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医保赋能,为MS患者带来治疗新机遇。
在考虑到2例RMS和1例PPMS患者的真实情况后,中山大学附属第三医院胡学强教授团队、榆林市第一医院张伟靖教授团队和常州市第一人民医院杨松教授团队为其开出奥瑞利珠单抗进医保后首张处方,以期从“经济账”和“安全账”双维度为患者重构治疗信心,助力其回归高质量正常生活。
图2 榆林市第一医院奥瑞利珠单抗进医保后首张处方开出
图3 常州市第一人民医院奥瑞利珠单抗进医保后首张处方开出
深夜的写字楼里,28岁的职场白领林女士对着电脑屏幕,手指却停在键盘上迟迟无法落下。刚确诊多发性硬化(MS)的她,一边担心下一次疾病复发会打断晋升节奏,一边对着手机里查询到的药物价格唉声叹气:未来数十年的治疗费用,像一座无形的大山压得她喘不过气。“以后会不会要依赖家人照顾?”“高昂药费会不会拖垮整个家?”这些念头反复萦绕在心头,让原本积极乐观的她陷入深深的焦虑。
这一幕,正是无数MS患者的真实写照。作为一种中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病,“发作与进展”交织贯穿MS病程始终,患者需长期接受疾病修正治疗(DMT)[1],而经济负担与疾病进展的恐惧始终困扰着他们。2025年奥瑞利珠单抗成功纳入国家医保药品目录,作为唯一同时覆盖复发型多发性硬化(RMS)和原发进展型多发性硬化(PPMS)适应症的高效DMT药物,它的医保落地是否能为患者重新计算患者最为关心的“经济账”与“安全账”?本文将解析这款创新药物带来的治疗转机。
算清“经济账”:医保赋能,让高效DMT不再遥不可及
MS 的治疗困境,首先体现在沉重的经济负担上。这种负担并非单一的药费支出,而是贯穿疾病全程的综合成本,不同人生阶段的患者都面临着各自的经济难题:
对于职场人而言,MS的发作如同“职业路上的绊脚石”。疾病复发时的肢体无力、视力模糊等症状迫使他们频繁请假就医,不仅影响晋升机会,甚至可能面临失业风险。收入的中断与持续的治疗支出形成鲜明落差,让不少患者陷入“越病越穷,越穷越难治疗”的恶性循环。
宝妈/宝爸群体的经济压力则更为复杂。作为家庭收入的核心支柱,他们不仅要承担自身治疗费用,还要兼顾孩子的教育、生活开支。患者往往担心“如果我倒下了,孩子的成长谁来陪伴?高昂的治疗费会不会影响他们的未来?”。
青年学生群体的困境则更多体现在未来的不确定性上。在本该专注学业、探索人生的年纪,MS让他/她们不得不直面长期治疗的经济压力。对于尚无独立经济能力的学生而言,长期治疗费用不仅是家庭的沉重负担,更让他们对未来的职业规划、生活质量充满焦虑。
我国复旦大学开展的一项纳入477名MS患者的横断面调查数据直观揭示了这种疾病负担的全貌,在MS患者的总成本中以间接成本占比最高,达39.6%,其次是直接医疗成本(36.8%)和直接非医疗成本(23.6%)。间接成本主要源于患者及其非正式照护者的生产力损失,其中患者自身生产力损失占比最高。疾病导致的缺勤、工作效率降低和失业,成为家庭经济压力的核心来源。而随着疾病进展,照护者的生产力损失占比还会持续升高。直接医疗成本则包括门诊、住院、药物等开支,直接非医疗成本涵盖护理费用、残疾辅助工具、就医交通住宿等,各项开支层层叠加,让普通家庭难以承受[2]。
奥瑞利珠单抗进入医保有望改变这种被动局面。作为一款创新靶向药物,医保的覆盖助其实现了从“自费负担”到“医保报销”的质变。结合国家医保基础报销比例,再叠加地方大病保险、惠民保等补充保障政策,患者规律接受奥瑞利珠单抗治疗的年自付费用明显降低,进入多数家庭可规划、可承受的范围。这种变化带来的不仅是经济压力的减轻,更让患者的治疗选择从被动放弃转变为主动规划。
盘活“安全账”:奥瑞利珠单抗疗效带来的隐性收益与长远安心
