*仅供医学专业人士阅读参考

神经科学发展不受限，神经科学诊疗不受限，神经患者福祉不受限！

2025年5月11日，由瑞洋博惠公益基金会和罗氏制药中国联合主办的“2025神经科学论坛”在北京隆重召开。本次会议以“全神汇聚 氏力不受限”为主题，汇聚了300余位神经科学领域权威专家及行业学者，通过主题报告、巅峰对话与专题研讨等多元形式，与会专家围绕神经科学领域的前沿突破、技术革新、诊疗模式创新及未来发展路径展开了深度交流与思想碰撞。

图 会议现场

会议伊始，首都医科大学宣武医院院长郝峻巍教授、复旦大学附属儿科医院院长王艺教授、北京瑞洋博惠公益基金会发起人及终身名誉理事长段重高先生、罗氏制药中国特药领域副总裁陈顗娟女士等来自医院及企业等不同领域的专家指出，神经系统疾病现已成为全球性重大健康挑战，其中又以神经免疫性疾病和神经退行性疾病的疾病负担及诊治挑战尤为突出。罗氏制药扎根中国市场三十余载，在视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、多发性硬化（MS）、脊髓性肌萎缩症（SMA）、帕金森病（PD）等一系列神经系统疾病领域，目前已分别有萨特利珠单抗、奥瑞利珠单抗、利司扑兰、多巴丝肼这四款神经领域尖端/经典产品在中国获批上市，未来将继续不遗余力地深耕神经科学领域，加速创新药物及诊疗工具的研发进程，如基于大脑穿梭（BrainshuttleTM）技术开发的Trontinemab为阿尔茨海默病（AD）带来新希望，靶向α-突触核蛋白的Prasinezumab则有望开创PD治疗新范式。罗氏制药将与行业内志同道合的同伴携手前行，助力神经科学领域迈向新高度，在多方努力之下势将创造一个“神经科学发展不受限、神经科学诊疗不受限、神经患者福祉不受限”的明天。

左右滑动查看

图 从左到右依次为：首都医科大学宣武医院院长郝峻巍教授开场致辞、复旦大学附属儿科医院院长王艺教授开场致辞、北京瑞洋博惠公益基金会发起人及终身名誉理事长段重高先生开场致辞、罗氏制药中国特药领域副总裁陈顗娟女士开场致辞、会议启动仪式

在本次大会上午主会场中，上海交通大学医学院附属仁济浦南医院管阳太教授、四川大学华西医学院周红雨教授、北京协和医院戴毅教授、中山大学附属第一医院冯慧宇教授、广州市第一人民医院汪鸿浩教授、南昌大学第一附属医院吴晓牧教授、南昌大学第一附属医院洪道俊教授、北京儿童医院熊晖教授、中山大学附属第一医院姚晓黎教授等国内多位专家在主题报告与巅峰对话中，围绕神经科学全领域疾病的诊疗策略、前沿进展及未来发展趋势等临床热点问题进行分享与探讨。

左右滑动查看

图 从左到右依次为上海交通大学医学院附属仁济浦南医院管阳太教授、四川大学华西医学院周红雨教授、北京协和医院戴毅教授、主会场巅峰对话（一）环节（图中从左到右依次为复旦大学附属儿科医院院长王艺教授、中山大学附属第一医院冯慧宇教授、广州市第一人民医院汪鸿浩教授、南昌大学第一附属医院吴晓牧教授）、主会场巅峰对话（二）环节（图中从左到右依次为复旦大学附属儿科医院院长王艺教授、南昌大学第一附属医院洪道俊教授、北京儿童医院熊晖教授、中山大学附属第一医院姚晓黎教授）

当前中国AD、PD等神经退行性疾病的发病率持续上升，给患者家庭和社会医疗体系带来沉重负担，但随着疾病修饰治疗（DMT）的突破和医学技术的进步，这类疾病的临床管理正迎来新的转机；在神经系统疾病中占比约30%的神经免疫性疾病领域，包括MS、NMOSD等同样面临诊治难度大、治疗可及性低等难题，专家们表示针对神经免疫性疾病的治疗应注重恢复免疫稳态，序贯治疗有望带来更持久疗效，在药物选择上必须综合评估疗效与安全性，为患者制定最优治疗方案；对于SMA等神经肌肉疾病，专家们认为应在临床实践中进一步探索创新药物为患者带来的获益，并继续探究其在这一大类疾病中的应用价值。未来我国应进一步加大基础研究投入，利用新兴技术丰富研发管线、优化策略，以患者为中心探索多样化人群的个体治疗，不断推动神经系统药物的研发与突破，为全球神经科学领域的发展提供新方向与新动力。

