随着糖尿病和肥胖治疗药物的热销，制药巨头礼来的市值已超过 1 万亿美元，进入历来由科技巨头占据主要位置的“万亿美元俱乐部”。仅在 2026 年第三季度，礼来 GLP-1 类药物组合的销售额就接近 170 亿美元，几乎与人工智能公司Anthropic同期的营收持平。
不过，畅销药带来巨额回报的背后，是一场漫长、昂贵且充满不确定性的研发。一个候选药物从实验室走向患者，往往需要十多年；大量项目在研发过程中被淘汰，能够最终上市的只是少数。
如果 AI 能够改变这一过程，制药行业会发生什么变化？
近日，美国风险投资机构 Andreessen Horowitz（简称 a16z）发布报告《大型制药公司可以比肩大型软件公司》（Big Pharma Can Rival Big Software），分析了制药行业的商业特点、AI 可能带来的变化，以及新一代生物技术公司的机会。
报告认为，AI 有望通过提高研发成功率、缩短开发周期，降低开发一款成功药物的成本。如果药物研发因此变得更加稳定、可重复，药企的研发平台也可能获得更多价值认可。但这些设想最终能否成立，还需要通过真实实验和临床结果检验。
一款畅销药，能有多赚钱？
制药业有一种特殊的商业结构：新药研发依赖少数“爆款”，一旦药物成功上市，又可能在很长一段时间里持续带来收入。
根据报告引用的数据，全球市值最高的 30 家药企，总市值约为 5 万亿美元。其中，9 家上市药企的市值超过 2,000 亿美元。作为对比，达到这一规模的上市软件公司有 16 家。
这些制药公司的收入，往往集中在少数产品上。报告估算，销售表现排名前 25% 的药物贡献了约 85% 的药品收入。对于收入最高的 10 家大型药企来说，各自最畅销的三款药物，平均贡献了约一半收入。
以礼来为例，其旗下两款注射型药物Mounjaro和 Zepbound 的主要成分均为替尔泊肽，前者主要用于治疗 2 型糖尿病，后者主要用于体重管理。2025 年，这两款药物的销售额合计接近 400 亿美元，与美国软件巨头Salesforce同期的营收大致相当。
美国制药巨头默沙东对单一产品的依赖则更加明显。2025 年，其癌症免疫治疗药物 Keytruda 贡献了公司 54% 的收入。
当然，一款成功药物的价值，不仅来自最初获批的用途，也来自后续市场的扩展。以Dupixent（度普利尤单抗）为例，这款药物最初获批用于治疗特应性皮炎，随后陆续获批用于哮喘、慢性鼻窦炎等疾病。随着适应症不断增加，它的销售额从 2019 年的超过 20 亿美元，增长至 2025 年的近 180 亿美元。
专利保护则为药企提供了一段相对稳定的销售期。报告称，一款药物的专利通常自申请之日起有 20 年期限，但由于研发和临床试验需要耗费多年，上市后的实际独占销售期一般为 10 至 14 年。
除了这些销售额达到数百亿美元的明星产品，制药行业还有大量年销售额超过 10 亿美元的“重磅药物”。报告根据销售峰值预测估算，全球约有 300 款已上市品牌药物的年销售峰值将在 10 亿至 100 亿美元之间；作为对比，营收处于这一范围内的上市软件公司约有 190 家。
一款药物想要创造这样的商业价值，并不一定需要采用全新的作用机制。报告指出，新药研发大致有两条路径：一是开发作用机制全新的“同类首创”药物，尝试为疾病提供新的治疗方式；二是在已有机制的基础上，研发疗效、安全性或使用便利性更好的“同类最佳”产品。两条路径都可能诞生畅销药。
a16Z 认为，AI 有望为这两类药物的研发提供帮助。例如，研究人员可以利用模型寻找新的疾病靶点，也可以借助模型设计和优化候选分子。但在药物真正进入市场之前，这些方案还需要经历漫长的实验和临床试验。
十多年、近 20 亿美元：AI 能否改变新药研发的经济账？
报告指出，在过去十多年里，美国处方药支出增长了一倍以上，但美国食品药品监督管理局（FDA）每年批准的新药仍多在几十款。与此同时，大型药企的相当一部分创新来自外部，它们会通过收购或授权引进药物项目。
报告引用的一项研究显示，在 2015-2021 年 20 家大型药企获批的 138 款新药中，约 65% 来自企业外部，28% 由企业内部发明，其余属于合作发现等情况。
新药研发之所以困难，在于一个候选分子需要通过层层筛选。从实验室研究、动物实验，到人体临床试验和监管审评，每个阶段都有项目被淘汰。进入人体临床试验的候选药物中，最终能够获批的比例不到 10%。
按照报告引用的估算，在将失败项目的成本分摊进去，并考虑资金的时间价值后，成功开发一款药物的成本现值接近 20 亿美元，平均需要约 13 年。随着临床试验成本上升，研发投入也面临越来越大的压力。
AI 受到关注，正是因为它可能影响这条漫长链条上的多个环节。
