12月9日，启函生物宣布，在第67届美国血液学会（ASH）年会上进行了一场口头报告及多场海报展示，会上公布了公司同种异体CAR-T项目积极的临床结果，以及支持其体内CAR-T项目开发的基础性临床前数据。

打开网易新闻 查看精彩图片

口头报告重点介绍了三项评估QT-019B治疗多种自免疾病的IIT数据，共纳入20例受试者。研究表明，治疗耐受性良好，未发生超过1级的细胞因子释放综合征（CRS）事件，且未报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或严重感染。

在多个重症自免疾病适应症中，QT-019B在19例接受治疗剂量给药的受试者中显示出临床获益，另1例接受亚治疗剂量的受试者未计入疗效总结：

  • 系统性红斑狼疮合并免疫性血小板减少症（SLE-ITP）（6例）：5例完全缓解（CR），血小板计数恢复正常；1例部分缓解（PR）。

  • 抗磷脂综合征相关性ITP（APS-ITP）（5例）：4例CR，血小板计数恢复正常。

  • 自身免疫性溶血性贫血（AIHA）（3例）：2例CR，血红蛋白恢复正常。

  • SLE（2例）：1例达到DORIS缓解标准；1例在第2个月时获得SRI-4应答。

  • 神经系统自身免疫疾病（视神经脊髓炎谱系疾病与多发性硬化；3例）：受试者仍在随访中。

药代动力学与药效学数据进一步证实了启函生物“免疫豁免”平台实现持免疫重置的潜力：

  • 在接受FDA批准的治疗剂量水平治疗的19例受试者中，有17例观察到同种异体CAR-T细胞的强劲扩增。

  • 致病性自身抗体出现深度且持续的清除 ，与预期的免疫重置机制一致。

  • 在多发性硬化受试者中，早期脑脊液分析显示，寡克隆区带（OCB）和κ游离轻链（kFLC）被快速且持久地清除。

据启函生物新闻稿介绍，通用型双靶点CAR-T细胞产品QT-019B已获得美国FDA和中国NMPA针对难治性SLE的新药临床试验批准。FDA还授予了其针对SLE-ITP适应症的快速通道资格，1期临床试验的受试者入组工作正在积极进行中。此外，基于“免疫豁免”平台，启函生物还正在开发旨在同时克服免疫排斥和清淋依赖的下一代产品QT-019C。

参考资料：
[1]启函生物于美国血液学会年会（ASH）公布同种异体CAR-T疗法新的临床数据及In Vivo CAR-T临床前数据. From https://mp.weixin.qq.com/s/gdm3Q-8NUrZ5RemPA6HSaQ

免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。