在当日下午NMO分会场，在管阳太教授和吴晓牧教授的主持下诸位专家继续围绕以萨特利珠单抗为代表的IL-6R抑制剂在NMOSD等神经免疫性疾病中的前沿进展与真实世界应用进行了更深入的学术探讨与诊疗经验分享。

左右滑动查看

图 从左到右依次为上海交通大学医学院附属仁济浦南医院管阳太教授、南昌大学第一附属医院吴晓牧教授主持NMO分会场

从IL-6信号通路出发，

探索神经系统疾病诊疗的突破之路

在NMO分会场上半场中，苏州大学附属第一医院薛群教授首先以“聚焦炎症：解码IL-6与神经免疫疾病和退行性疾病相关的前沿进展”为题进行了学术分享。基于IL-6在人类机体内的多效性，目前靶向IL-6机制通路的药物研发不再局限于神经免疫性疾病的探索[1-6]，其在神经退行性疾病与脑血管病中也均已开展相关研究[7-12]。

图 薛群教授作学术分享

自1976年IL-6以B细胞刺激因子2（BSF-2）被发现以来，其多种生理活性和病理效应被发现与证实[13-14]。IL-6广泛表达于外周及中枢系统，通过经典信号通路、反式信号通路及反式呈现信号通路这3种信号模式发挥作用，并通过结合任意形式的IL-6受体（IL-6R）和糖蛋白130（gp130）放大为全身广泛多效性[14-17]。IL-6通过促进外周炎症和自身抗体产生、破坏血脑屏障和促进中枢炎症这三种途径驱动MS、NMOSD等神经免疫性疾病的发生发展，并成为重症肌无力（MG）等抗体介导的神免疾病的关键治疗靶点，目前新型IL-6R抑制剂萨特利珠单抗已在全球超过180多个国家获批NMOSD适应症。此外，IL-6过表达还在PD、AD及亨廷顿舞蹈症（HD）等神经退行性疾病以及垂体腺瘤、炎症性肠病及脑血管疾病的发生发展中扮演关键病理角色[7-12,18-20]，未来通过靶向IL-6R阻断其致病信号或能为多种疾病的治疗提供重要探索方向。

在圆桌讨论环节中，郑州大学第一附属医院刘洪波教授、首都医科大学宣武医院赵奕楠教授、广东医科大学附属医院周海红教授围绕IL-6信号通路在神经免疫疾病发病机制的关联及其靶向治疗在真实世界中的应用挑战进行了讨论。

图 圆桌讨论（一）：从左到右依次为：上海交通大学医学院附属仁济浦南医院管阳太教授、郑州大学第一附属医院刘洪波教授、广东医科大学附属医院周海红教授、首都医科大学宣武医院赵奕楠教授

刘洪波教授指出，在NMOSD从外周、血脑屏障损伤至中枢神经系统的整体发病环节中，IL-6自始至终参与其中，贯穿NMOSD发病的全部过程并覆盖疾病最终损害的靶点，这或许是IL-6R抑制剂区别于其他疾病修饰治疗（DMT）药物的关键所在。不仅如此，基于IL-6在神经免疫网络中的重要地位，萨特利珠单抗这一IL-6R抑制剂在NMOSD合并其他自身免疫性疾病中同样能够发挥良好疗效，且在安全性方面较为良好。

赵奕楠教授谈到，免疫炎症是神经系统一系列疾病发病机制的核心和关键因素，如何通过某个靶点整体调控免疫或炎症反应向来是研发与临床应用的难点和突破口。IL-6这一靶点的卓越之处在于涵盖了从外周到中枢固有免疫细胞（神经胶质细胞）乃至神经元功能的调控，期待未来靶向IL-6疗法在更多神经免疫性疾病以及AD、PD等神经退行性疾病中取得更多突破。

