2024年8月12日,Ascendis Pharma宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准YORVIPATH(帕罗培特立帕肽Palopegteriparatide,研发代号TransCon PTH)用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。

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YORVIPATH是甲状旁腺激素PTH(1-34)的前药,每日皮下给药一次,能够在24小时内持续释放PTH。

一项为期 26 周的随机、双盲、安慰剂对照试验评估了Yorvipath的有效性。该试验共招募82名成人甲状旁腺功能减退症患者。在随机分组之前,所有受试者都经历大约 4 周的筛选期,在此期间通过调整钙和活性维生素D补充剂的使用量,以达到白蛋白校正血清钙浓度在7.8至10.6mg/dL之间,镁浓度≥1.3 mg/dL且低于正常值上限,以及25羟维生素D浓度在20至80 ng/mL之间。在双盲期间,受试者在常规治疗(钙和活性维生素 D)的基础上随机接受Yorvipath(N = 61),起始剂量18 mcg/天或安慰剂(N= 21)进行治疗。随后根据白蛋白校正血清钙水平调整研究药物和常规治疗药物。在试验结束时,Yorvipath组和安慰剂组无需使用活性维生素D和高剂量钙(钙剂量≤600mg /天)将血钙维持在正常范围内的比例分别为69%和5%(FDA, 2024)。

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