社会公示受理的药品及企业名单，接受公众监督，进一步提升流程的透明度。对于论证结果，企业若有异议可在规定时间内补充证据，医保部门将视情况组织二次论证。这赋予了企业申辩与补充证据的权利，体现了程序的审慎与对企业意见的尊重。

医保部门在后续目录调整、价值评估等工作中，将优先采用预沟通论证推荐的参照药和主规格，这为企业提前锁定价值评估基准提供了明确预期。同时，政策也预留了灵活调整空间，若因市场环境变化、循证证据更新等特殊情况无法采用预沟通结果，医保部门需明确说明理由，既保障了政策的权威性，又兼顾了实际情况的复杂性。

此外，政策并未对未参与预沟通的药品设置歧视性条款，这类药品在申请纳入医保目录时，仍可在专家评审阶段确定参照药和主规格，确保了市场竞争的公平性。

对创新药产业生态的影响

最直接的变革体现在定价逻辑的重构上。过去，创新药的价值虽源于临床，但其经济价值的量化却高度压缩在医保谈判前后，充满了不确定性。新机制通过前置参照药这一价值锚点，实质上是将价值评估的起点前移到药品生命周期的更早阶段。

企业得以在更明确的坐标系下，开展更具针对性的药物经济学研究与真实世界证据准备，使药品的价值能够被更清晰、更稳定地测算与呈现。这意味着，未来创新药的医保支付标准将更多地基于前期形成的科学共识与证据，而非谈判桌上的即时博弈。

在研发端，稳定的参照系让企业能够更早地从医保支付视角审视管线布局。当明确知晓未来将如何被评估、与谁比较时，企业的临床开发策略可以更为精准，例如在临床试验设计阶段就更注重收集与参照药对比的关键效果、经济学数据，甚至主动探索能显著区隔于参照药的差异化优势。

这对于缺乏显著临床差异化优势的me-too药物而言，无疑是明确的清场信号。政策通过确立更严格的参照系和价值评估标准，实质上收窄了同质化改良药物的市场空间与支付预期。有限的医保基金将优先用于奖励“真创新”，这将促使行业研发资源加速向具有突破性临床价值的源头创新聚集。

在此背景下，面对新机制的落地，企业的应对策略必须全面升级。首先要彻底摒弃“新药上市后再筹备医保谈判”的传统思路。企业应当将参照药的研究与选择，贯穿于药物立项、临床试验设计的全流程，而非仅作为谈判阶段的补充材料。要主动对接预沟通机制，在研发早期就主动研究潜在的参照药体系，评估自身产品的差异化价值定位，并有意识地收集能够支撑价值主张的关键数据。

同时，企业必须果断决策：是继续在拥挤的me-too赛道上进行高风险的内卷，还是将资源重新配置，投向能够解决未满足临床需求、实现全球性突破的“First-in-Class”或“Best-in-Class”的研发。

结语

国家政策组合拳已清晰表明，有限的医保基金和正在崛起的商保支付，将把资源优先且明确地倾斜于具备真正临床突破与全球竞争力的创新产品。留给企业的窗口期正在缩短，唯有拥抱价值、聚焦创新，才能在新生态中占据先机。