4 月 9 日，CDE 官网显示，默沙东贝组替凡片新适应症上市申请获受理，推测用于局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）成人和 12 岁及以上青少年患者。此前 2025 年 12 月，该适应症已获 CDE 优先审评资格。

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来源：CDE 官网

2025 年 10 月，默沙东在 ESMO 大会上公布了贝组替凡治疗晚期嗜铬细胞瘤和副神经节瘤的 II 期LITESPARK-015 研究数据。截至 2024 年 5 月 23 日，共入组 72 例患者，中位年龄 51.5 岁，中位既往治疗次数为 1 次（范围：0-5）。

结果显示，中位随访 23.6 个月时，ORR 为 26%，DCR 为 85%。中位 DOR、中位 PFS 和中位 OS 分别为 20.4 个月、22.3 个月和 NR。此外，30% 患者每日至少一种降压药总剂量减少 ≥50% 且持续 ≥6 个月。安全性方面可控，未出现新的安全信号。

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来源：丁香园 Insight 数据库

贝组替凡是一款缺氧诱导因子 2α（HIF-2α）抑制剂，可以通过阻断 HIF-2α 与缺氧诱导因子 1β（HIF-1β）相互作用，导致 HIF-2α 靶基因的转录和表达减少，从而阻止肿瘤生长。

自 2021 年 8 月在美国获批上市以来，该产品已经在中美日欧等多个国家和地区斩获批准，在国内获批的适应症为不需要立即手术治疗的Von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成人患者。

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市场表现方面，根据默沙东财报，贝组替凡 2025 年的销售额达到了7.16 亿美元，同比增长 40.67%，跻身重磅炸弹行列指日可待。

贝组替凡仍是唯一获批上市的HIF-2α抑制剂，目前研发中的HIF-2α抑制剂，包括诺华（Novartis）的DFF332、Nektar Therapeutics的NKT-2152、Arcus Biosciences的AB521，还处于临床早期。

参考：丁香园 Insight 数据库

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