周海红教授指出，IL-6信号通路的致病机制非常复杂，其在同一类疾病的不同疾病阶段可能发挥着不同作用，这或许是临床上患者对于同一种药物出现不同治疗反应的重要原因之一。目前萨特利珠单抗在全国已经积累了近两千例患者应用经验，希望未来在积累更丰富数据的基础上对疾病特征及患者治疗应答进行横向与纵向比较，从而探讨总结出更为全面的个体化治疗方案。

随后重庆医科大学第一附属医院冯金洲教授就“逆流而上：IL-6R抑制剂引领NMOSD治疗新纪元”进行了分享。IL-6在NMOSD等神经免疫疾病的致病机制中占据核心地位[3]，作为一种新型靶向IL-6R抑制剂，萨特利珠单抗经抗体工艺优化后在抗体结构（人源化单克隆IgG2抗体）、给药方式（皮下注射）及体内半衰期（血浆半衰期最长可达30天）等方面具备安全性高、给药便利、持久稳定等多重优势[21-26]，能够助力NMOSD患者实现长期高效治疗。其两项Ⅲ期临床试验及其随访时间最长达8.9年的开放标签扩展期试验数据显示，萨特利珠单抗长期治疗可高效控制疾病复发、重度复发及残疾恶化，且长期治疗期间整体安全性良好[27-30]。

图 冯金洲教授作学术分享

NMOSD可累及全年龄段，且疾病异质性较强，而萨特利珠单抗在广泛人群患者中具备优势。在AQP4抗体阳性NMOSD管理国际德尔菲共识（2023）中推荐萨特利珠单抗可用于不同类型AQP4阳性患者治疗阶段，包括诊断后/首次发作/使用其他药物治疗失败再次发作的AQP4抗体阳性的成人及12岁以上青少年NMOSD患者[31]，不止于此，萨特利珠单抗目前正在开展SAkuraSun Ⅲ期临床研究以进一步评估其在儿童患者（2~11岁）中的疗效、安全性与耐受性，对于妊娠期患者目前也已有多项病例报道其不影响妊娠结局，治疗期间正常分娩且疾病无复发[32-34]。对于合并脊髓、视力和疼痛相关症状的NMOSD患者，萨特利珠单抗可通过靶向IL-6信号通路多维度改善患者症状[35-40]，显著提升生活质量，同时其还可作为IL-6介导的自身免疫共病治疗的协同补充方案，实现异病同治[41]，为患者提供更全面的治疗选择。

在讨论环节，兰州大学第二医院郭佳教授、空军军医大学唐都医院郭俊教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院田代实教授围绕IL-6R抑制剂的发展前景和长期应用进行了观点分享。

图 圆桌讨论（二）从左到右依次为：上海交通大学医学院附属仁济浦南医院管阳太教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院田代实教授、空军军医大学唐都医院郭俊教授、兰州大学第二医院郭佳教授

郭佳教授分享道，基于此前临床实践经验，IL-6R抑制剂可以有效阻止其他作用机制的生物制剂治疗后疗效不佳的NMOSD患者的病情进展。通过萨特利珠单抗在NMOSD合并神经病理性疼痛以及其他自身免疫性疾病的应用，乃至IL-6R抑制剂在髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）中的成功应用，结合萨特利珠单抗长期应用时的安全性与便捷性优势，其在NMOSD乃至其他神经免疫疾病中的应用前景值得期待。

郭俊教授认为，基于IL-6的来源多向性与作用靶点多元性，除了NMOSD，靶向IL-6信号通路的治疗策略在MG、自身免疫性脑炎及慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）等神经免疫性疾病中同样具有潜在应用价值，基于IL-6信号通路的疾病机制探索和药物研发值得深入研究。基于临床应用经验，皮下给药方式显著提升了患者长期用药依从性，这一现象预示着皮下注射制剂可能成为抗体类药物的重要发展方向。

田代实教授谈到，长寿命浆细胞是多种疾病复发和难治的根源，IL-6在长寿命浆细胞的存活与分化过程中起到核心作用，因此如能在疾病早期阶段尽早应用IL-6R抑制剂进行靶向治疗，或能发挥其独特优势。随着临床经验的不断积累，IL-6R抑制剂的应用场景与应用人群渐趋多元化，在神经免疫性疾病中展现出巨大前景，并且萨特利珠单抗具备的良好安全性与皮下注射带来的便捷性也让其在长期应用中优势尽显。

