新年伊始，浦东生物医药企业相继披露最新进展：爱科百发的新药爱智达，在国内获批上市用于治疗注意缺陷多动障碍；晶泰科技赋能的国内首个“ai+rna”小分子创新药，获批开展i期临床试验；纽欧申医药ns-136，获美国fda批准开展阿尔茨海默病激越症状ii期临床试验。
浦东通过构建从基础研究、技术开发到临床转化与产业化的全链条生态体系，不断加速新药从实验室到患者应用进程，彰显了在生物医药领域的研发实力与创新活力。
浦东药企新药在国内获批上市
浦东生物医药企业爱科百发日前宣布，国家药监局已批准复方氯丝右哌甲酯胶囊（爱智达）的新药上市申请，适用于6岁及6岁以上注意缺陷多动障碍（adhd）患者的治疗。
据悉，爱智达是一款具有创新机制的adhd治疗药物，是全球首款且目前唯一包含速释右哌甲酯（d-mph）和前药丝右哌甲酯（sdx）的复方制剂。它通过调节与adhd相关的大脑神经递质，为患者提供一种兼具速效和长效作用的治疗选择。该药物于2021年3月在美国获批，是近二十年来首个获美国食品药品监督管理局（fda）批准的新一代哌甲酯类药物，在安全性及治疗机制方面具有明显优势。
adhd是一种常见的慢性神经发育障碍，起病于童年期，影响可延续至成年，其主要特征是与发育水平不相称的注意缺陷和（或）多动冲动。目前可用于adhd治疗的药物种类有限，且现有药物的疗效和安全性仍无法完全满足临床需求，部分患者因药物疗效不佳、副作用或服药不便而无法坚持治疗。爱智达作为一种创新的复方制剂，其获批为医生和患者提供了一个重要的新治疗选项。
此外，爱智达的设计结合了速释和长效前药技术，其“快速起效+全天覆盖”特性将重塑adhd药物治疗范式，有望作为国内首个兼具快速起效与长效控制的adhd治疗药物，填补临床空白，成为患者治疗的首选。
爱科百发专注于呼吸和儿童疾病领域未被满足的重大临床需求。自2014年成立以来，该公司在具有全新作用机制的创新药物研发领域，拥有多项核心技术和全球专利，通过自主研发和外部引进相结合的研发模式，开发出高度差异化的丰富产品管线。核心产品齐瑞索韦（爱司韦）是全球范围内首款完成iii期临床试验并取得积极结果的rsv特效抗病毒药物，也是首个纳入国家突破性治疗品种的非肿瘤新药。另一款核心产品ak3280是具有同类最佳潜力的治疗特发性肺纤维化（ipf）的创新性药物，已完成二期临床试验，进入三期临床注册研究。此外，该公司还拥有数个新药正处于临床开发阶段。
两款创新药获批开展i/ii期临床试验
近日，晶泰科技孵化企业revir溪砾科技获得国家药监局核准签发关于小分子管线rtx-117用于治疗腓骨肌萎缩症（cmt）的《药物临床试验批准通知书》，将按计划于2026年第一季度开启i期临床试验。
rtx-117是国内首款针对cmt的1类创新药管线，也是revir与晶泰科技深度合作、借助ai+机器人辅助研发的一系列罕见病药物管线中首个进入临床的项目。
据悉，晶泰科技将获得相应的里程碑付款，并有权参与该管线的销售分成及后续授权收益分成。此前，该管线已获得美国fda的ind批件与孤儿药资格认定（odd），可享受fda优先审评审批与更长的海外市场独占期。
此次rtx-117作为国内首款获批进入临床的腓骨肌萎缩症（cmt）1类创新药，代表了中国在cmt疗法全球研发中的突破性进展。临床前数据显示，rtx-117不仅在分子层面显著抑制了isr，更在功能层面有效恢复了模型动物的运动能力。这一针对性治疗药物的开发，有望从cmt患者的疾病早期阶段进行干预，更大程度上减少甚至阻止残疾的发生及发展，从而有效填补疗法空白。
记者了解到，该药物基于晶泰科技的ai+机器人药物研发平台，与revir自研的voyager ai和在cmt领域的长期研究与经验积累，快速实现从算法设计到临床转化的突破，再次验证了ai+rna调控路径在加速罕见病等重要疾病的创新疗法突破中的关键作用。
此外，纽欧申医药也传来喜讯：其自主研发的拥有全球知识产权的新型高选择性毒蕈碱型乙酰胆碱m4受体正向变构调节剂(m4 pam)ns-136获得美国食品药品监督管理局(fda)批准开展治疗阿尔茨海默病激越症状(agitation in alzheimer’s disease，aad)的ii期临床试验。作为公司在美国获得的首个临床试验许可，此次获批是公司全球化管线布局的重大里程碑，标志着核心项目ns-136的国际多中心开发取得标志性突破。
ns-136是一款新型高选择性毒蕈碱型乙酰胆碱m4受体正向变构调节剂（m4 pam），旨在用于治疗精神分裂症、阿尔茨海默病的精神症状或激越症状等精神障碍。ns-136在国内的一项针对精神分裂症的ii期临床试验正在进行中。
据悉，本次获美国fda批准的此项ii期临床试验旨在评价ns-136在治疗阿尔茨海默病激越症状这一新增适应症上的有效性及安全性，将采用随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心设计。此外，纽欧申医药已同步提交阿尔茨海默病激越症状在国内的ii期临床试验申请。
上观号作者：浦东观察
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