如果说医保报销重新计算了MS患者的“经济账”,那么奥瑞利珠单抗经循证医学验证的疗效与安全性,则为患者盘活了关乎长远生活质量的“安全账”。MS的治疗目标在于“全面控制疾病炎症活动、延缓残疾进展、改善临床症状,促进神经修复,提高生活质量”[1],奥瑞利珠单抗在控制疾病活动、延缓残疾进展等方面均展现出卓越的临床疗效,成为目前医保目录中唯一*覆盖RMS与PPMS适应症的一线高效DMT药物。
针对RMS患者,OPERA I/II关键Ⅲ期研究及后续开放标签扩展(OLE)研究提供了坚实的循证证据[3-5]。在96周双盲治疗期内,奥瑞利珠单抗的年复发率(ARR)仅为 0.16,较传统药物干扰素β-1a的复发风险降低46%,在长达11年的随访期间,持续使用奥瑞利珠单抗治疗的患者平均年复发率(ARR)为0.05,疾病活动得到有效控制。在延缓残疾进展方面,奥瑞利珠单抗同样表现突出。治疗96周时患者12周确认的残疾进展(CDP)发生率仅为9.1%,较干扰素β-1a风险降低40%,24周CDP发生率更是低至 6.9%,风险同样降低40%。长期随访至第10年,近80%的患者无残疾进展,超过90%的患者无需依赖助行工具。
对于治疗选择更为有限的PPMS患者,奥瑞利珠单抗同样带来了突破性进展。全球多中心、随机、Ⅲ期、安慰剂对照的ORATORIO研究纳入732例PPMS患者,结果显示,与安慰剂组相比,奥瑞利珠单抗治疗组12周CDP风险显著降低24%,24周CDP风险显著降低25%,患者需轮椅辅助出行的风险降低46%。最长达11年的随访数据显示,33%的患者无确认残疾进展,80%的患者无需轮椅辅助[4,6]。基于这些坚实数据,《欧洲ECTRIMS/EAN 指南》明确推荐奥瑞利珠单抗用于PPMS患者治疗,为这一亚型患者提供了权威认可的治疗选择[7]。
在安全性方面,根据奥瑞利珠单抗在全球42万例患者中的使用经验及在RMS和PPMS患者人群中11年随访数据显示,在对照治疗期和开放标签拓展期观察到的不良反应(AE)和严重不良反应(SAE) 发生率保持一致。大多数AE为轻中度,最常见的AE是输注反应和上呼吸道感染,治疗初期患者输注相关反应发生率较高,但随时间延长该类AE发生率有所下降,长期治疗期间严重感染率始终保持较低水平,且大多数严重感染(92.1%)能够恢复或解决,未留下后遗症。此外奥瑞利珠单抗治疗组患者的恶性肿瘤发生率和死亡率与对照组(IFN β-1a 或安慰剂)相似[8-10]。在广泛应用中,各国家/地区药监部门未针对该药物发布黑框警告或撤市信息。
基于上述证据,奥瑞利珠单抗为MS患者带来的病情稳定与良好安全性蕴含着许多难以用金钱量化的隐性收益。首先是减少复发与住院带来直接成本节约,病情稳定意味着复发次数减少,相关的急诊就诊、住院治疗、康复护理等费用大幅降低,同时也避免了因复发导致的误工损失,间接减轻了经济负担。对于职场人而言,更少的病假意味着更稳定的职业生涯,更高的工作效率带来更可观的收入回报;对于青年学生,病情稳定让他们能够顺利完成学业,为未来职业发展奠定基础。其次,延缓残疾进展有助于降低长期生活成本。MS患者若病情进展至残疾阶段,需依赖助行器、轮椅等辅助工具,部分患者还需进行家居无障碍改造,这些费用往往高达数万元。而奥瑞利珠单抗长期治疗能有效延缓残疾进展,让患者在更长时间内保持独立生活能力,避免了此类高额支出。更重要的是,独立生活能力的保留,让患者无需依赖家人长期照护,既减轻了家人的负担,也维护了自身的生活尊严。
对于中山大学附属第三医院该例PPMS患者,其病程近3年,多次转诊、反复检查及激素治疗已产生不少费用,并合并骨质疏松等疾病,奥瑞利珠单抗进医保后,大幅降低的自付费用可避免患者因经济压力中断高效DMT治疗,同时减少后续因PPMS病情进展产生的康复、照护等额外开支,药物良好的安全性也可避免因治疗副作用加重患者骨质疏松等方面的身体负担;对于榆林市第一医院该例RMS患者,其病程20月余且症状反复加重、需间断激素冲击治疗,奥瑞利珠单抗进医保后,大幅降低的自付费用让其能负担长期规范DMT 治疗,减少激素依赖,避免治疗中断;对于常州市第一人民医院该例复发缓解型MS患者,奥瑞利珠单抗高效控复发、延缓残疾进展的优势,可针对性改善患者症状反复的问题,降低疾病恶化风险,守护其肢体功能与生活质量。
