近日，新闻充满关于阿尔茨海默病“特效药”仑卡奈单抗的新闻，其实，在此之前，有一款名为阿杜单抗（Aduhelm）的阿尔茨海默病新药曾经活跃过，但是最近面临“出师不利”的结局，其公司渤健宣布将停止销售阿尔茨海默病药物Aduhelm。我们来一起回顾一下真正的第一款“阿尔茨海默病特效药”——阿杜单抗。
Aduhelm是首个获批用于治疗阿尔茨海默病潜在病因而非仅限于症状的药物。自推出前，Aduhelm就面临一系列问题，包括疗效证据薄弱、严重副作用风险及高价标签。
生物科技公司渤健上周宣布停止销售Aduhelm，这是一款备受争议的阿尔茨海默病单克隆抗体药物，将于2024年11月退出（北美）市场，其未曾来过中国大陆地区。
Aduhelm每月静脉输注一次，三年前获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗轻度认知障碍或早期阿尔茨海默病患者。数据显示它可能轻微延缓认知衰退，但无法治愈阿尔茨海默病。
加速批准适用于那些治疗“未满足需求”的疾病药物，当研究能展示药物在“替代终点”上的有效性，而不是绝对证明药物的有效性时。在Aduhelm的情况下，渤健展示了药物能够减少β-淀粉样蛋白斑块，这是一种与阿尔茨海默病相关的脑内蛋白质。
加速批准，却不能完成任务
专家们在Aduhelm批准前后质疑其有效性、实用性和安全性，尤其是因为存在脑肿胀风险和每年高达28,000美元的价格。
尽管Aduhelm的批准充满争议——渤健提交给FDA的两项研究中，一项显示没有益处，另一项仅显示轻微延缓认知衰退的效果——但决定停止该药物主要归咎于销售额低。
当前，渤健将继续支持另一种阿尔茨海默病药物Leqembi，这是该公司与制药公司卫材共同制造的。Leqembi（仑卡奈单抗）是一种单克隆抗体，需要每月两次输注，不过正在研发可注射版本。与Aduhelm一样，Leqembi适用于轻度认知障碍或阿尔茨海默病早期阶段的患者。
仑卡奈单抗会比Aduhelm更好么？
与Aduhelm相比，Leqembi在PET扫描中显示出较低的脑异常率。Leqembi最初去年获得了加速批准，但几个月后获得了完全的FDA批准，不同于阿杜单抗的“加速审批”。完全批准意味着医疗保险将为合适的患者覆盖药物，无需参与临床试验。目前有更多的药物正在研发中；礼来公司的一种名为donanemab的药物刚刚又通过了FDA的审查。
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