在研发早期，模型可以帮助研究人员分析文献和实验数据，寻找、评估与疾病相关的靶点；在分子设计阶段，模型可以预测分子的结构和性质，辅助筛选、优化候选药物；进入临床开发后，AI 还可能参与试验方案设计、患者招募，以及监管申报文件的准备。
a16z认为，这些应用可能通过两条路径改变药物研发的经济账：一是提高候选药物的成功概率，二是缩短药物从研发到获批所需的时间。
如果研究人员能够更早发现哪些方向值得继续投入，哪些方案应该被淘汰，企业就有可能将资源投入更多项目，也可能重新考虑一些过去因成本高、风险大而难以推进的疾病领域。
报告还用一个假设模型展示了研发成本下降可能带来的影响。在其他条件不变、假设药物成功商业化的情况下，如果一款药物的年销售峰值为 5 亿美元，研发成本从 16 亿美元降至 8 亿美元，其 10 年期内部收益率将从 8% 升至 22%。
但报告同时指出，部分研发环节受到监管要求或生物过程本身的限制，例如长期毒理学研究，并不能仅靠引入 AI 大幅压缩。
此外，候选药物越来越多，也可能带来更多真实实验的需求。模型提出的新分子需要在实验室接受验证，模型本身也需要高质量实验数据来训练。在这个过程中，新的数据提供商和实验室自动化公司可能发挥更大作用。
药企的研发平台，未来能像软件平台一样值钱吗？
除了研发效率，报告还讨论了一个更长远的问题：如果 AI 真能让新药研发变得更加稳定，市场会如何给药企估值？
目前，大型药企的价值主要建立在现有药物组合之上。投资者通常会预测已上市药物的未来销售额，并根据在研药物所处的临床阶段和成功概率，对其进行估值。距离上市还很遥远的早期项目，由于开发周期长、不确定性高，能够获得的估值权重往往有限。
这意味着，即便一家药企拥有先进的研发技术，市场也很难判断这套技术未来能否持续产出成功产品。相比之下，软件公司能够通过订阅和不断增加的新产品或功能获得持续收入，投资者也更容易把平台的长期增长能力纳入估值。
药企还面临另一个问题：一款畅销药的收入不会永远持续下去。随着专利保护到期，仿制药或生物类似药进入市场，原有产品的销售额可能迅速下降，企业需要不断寻找新的药物补充收入。
以美国制药公司艾伯维旗下药物修美乐（Humira，阿达木单抗）为例。这款药物可用于治疗类风湿关节炎、银屑病、克罗恩病等多种免疫性疾病，曾长期占据全球药品销售榜前列。但随着主要专利保护到期和生物类似药进入市场，其销售额从 2022 年的约 200 亿美元，降至 2025 年的约 40 亿美元。
为了减少类似的收入波动，大型药企需要持续补充研发管线。这也是它们通过收购和授权引进外部项目的原因之一。
但如果 AI 能够使药物发现更加可重复，情况可能发生变化。a16z 设想，届时，投资者关注的可能不再只是药企目前有哪些药，还会更加重视其研发平台能否持续找到新的候选药物，补充因专利到期而减少的收入。
这种变化也可能影响生物技术初创公司的发展。过去，一家初创公司即便建立了有潜力的研发平台，为了获得融资，往往仍需要优先证明具体药物项目的价值。如果平台能力本身能够获得更多认可，企业或许就有机会继续投入技术建设，同时推进更丰富的药物管线。
不过，这一判断有一个关键前提：研发平台必须在真实药物开发中持续证明自己。模型能够预测分子结构、生成候选药物，或者帮助完成某个研发任务，并不意味着它已经具备持续创造成功药物的能力。
AI 制药，来到了“GPT-3 时刻”？
对于 AI 能否改变制药业的判断，a16z 的信心来自近几年模型能力的进步。
长期以来，制药行业面临着一个难题：尽管科学技术和计算能力不断进步，新药研发的成本却持续上升。这种趋势被称为“埃鲁姆定律”（Eroom’s Law）。它将描述芯片性能持续提升的“摩尔定律”（Moore’s Law）倒过来拼写，用来形容药物研发效率长期下降的现象。
报告认为，持续进步的前沿模型，有可能成为改变这一趋势的一股力量。其中，模型能力的提升主要体现在两个方面。
一方面，大语言模型和推理模型开始参与科研人员及其他知识工作者的日常任务，包括阅读文献、设计实验、分析数据，以及准备监管文件。这些工作贯穿药物发现和开发的不同阶段，并不局限于某一个具体环节；另一方面，分子生成模型也在发展。近年来，结构预测模型已经广泛进入生物医药研发流程。一些模型还能帮助研究人员设计新的分子，或优化已有的候选药物，以满足特定的研发需求。
a16z 特别关注模型在两个方向上的进步：一个是泛化能力，即模型能否把学到的生物学规律应用到新的靶点和任务中；另一个是功能性生成能力，即模型设计出的新分子，能否在真实世界中存在并发挥预期作用。
基于这些进展，a16z 将当前的“AI 与生物学”领域类比为大语言模型发展的 GPT-3 阶段：研究人员开始看到模型在多个任务中展现出的潜力，但距离技术成熟和广泛验证仍有很长的路要走。