结语
多发性硬化的治疗,从来不止于治病,更关乎患者的职业生涯、家庭幸福与生活尊严。奥瑞利珠单抗纳入国家医保目录,不仅是药品价格的调整,更重新改写了MS患者的“经济账”与“安全账”。医保赋能让高效DMT治疗从遥不可及变为触手可及,患者无需再在治病与生活间艰难抉择,其经过丰富循证验证的疗效与安全性,为长远生活质量保驾护航,助力患者回归职场、陪伴家人。从首方患者的重生到无数患者的期待,奥瑞利珠单抗医保落地正破解MS治疗双重困境。未来随着政策完善与临床推广,更多患者将在经济减负与疗效安心的加持下重归高质量生活,书写人生新篇章。
*注:截至2026年1月9日。
团队&专家简介
中山大学附属第三医院胡学强教授
胡学强 教授
中山大学附属第三医院 神经内科
教授,博士生导师
中山大学附属第三医院神经内科 首席专家
二级教授、一级主任医师、博士研究生导师
广东省卒中学会 法定代表人、副会长
《中国神经免疫学和神经病学杂志》 名誉主编
中国卒中学会免疫分会 名誉主任委员
中国免疫学会神经免疫分会 前主任委员
中华医学会神经病学分会 原副主任委员
中国神经医师分会神经免疫专委会 原主任委员
中华医学会神经病学分会免疫学组 原组长
《中华神经科杂志》 原副总编辑
广东省医学会神经病学分会 原主任委员
广东省政协委员会第八、九、十、十一届 常务委员
榆林市第一医院张伟靖教授
张伟靖 教授
榆林市第一医院神经内科
榆林市第一医院神经内科副主任医师,硕士研究生导师,住培医师责任导师。
“驼城之光”访问学者。2019-2020年在北京协和医院神经科学习1年余。
榆林市优秀青年科技工作者。榆林市优秀科技工作者。
主持国家卫健委(原卫生部)科研项目1项,省级科研项目1项,主持市级科研项目3项。参编专著2部,其中一部担任副主编。
2023年在中华医学会全国神经病学年会大会发言。2025年在日本神户举行的亚太卒中大会做大会发言。
获榆林市第十四届优秀科技调研成果奖2项。榆林市科学技术进步奖1项。榆林市自然科学优秀学术论文2项。
以第一作者或通讯作者发表核心期刊论文10余篇;第一作者或通讯作者发表SCI期刊论文2篇。担任国际期刊《Recent Patents on Anti-Infective Drug Discovery》、《Journal of Biomedical Research & Environmental Sciences》的审稿人。
常州市第一人民医院杨松教授团队
杨松 教授
常州市第一人民医院神经内科
常州市第一人民医院(苏州大学附属第三医院)神经内科副主任医师,硕士生导师
中国老年医学学会脑血管病分会委员
江苏省医学会神经病学分会神经感染及免疫疾病学组委员
江苏省医师协会心身医学专业委员会青年委员
江苏省老年医学学会神经病学分会青年委员
常州市医学会脑心同治分会委员
常州市医学会神经病学分会委员
以第一作者或通讯作者在《Cerebrovasc Dis》、《J Stroke Cerebrovasc Dis》、《J Ultrasound Med》、《中华医学杂志》等期刊发表论文近20篇,曾主持及参与各级科研课题多项,系《中风与神经疾病杂志》审稿人。曾在复旦大学附属华山医院神经病学研究所进修,擅长脑血管病及重症肌无力、视神经脊髓炎、多发性硬化、自身免疫性脑炎等神经免疫性疾病的诊疗。
黄双娇 教授
常州市第一人民医院神经内科
常州市第一人民医院,主治医师
常州市第一人民医院神经免疫亚专科团队成员
曾发表SCI及核心期刊多篇
专注于重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病等神经免疫疾病的临床诊疗
参与多项神经免疫相关临床课题研究
姚剑蓉 教授
常州市第一人民医院神经内科
常州市第一人民医院神经免疫亚专科团队医师,医学硕士,毕业于苏州大学。
已发表SCI及中华级核心期刊论文数篇。
目前从事多发性硬化(MS)、MOGAD等神经免疫疾病的诊疗工作和相关动物模型研究。
