12月13日,国家医保局公布最新调整后的2023年国家医保药品目录,15种罕见病用药新增进入该目录。南都记者查询发现,包括治疗神经纤维瘤病、重症肌无力等罕见病的多款药品,今年刚在国内上市或新增适应症。广东深圳神经纤维瘤病患者组织负责人王芳向南都记者感慨,“从获批上市到进罕见病目录,到进医保药品目录,进展是很快的,真的非常震撼。”
57个品种“当年获批、当年纳入目录”
南都此前报道,本次调整,共有126个药品新增进入国家医保药品目录,1个药品被调出目录。143个目录外药品参加谈判或竞价,其中121个药品谈判或竞价成功,谈判成功率为84.6%,平均降价61.7%,成功率和价格降幅均与2022年基本相当。
据国家医保局消息,针对罕见病患者“有药买不起”的痛点,坚持多措并举,在准入条件上连续三年取消罕见病用药的获批年限限制,在评审、测算等环节,明确予以倾斜,支持符合条件的罕见病用药优先纳入医保。
黄心宇。
在支持药企创新方面,国家医保局医药管理司司长黄心宇表示,目前建立了“每年一调”的动态调整机制,将调整周期从最长8年缩至1年;将目录准入方式由专家遴选制改为企业申报制,申报范围主要聚焦5年内新上市药品。5年内新上市药品在当年新增品种中的占比从2019年的32%提高至2023年的97.6%。2023年有57个品种实现了“当年获批、当年纳入目录”。新药从获批上市到纳入目录获得报销的时间,已从原来的5年左右降至1年多,80%以上的创新药能在上市后2年内进入医保。
新增进入国家医保药品目录的15种罕见病用药,覆盖16个罕见病病种,填补了10个病种的用药保障空白。南都记者查询发现,其中包括治疗神经纤维瘤病、戈谢病、重症肌无力等罕见病的药品,多款药品今年刚在国内上市或新增适应症。
罕见病患者组织期待药物更多创新
本次进医保的神经纤维瘤药品名称为“硫酸氢司美替尼胶囊”,备注显示“限3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者”。
今年9月1日,首个治疗I型神经纤维瘤病(NF1)的硫酸氢司美替尼胶囊在国内上市。9月20日,国家卫生健康委等6部门联合制定的《第二批罕见病目录》公布,其中神经纤维瘤病被纳入。12月13日,在广东深圳注册成立的“泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心”相关负责人王芳告诉南都记者,据其所在的患者组织统计,相关患者中约1/3是儿童,“从获批上市到进罕见病目录,到进医保药品目录,进展是很快的,真的非常震撼。”
此外,本次还有两款治疗重症肌无力的药品同时进医保,分别为依库珠单抗注射液和艾加莫德α注射液,今年6月13日,前者所在药企宣布该药获批用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)成人患者;9月5日,后者在国内上市,从获批到上市仅67天。
12月14日,北京爱力重症肌无力关爱中心相关负责人向南都记者表示,“‘创新药’让难治型和激素与免疫抑制剂不耐受的患者有了更多希望,而未来,药物还有很多创新的可能性,我们期待,重症肌无力作为慢性神经类的自体免疫性疾病,有一天可以像糖尿病那样易于治疗,易于康复。”
采写:南都记者 张林菲
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