近日,备受瞩目的科学突破奖颁奖典礼在洛杉矶电影学院隆重举行。在这场汇聚全球杰出科学家的盛会上,30岁的章泽天以女企业家的身份亮相,并通过社交平台分享了活动的精彩瞬间。

尽管身为文科背景,章泽天却对科技前沿保持着浓厚的兴趣。她表示,自己深受科学家们的发言所感动,他们为了全人类的进步,不惜付出毕生经历,甚至牺牲了对家庭的陪伴。章泽天更是自曝家族病史,坦言家中存在帕金森基因,自己在特定情况下已出现轻微症状,如摄入过多咖啡因或睡眠不足时,大拇指会轻微发抖。

科学突破奖被誉为科学界的“奥斯卡”,由俄罗斯亿万富翁尤里·米尔纳夫妇于2012年创立,旨在表彰物理、数学和生命科学领域的杰出研究成果。本届奖项特别关注癌症、帕金森领域及量子场论的开创性贡献,获奖者将共享高达1575万美元的奖金,折合人民币约1.13亿元,其丰厚程度堪比诺贝尔奖。

帕金森病,这一看似遥远的疾病,其实离我们并不遥远。章泽天的分享让更多人开始关注这一神经系统疾病。帕金森病不仅表现为手抖,更伴随行走、书写、吞咽等动作困难,以及身体僵硬等非运动症状。睡眠障碍也是患者常见的非运动症状之一,表现为夜间休息时的不适和频繁觉醒。

年轻人也开始得帕金森病

与遗传因素密切相关

令人警醒的是,帕金森病并非老年人才会得的病。根据近年来的调查,年轻人也开始受到这种疾病的侵袭。遗传因素在年轻人群中帕金森病的发病中扮演着重要角色。家族中有帕金森病患者的人,患病概率相对较高,且发病年龄可能更早。

医务人员提示,帕金森病的病因目前还不清楚,医学界主要认为是黑质多巴胺神经元变性死亡。环境污染、感染、药物和化学物品也可能引发该病。研究发现,年轻人群帕金森病发生与遗传因素密切相关。

首都医科大学宣武医院功能神经外科主任医师胡永生:越来越多的年轻人群也出现这种疾病,这种疾病现在有一些年轻化的倾向,大多数是和遗传因素相关。家族当中如果有帕金森病的病人,相对来说得帕金森病的概率就要大一些,而且发病的年龄可能会年轻一些。

帕金森病无法治愈

药物手术可改善症状

目前,帕金森病是一个无法彻底根治的疾病,辅以药物治疗外,还有以脑深部电刺激为代表的手术治疗等,但传统的治疗手段均无法逆转神经变性,无法增加多巴胺能神经细胞的数目。因此寻求一种从病因上提高神经系统细胞数目的治疗具有重要意义。

近年来,随着干细胞技术的不断发展,干细胞疗法在帕金森方向的临床试验表现出向好的效果,给患者带来新的希望。

干细胞提供抗“帕”新思路

2023年春节期间,中央电视台推出系列报道《科技强国在路上》,在【推动脑智科学研究·守护生命健康】板块,其中就提到,经历了长期的基础研究历程,干细胞治疗帕金森病近年逐渐成熟并进入临床转化期。以下摘出央视新闻报道。

帕金森的主要病理特征是脑内黑质多巴胺能神经元进行性丧失,导致纹状体多巴胺含量的缺乏,从而引起运动障碍,而除了常见的震颤、肌肉僵持、运动迟缓之外,帕金森病患者还会出现焦虑、嗅觉障碍、自主神经功能障碍、情感和记忆障碍等等。

干细胞疗法主要是利用干细胞分泌神经营养因子、免疫调节等发挥神经保护功能,促进损伤的多巴胺能神经元修复,或者将其诱导分化为多巴胺能神经元替代体内损伤的多巴胺能神经元,发挥细胞替代作用,从而在根本上改善帕金森的疾病症状。

案例

河南省新乡医学院以帕金森病统一评分量表作为观察指标,评估人脐带间充质干细胞移植对帕金森病的治疗效果。通过纳入帕金森病患者 15 例,男 8 例,女 7 例,年龄 52-76 岁,帕金森病 H&Y 分级 3-5 级。在产妇知情同意情况下,通过医院伦理委员会批准,获取足月妊娠产妇的脐带,无菌收集脐带,培养脐带间充质干细胞。

所有患者均住院治疗,自第 2 周起应用人脐带间充质干细胞进行颈动脉穿刺移植治疗。移植前及移植后1个月采用帕金森病综合评分量表对患者移植前后神经功能进行评定,分值越高表示神经功能缺损越严重。

结果:与移植前相比,移植后1个月患者帕金森病综合评分量表分值均明显降低,主要集中在对震颤、强直的改善。患者均未出现移植物抗宿主病。

结论:脐带间充质干细胞移植治疗帕金森病效果显著,可明显改善患者的神经功能。

总结:近年来,干细胞疗法针对神经退行性疾病(帕金森、肌萎缩侧索硬化症、多发性硬化症、老年痴呆等)已成为科研人员尤感兴趣的一个领域。而干细胞疗法可以修复受损的DA神经元,重建大脑神经回路,恢复多巴胺分泌水平,成为极具前景的治疗途径。