调研问题
参考文献:
[1] 中华医学会神经病学分会神经免疫学组 . 多发性硬化诊断与治疗中国指南(2023版)[J]. 中华神经科杂志, 2024, 57(1): 10-23.
[2] Jia Y, Qiao X, Zhao J, et al. Disease Burden and Costs Associated with Multiple Sclerosis in China: A Cross-sectional Analysis of Nationwide Survey Data[J]. Neuroscience bulletin, 2024,40(4):533-538.
[3] Hauser SL, Bar-Or A, Comi G, et al. Ocrelizumab versus Interferon Beta-1a in Relapsing Multiple Sclerosis. N Engl J Med. 2017 Jan 19;376(3):221-234.
[4] MS Weber, et al. The Patient Impact of 10 Years of Ocrelizumab Treatment in Multiple Sclerosis: Long-Term Data from the Phase Ⅲ OPERA and ORATORIO Studies. ECTRIMS 2023.
[5] SL Hauser,et al.Safety of Ocrelizumab in Multiple Sclerosis: Up to 11 Years of Updated Analysis in Patients with Relapsing and Progressive Multiple Sclerosis. ECTRIMS 2025.
[6] Montalban X, Hauser S L, Kappos L, et al. Ocrelizumab versus Placebo in Primary Progressive Multiple Sclerosis[J]. The New England journal of medicine, 2017,376(3):209-220.
[7] Montalban X. Updated recommendations on the treatment of patients with MS. OP184, ECTRIMS 2021 Virtual Congress, 13–15 October.
[8] SL Hauser,et al.Safety of Ocrelizumab in Multiple Sclerosis: Up to 11 Years of Updated Analysis in Patients with Relapsing and Progressive Multiple Sclerosis. ECTRIMS 2025.
[9] R. Bermel ,et al.Exposure-Response Analyses of Ocrelizumab in Patients With Relapsing Multiple Sclerosis in OPERA I and II Over 10 Years. ACTRIMS 2025.
[10] J. J. Cerqueira,et al.Disability and Safety Outcomes of Patients With Early-Stage Relapsing Multiple Sclerosis Treated With Ocrelizumab for Up to 11 Years in the OPERA Trials. ACTRIMS 2025.
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