以患者治疗需求为先，

IL-6R抑制剂助力NMOSD更高管理目标实现

在会议下半场，哈尔滨医科大学附属第二医院李磊教授在以“患者为先：萨特利珠单抗破局困境，攻克中国NMOSD治疗难题”为主题的报告中指出：中国NMOSD患者面临诊断延迟与治疗可及性双重困境。调研结果显示，首次就诊即可确诊的患者不足三分之一（24.24%），超过86%患者需反复就诊5次才可确诊[42]。NMOSD患者因复发致残/失业风险高，针对目前治疗现状，对于患者而言预防复发和激素/IST减量是长期治疗更需关注的目标[43]，而地域资源不均与经济负担仍是制约高效治疗可及性的重要原因。

图 李磊教授作学术分享

针对以上治疗难题，在疗效与长期获益方面，基于当前临床研究及真实世界研究数据，萨特利珠单抗在长期稳定预防NMOSD复发方面表现出色，并且能够有效减少患者对激素的依赖，促进神经功能的恢复，提升患者生活质量，有助于实现NMOSD疾病长期管理目标[43-47]。有回顾性研究指出，NMOSD患者首次发作时即启用IL-6R单抗治疗可更有效降低残疾程度[48]，因此初诊患者尽早启用可尽早获益。在用药可及性方面，萨特利珠单抗皮下注射的便捷方式和国家医保的续约保障[49]，有力提升了治疗可及性，使更多患者能够及时获得有效治疗。

在本场讨论环节中，河北医科大学第二医院李彬教授、浙江大学医学院附属第二医院许勇峰教授、天津医科大学总医院杨春生教授围绕NMOSD的管理目标及不同治疗需求的应对手段进行了热烈讨论。

图 圆桌讨论（三）从左到右依次为：南昌大学第一附属医院吴晓牧教授、河北医科大学第二医院李彬教授、浙江大学医学院附属第二医院许勇峰教授、天津医科大学总医院杨春生教授

李彬教授认为，无复发仅能解决NMOSD患者的“温饱问题”，在疾病管理过程中对于患者残疾程度、影像学特征、生物标志物指标、合并症、患者报告的生活质量及药物耐受性的评估同样不容忽视，但仍需基于更大患者群体的治疗数据进行分层治疗方案与目标的确立。

许勇峰教授指出，NMOSD是一种高复发、高致残性疾病，无复发是降低残疾累积风险、改善预后的关键。同时对于急性发作或复发患者激素冲击治疗可迅速阻断病情进展，但如果剂量不足或疗程不够，可能导致病情反复或残留症状，需要强调的是足量足疗程使用激素对于改善患者残疾程度和防治并发症同样非常关键，如激素冲击后效果欠佳或患者病情程度较重应尽早采取血浆置换治疗。

杨春生教授谈到，NMOSD缓解期治疗首先要控制住复发的问题，除了无复发之外，我们在临床上还可以对于疾病管理提出更高的要求：MRI上无新发T2病灶或强化的T1病灶，残疾情况稳定、无进展，即病情的全面控制；同时改善患者的神经病理性疼痛、二便障碍等后遗症状，这或许是NMOSD未来的治疗目标。

小结

随着医学研究的不断深入，NMOSD神经免疫性疾病和阿尔茨海默病神经退行性疾病的发病机制日趋明晰，推动了一系列创新疗法的诞生，这些突破性进展正深刻重塑着疾病的规范化诊疗体系。IL-6作为一种多效性细胞因子已被证实是多种疾病的关键调控因子。萨特利珠单抗自获批以来，其卓越的疗效与良好的安全性已在真实世界研究中获得充分验证。展望未来，我们期待这一创新疗法能在神经科学领域持续突破疾病边界，为更多患者点亮希望之光。

调研问题

参考文献：

[1] Xin Yao, et al. Pharmacol Ther. 2014 Feb;141(2):125-39.

[2] Compston A, et al. Lancet. 2008 Oct 25;372(9648):1502-17.

[3] Fujihara K,et al.Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2020 Sep; 7(5): e841

[4] Takeshita Y,et al. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2021 Oct 19;8(6):e1076.

[5] Corbali O, et al. Front Neurol 2023;14:1137998

[6] Habib AA,et al. Lancet Neurol. 2025 Feb;24(2):117-127.

[7] Dzamko N. Neuronal Signal. 2023 Dec 4;7(4):NS20220063

[8] Zhao X,et al. J Neural Transm (Vienna). 2024 Jan;131(1):13-24.

