根据《自然》新闻（Nature News）当地时间 8 月 24 日消息，美国纽约西奈山伊坎医学院的神经科学团队近日开展了一项极具创新性的疗法实验，为治疗一位患者脑出血导致的严重失明，首次将患者自身线粒体移植至其眼部。结果显示，该疗法具备安全性，可让患者暂时恢复视力约 4 周。相关研究发表于预印本平台 ResearchSquare，未经同行评审。
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患者为一名 26 岁的女性，因脑出血导致双侧视神经病变，视网膜神经节细胞受损，术前 71 天的 45 次测试显示其双眼处于近乎完全失明的状态 。在获得美国食品和药品管理局（FDA）的紧急扩展使用授权后，研究人员从患者腿部肌肉中提取新鲜自体线粒体，分两次、间隔 24 小时直接注射入其双眼的玻璃体腔。
结果显示，患者未出现任何眼部或全身毒性，也未触发免疫系统攻击。更重要的是，在注射后几天内，患者原本彻底丧失光反射的双眼出现了瞳孔对光反射，视觉皮层神经活动显著增强。后续评估还显示，其左眼一度能够感知形状和阴影。然而，这些效应在约 4 周后便逐渐消退，患者视敏度未出现实质性恢复。
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外部专家指出，这项研究无法直接证实线粒体已经进入目标细胞并维持功能，后续生理变化也可能是神经系统功能自我波动的巧合。不过，该试验成功确立了眼部线粒体移植的可行性，研究团队目前正计划制定重复、连续注射的临床试验方案，探索更长效的治疗前景。
来源：《自然》新闻
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