美国FDA批准首款间充质干细胞疗法上市：美国FDA宣布，批准Mesoblast公司开发的Ryoncil（remestemcel）上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。FDA的新闻稿指出，这是首个FDA批准的间充质基质细胞（MSC）疗法。Ryoncil是一种通过同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。Ryoncil的安全性和疗效在一项多中心、单臂研究中得到验证，共有54名接受allo-HSCT后患有SR-aGVHD的儿童患者参与了研究。研究结果显示，16名参与者（30%）在接受Ryoncil治疗28天后达到完全缓解，而22名参与者（41%）达到部分缓解。——FDA
解放军总医院干细胞外泌体鼻喷治疗自闭症临床招募：目前，解放军总医院第一医学中心儿科正在开展脐带间充质干细胞来源外泌体鼻喷改善血清炎症因子高表达孤独症患儿治疗效果的单中心、双盲平行对照临床研究。本研究已获得本院伦理委员会批准。主要招募条件包括：入组时年龄3-8周岁，性别不限；明确诊断为孤独症谱系障碍；诊断依据为：符合《精神障碍诊断和统计手册–第五版》（The Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders-V，DSM-V）中关于ASD的诊断标准。在排除其它部位活动性炎症后，经血清细胞因子检测，细胞因子IL-1、IL-2、IL-6、IL-8、IL-10或TNF-α任何一项高于正常上限1.5倍以上；监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。——解放军总医院
细胞疗法被写入《肾脏病领域"十大创新方向"中国专家共识(2024年版)》：2024年，《中华肾脏病杂志》发布了《肾脏病领域"十大创新方向"中国专家共识(2024年版)》。其中，创新方向八肾脏病的细胞疗法。近年来,细胞疗法在再生医学、恶性肿瘤、自身免疫性疾病等多个疾病领域取得了快速进展。在肾脏病领域，应用干细胞治疗多种急性肾损伤及慢性肾脏病动物模型显示出多靶点的肾脏保护作用，具有临床转化前景；以嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(chimeric antigen receptor T-cell immunotherapy,CAR-T)为代表的免疫细胞疗法已经成功应用于自身免疫性疾病的临床治疗，其在重症免疫性肾炎中的应用值得进一步研究与转化。——中华肾脏病杂志
CAR-T免疫细胞疗法上榜Science2024年度十大科学突破：12月12日，《科学》杂志公布了2024年度十大科学突破，CAR-T在自身免疫性疾病中的应用成功入围。自2021年德国科学家成功用CAR-T治疗了系统性红斑狼疮（SLE）后，攻克自身免疫性疾病的新篇章就此开启。作为一种革命性和颠覆性的肿瘤治疗技术，CAR-T此前已在血液系统恶性肿瘤的治疗中取得了巨大成功，但自从2021年德国学者首次用其成功治疗了一名20岁的严重SLE女性患者后，近3年来全球已陆续开展了至少十余项相关临床试验。——Science
《肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）制剂制备和质量控制指南》团体标准发布：为了帮助相关机构做好肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）制剂的制备和质量控制，中国医药生物技术协会组织业内骨干单位及专家参考其他国家相关指南和我国已经发布的相关规定和标准，经过多次研讨，起草了《肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）制剂制备和质量控制指南》。经协会标准工作专家委员会审定，并完成了公示程序。2024年12月18日将《肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）制剂制备和质量控制指南》予以发布。本文件提供了肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)制剂制备的基本原则、制备条件、关键质控环节以及检测方法。本文件适用于TIL制剂的制备管理和质量控制。——中国医药生物技术协会
国家药监局科普解读《生物制品分段生产试点工作方案》：2024年10月21日，国家药监局印发《生物制品分段生产试点工作方案》。工作目标：参加试点工作的受托生产企业应当具备完善的药品质量保证体系，具有三年以上生物制品商业化生产经验。基于我国生物医药产业发展现状和监管实际，强化药品上市许可持有人(以下简称持有人)药品质量安全主体责任和地方药品监管部门属地监管责任，提升持有人对生物制品分段生产的质量管理和风险防控能力，确保产品质量安全。针对生物制品分段生产的审评审批、企业质量管理、上市后监管等环节，探索建立科学、高效的全过程管理制度体系，推动生物医药产业优化资源配置，有序融入国际产业链，实现产业高质量发展。——NMPA
《Cell》揭示帮助癌细胞逃避CAR-T细胞治疗的关键蛋白质：City of Hope是美国最大、最先进的癌症研究和治疗机构之一，被《美国新闻与世界报道》评为全美癌症研究前五名。该机构的科学家们发现了帮助癌细胞逃避CAR - T细胞治疗的棘手罪魁祸首。研究人员发现了一种名为YTHDF2的蛋白质，它在促进血癌的发展中起着重要作用。希望之城随后创造了一种名为CCI-38的新型药物化合物，它可以靶向并抑制YTHDF2，从而减少侵袭性血癌的生长。这种方法提高了癌症治疗成功的可能性。——生物通
热门跟贴