[9] Cacquevel M,et al. Curr Drug Targets. 2004 Aug;5(6):529-34.

[10] Shan C,et al. Neurochem Res. 2024 Apr;49(4):834-846.

[11] Eide S,et al. Brain Behav Immun Health. 2023 May 5;30:100635

[12] Erta M, et al. Int J Biol Sci 2012; 8(9):1254-1266.

[13] Kang S,et al. J Exp Med. 2020 May 4;217(5):e20190347

[14] Tanaka T,et al.Cold Spring Harb Perspect Biol. 2014 Sep 4;6(10)a016295

[15] Nash D, et al. Scand J Med Sci Sports. 2023 Jan;33(1):4-19.

[16] Jones SA, et al. Nat Rev Immunol. 2018 Dec;18(12):773-789.

[17] Uzawa A, et al. Clin Exp Immunol. 2021 Mar;203(3):366-374.

[18] Renner U,et al. Ann N Y Acad Sci. 2009 Feb;1153:89-97.

[19] Wen Y, et al. Therap Adv Gastroenterol. 2024 Feb 21;1717562848241230896.

[20] Lucke-Wold B,et al. Curr Neurovasc Res. 2021;18(3):364-369.

[21] Cacciaguerra L, et al. 2021 Jul;18(3)1623-1636.

[22] Heo YA, et al. Drugs. 2020; 80: 1477–1482.

[23] Chu YC, et al. Taiwan J Ophthalmol. 2022 Sep 1;12(3):249-263.

[24] Ye Z, et al. Drug Des Devel Ther. 2019;13:1707-1716.

[25] Lugtenburg P, et al. Haematologica. 2017;102(11):1913-1922.

[26] Sellner J, et al. Drug Discov Today 2021;S1359-6446(21)00154-9.

[27] Yamamura T et al. N Engl J Med. 2019 Nov 28;381(22):2114-2124.

[28] Traboulsee A, et al. Lancet Neurol. 2020 May;19(5):402-412.

[29] Palace J. Long-term efficacy of satralizumab in patients with AQP4-IgG+ NMOSD: Updated analysis from the open-label SAkuraMoon studys. Presented at: ECTRIMS 2023;P362

[30] Benjamin M. Greenberg ,et al.Presented at ECTRIMS, 11–13 October 2023, Milan, Italy. P301

[31] Paul F, et al. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2023 May 31;10(4):e200124.

[32] Yoshida T, et al. Front. Neurol. 14:1322412.

[33] Nakashima S, et al. Cureus. 2024 Feb 27;16(2): e55010.

[34] Sun C, et al. Front Med, 2024 Dec, 11: 1514687.

[35] Palko SI, et al. Proc Natl Acad Sci U S A. 2022 Mar 1;119(9):e2121875119.

[36] 贾茜钰,等. 国际眼科杂志,2021,21(2):240-243.

[37] Uzawa A, et al. Clin Chim Acta. 2017 Jun;469:144-149.

[38] 杨雯, 等. 中国神经免疫学和神经病学杂志. 2019; 26(6):446-450.

[39] Vallejo R, et al. Pain Pract. 2010 May-Jun;10(3):167-84.

[40] 张祥, 等. 中国临床神经科学,2018,26(05):523-529.

[41] Satralizumab in patients with NMOSD and CAID 7th Congress of the EAN, Virtual congress, June 19–22, 2021. Oral presentation number: OPR-164

[42] Yu Y, et al. Ther Adv Neurol Disord. 2024 Mar 23;17:17562864241239105

[43] Kazuo Fujihara, et al. ECTRIMS 2024. P857.

[44] Kümpfel T, et al. J Neurol. 2024 Jan;271(1):141-176.

[45] Takahashi Y, et al. 2025 Jan;69(1):81-92.

[46] W. Huang,et al.Satralizumab Treatment in Chinese Patients with AQP4-AB-Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder: A Prospective Study. ACTRIMS 2025

[47] Wang R,et al. J Neurol. 2023;270(10):5085-5089.

[48] Qi Y，et al. Fondazione Società Italiana di Neurologia. 2025.

[49] 国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2024年). https://www.nhsa.gov.cn/art/2025/1/8/art_109_15409.html

*此文仅用于向医学人士提供科学信息，不代表本平台观点