模型的发展也吸引了大型药企的注意。报告列举的例子包括 Isomorphic Labs 与礼来、诺华等药企的合作，以及模型公司 Chai Discovery、Boltz 等与多家制药企业建立的合作关系。其中，Isomorphic Labs 与诺华和礼来的协议，潜在里程碑付款分别达到 12 亿美元和 17 亿美元。不过，这类金额通常取决于未来研发目标能否实现，并不等同于企业已经收到的收入。
这些合作反映出药企对新技术的商业兴趣。接下来的考验则是，模型能力的提升能否转化为更好的候选药物，并推动它们进入临床。
与此同时，前沿 AI 公司也在进入这一领域。报告提到，Anthropic 已经建立湿实验室，并宣布开发针对被忽视疾病的候选药物；OpenAI 则通过收购 Orchestra Bio，进一步加强面向生物技术公司研发流程的智能体能力。
从卖模型到自己造药，新的生意正在出现
随着模型能力发展，围绕 AI 制药正在形成两类主要的商业模式：一种是向药企和 AI 实验室出售技术、数据与服务；另一种则是自己利用 AI 研发药物。
第一类公司的切入点覆盖了药物研发的不同环节。
一些公司专注于实验数据和实验室自动化。它们利用机器人、自动化设备或专业实验能力，帮助客户获取模型训练和药物验证所需的数据；另一些公司则开发生物学预测模型，尝试模拟细胞、器官乃至患者对药物的反应。其中有团队正在构建虚拟细胞模型，也有团队使用类器官系统或自有数据，开发针对特定问题的预测工具；还有公司开发科研智能体和分子设计模型。前者帮助研究人员阅读文献、分析数据、寻找靶点和提出研究假设；后者则直接面向分子设计，帮助研究人员生成或优化潜在药物。
随着药企使用的模型越来越多，如何选择合适的模型、结合企业自己的数据，并将模型部署到研发流程中，也可能成为一门生意。报告提到，临床试验文件管理和监管申报材料准备，已经成为这类技术的早期应用场景。
与向药企出售技术不同，第二类公司选择自己开发药物。它们尝试将实验数据生产、AI 模型研发和药物管线建设连接起来：实验结果帮助改进模型，模型为下一轮实验和候选药物筛选提供建议，临床研究产生的数据又可以进一步反馈给研发团队。比如美国 AI 制药公司 Recursion、谷歌旗下 AI 制药公司 Isomorphic Labs，以及生物技术公司 insitro、Xaira 等。
两种路径各有取舍：向药企出售技术和服务，有机会较早获得商业收入；自己开发药物则需要投入更多资金、承担更长周期的风险，但如果产品最终成功上市，也可能分享更大的收益。部分公司同时推进平台合作和自研管线。
无论采取哪种模式，真实实验仍然是重要环节。今天，许多药企会与合同研究组织（CRO）合作，完成候选药物的实验验证、优化，以及临床试验样本处理。a16z 估算，全球 CRO 市场规模约为 900 亿美元，其中约 300 亿美元来自药物发现和临床前研发，约 600 亿美元来自临床试验相关服务。
随着模型更快地产生候选药物，以及 AI 实验室需要更多训练数据，湿实验的需求可能进一步增加。报告预计，这也将为新的实验数据提供商和实验室自动化公司带来机会。
从模型进步到真正的新药，还有多远？
尽管看好 AI 制药的前景，报告也承认，理解和治疗疾病仍然是一项复杂的任务。
第一个困难是数据。与大语言模型能够利用大量互联网文本不同，生物学领域缺少规模相当、现成可用的高质量数据。许多关键数据需要通过真实实验获得，生产周期和成本都不低。
第二个困难来自生命系统本身。药物能否发挥作用，不仅取决于设计出的分子是否满足要求，还取决于研究人员有没有找对疾病机制和干预靶点。正如报告中援引的 AI 制药公司 insitro 创始人达芙妮·科勒（Daphne Koller）的观点：即使分子设计能力有所提高，如果没有理解应该干预哪一种生物机制，也未必能研发出更有效的药物。
最后，生物学研究的反馈周期很长。与可以快速运行和测试的代码不同，AI 设计的药物通常需要经过实验室研究、动物实验和人体临床试验，才能逐步确认其安全性和疗效。模型能够在多大程度上缩短这一过程，目前仍不确定。
对于 a16z 而言，AI 制药不仅是一项技术判断，也是一项长期投资方向。报告显示，自 2015 年以来，这家机构已投资 insitro、Formation Bio、BigHat Bio 等 75 家以上生命科学初创公司，还与礼来共同设立了生物技术基金。
这些公司的技术最终能带来多大改变，还要看后续的药物研发进展。对于药企和投资者来说，接下来需要观察的，是 AI 能否帮助研究人员找到更有价值的靶点，让更多候选药物通过临床试验，以及是否真的能够降低研发成本。对患者而言，最直接的结果则是，未来能否有更多安全、有效的药物获批上市。
1.https://www.a16z.news/p/big-pharma-can-rival-big-software
注：封面/首图由 AI 辅助生成
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