12月13日，国家医保局公布最新调整后的2023年国家医保药品目录，15种罕见病用药新增进入该目录。南都记者查询发现，包括治疗神经纤维瘤病、重症肌无力等罕见病的多款药品，今年刚在国内上市或新增适应症。广东深圳神经纤维瘤病患者组织负责人王芳向南都记者感慨，“从获批上市到进罕见病目录，到进医保药品目录，进展是很快的，真的非常震撼。”

57个品种“当年获批、当年纳入目录”

南都此前报道，本次调整，共有126个药品新增进入国家医保药品目录，1个药品被调出目录。143个目录外药品参加谈判或竞价，其中121个药品谈判或竞价成功，谈判成功率为84.6%，平均降价61.7%，成功率和价格降幅均与2022年基本相当。

据国家医保局消息，针对罕见病患者“有药买不起”的痛点，坚持多措并举，在准入条件上连续三年取消罕见病用药的获批年限限制，在评审、测算等环节，明确予以倾斜，支持符合条件的罕见病用药优先纳入医保。

黄心宇。

在支持药企创新方面，国家医保局医药管理司司长黄心宇表示，目前建立了“每年一调”的动态调整机制，将调整周期从最长8年缩至1年；将目录准入方式由专家遴选制改为企业申报制，申报范围主要聚焦5年内新上市药品。5年内新上市药品在当年新增品种中的占比从2019年的32%提高至2023年的97.6%。2023年有57个品种实现了“当年获批、当年纳入目录”。新药从获批上市到纳入目录获得报销的时间，已从原来的5年左右降至1年多，80%以上的创新药能在上市后2年内进入医保。

新增进入国家医保药品目录的15种罕见病用药，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白。南都记者查询发现，其中包括治疗神经纤维瘤病、戈谢病、重症肌无力等罕见病的药品，多款药品今年刚在国内上市或新增适应症。

罕见病患者组织期待药物更多创新

本次进医保的神经纤维瘤药品名称为“硫酸氢司美替尼胶囊”，备注显示“限3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者”。

今年9月1日，首个治疗I型神经纤维瘤病（NF1）的硫酸氢司美替尼胶囊在国内上市。9月20日，国家卫生健康委等6部门联合制定的《第二批罕见病目录》公布，其中神经纤维瘤病被纳入。12月13日，在广东深圳注册成立的“泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心”相关负责人王芳告诉南都记者，据其所在的患者组织统计，相关患者中约1/3是儿童，“从获批上市到进罕见病目录，到进医保药品目录，进展是很快的，真的非常震撼。”

此外，本次还有两款治疗重症肌无力的药品同时进医保，分别为依库珠单抗注射液和艾加莫德α注射液，今年6月13日，前者所在药企宣布该药获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者；9月5日，后者在国内上市，从获批到上市仅67天。

12月14日，北京爱力重症肌无力关爱中心相关负责人向南都记者表示，“‘创新药’让难治型和激素与免疫抑制剂不耐受的患者有了更多希望，而未来，药物还有很多创新的可能性，我们期待，重症肌无力作为慢性神经类的自体免疫性疾病，有一天可以像糖尿病那样易于治疗，易于康复。”

采写：南都记者 张林菲