新年巨献：2025年度中国十大医学研究揭晓 | 血液领域|中国|医学研究|恶性肿瘤|治疗|神经系统疾病|血液领域|陈赛娟|难治性|预后

2025年度中国血液领域十大医学研究”正式揭晓。回望2025，我国科学家在医学领域硕果累累，这些成就既彰显了我国科研实力的稳步提升，也为全球医学发展注入重要力量。

梅斯医学已连续 8 年权威发布年度十大医学研究进展，今年依旧通过公开透明的线上评选机制，入选研究兼具原创性、突破性与引领性，对推动临床实践革新、提升医疗质量具有深远意义。

在血液领域，今年我们依旧甄选出15项研究进入终选，采取网络投票的方式进行评选，得票数排名前10位入选“2025最受瞩目的中国十大医学研究"。（注：本次排名顺序根据线上票选数量进行排名，若出现总分相同的情况，将按照投票序号前后顺序进行依次排列。）

J Hematol Oncol：靳凤艳团队打破pPCL风险分层模型桎梏！新型分期系统（PSS）助力实现精准分层

Tian M, An G, Fu W, et al. Development and validation of a prognostic staging system for primary plasma cell leukemia. J Hematol Oncol. 2025;18 (1):72. Published 2025 Jul 15. doi:10.1186/s13045-025-01723-0

吉林大学第一医院靳凤艳团队联合全国 26 个中心开展的回顾性研究，针对原发性浆细胞白血病（pPCL）的精准预后分层难题。pPCL 是多发性骨髓瘤中侵袭性最强、预后最差的亚型，现有分期体系无法满足临床需求，导致个体化治疗难以实施。

研究利用多中心真实世界数据，基于临床常规诊断中易获取的三个变量（LDH、血小板减少、细胞遗传学异常），创新性构建了 pPCL 特异性分期系统（PSS）。该系统突破了现有风险分层模型的局限，能更准确预测患者生存预后，为临床制定针对性治疗策略提供了关键工具，具备临床推广应用潜力。

发表期刊：Journal of Hematology & Oncology 通讯作者 / 关键作者：靳凤艳主要作者单位：吉林大学第一医院

NEJM：施均团队首次报道 BCMA 双抗为 CD19 CAR-T 复发 AIHA 患者提供二次挽救治疗

Zhang L, Gao Z, Pan H, et al. BCMA-Targeted T-Cell Engager for Autoimmune Hemolytic Anemia after CD19 CAR T-Cell Therapy. N Engl J Med. 2025;392 (22):2282-2284. doi:10.1056/NEJMc2502297

中国医学科学院血液病医院施均团队的临床研究，针对 CD19 CAR-T 治疗后复发的难治性自身免疫性溶血性贫血（AIHA）患者的治疗困境。AIHA 难治 / 复发率高，多线治疗失败后患者合并症多、致残致死风险高（10%-30%）。

研究发现，2 例 CD19 CAR-T 治疗后复发的 AIHA 患者，复发与 BCMA 阳性长寿命浆细胞持续存在相关。采用靶向 BCMA 的双特异 T 细胞衔接器药物 CM336 治疗后，患者溶血明显改善，血红蛋白水平恢复正常，溶血指标显著下降，随访 6 个月仍维持无药物治疗缓解。不良反应仅为 1 级皮肤硬结及低丙球蛋白血症，无严重不良事件。该研究为 CAR-T 复发 AIHA 患者提供了二次挽救策略，也为常规治疗失败患者开辟了新研究方向。

发表期刊：N Engl J Med 通讯作者 / 关键作者：施均主要作者单位：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

Lancet Haematology：吴德沛、薛胜利团队证实VA方案治疗复发难治T-ALL 的疗效与安全性

Cao HY, Zhang H, Zhang Y, et al. Venetoclax plus azacitidine in relapsed or refractory T-cell acute lymphoblastic leukaemia: a multicentre, single-arm, phase 2 trial. Lancet Haematol. 2025;12(12):e946-e955. doi:10.1016/S2352-3026(25)00284-4

苏州大学附属第一医院吴德沛、薛胜利团队开展的多中心、单臂 Ⅱ 期临床试验，针对复发 / 难治急性 T 淋巴细胞白血病（R/R T-ALL）传统化疗缓解率低、预后差的临床困境。T 细胞早期分化阶段高表达 BCL-2，为 BCL-2 抑制剂维奈克拉联合去甲基化药物的治疗策略提供了理论基础。

研究纳入 15-70 岁 ECOG PS 评分 0-3 分的 R/R T-ALL 患者，采用 VA 方案（维奈克拉：100mg d1、200mg d2、400mg d3-d21 口服；阿扎胞苷：75mg/m²/d d1-d7 皮下注射）进行诱导治疗。该研究首次前瞻性评估了维奈克拉联合阿扎胞苷（VA）方案作为R/R T-ALL挽救治疗的疗效和安全性。

结果显示，VA方案作为R/R T-ALL的挽救治疗，提供了一种高效且低毒的无化疗联合方案，尤其适用于不能耐受高强度化疗的患者。未来，更大规模的随机对照试验以及基于VA方案的新型联合方案值得深入探索以进一步优化T-ALL的治疗策略。

发表期刊：Lancet Haematology 通讯作者 / 关键作者：吴德沛、薛胜利主要作者单位：苏州大学附属第一医院

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NEJM：张磊团队证实达雷妥尤单抗治疗复发难治儿童免疫性血小板减少症疗效显著

Sun T, Chen Y, Zhang L. Daratumumab in Relapsed or Refractory Pediatric Immune Thrombocytopenia. N Engl J Med. 2025;392 (20):2069-2071. doi:10.1056/NEJMc2501527

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊团队在New England Journal of Medicine期刊发表研究成果。研究发现，达雷妥尤单抗治疗儿童复发/难治性免疫性血小板减少症（ITP）安全可靠，同时兼具起效迅速和疗效持久的双重优势，为该类疾病的治疗提供了新策略。

结果显示，在疗效方面，达雷妥尤单抗治疗儿童复发/难治性ITP起效迅速且疗效持久。8周治疗期内，共有90%的患者血小板计数达标（≥50×109/L）。亚组分析显示，在既往利妥昔单抗治疗失败或复发的患者中，8周治疗期内仍有高达86%的患者实现了血小板计数达标。

在整个24周研究期间，达到血小板计数≥30×109/L和≥50×109/L的中位累积缓解持续时间分别为20.5周和19周。至第24周时，50%的患者维持了持续应答，与现有二线治疗方案相当。此外，达雷妥尤单抗治疗儿童复发/难治性ITP安全性良好，治疗相关不良事件多为1级或2级。因此，该研究为CD38单抗在儿童ITP治疗领域中的应用提供了循证学依据，也为未来的研究和临床实践提供了重要方向。

发表期刊：N Engl J Med 通讯作者 / 关键作者：张磊主要作者单位：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

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Lancet：梅恒团队首次报道体内 BCMA CAR-T 细胞治疗复发难治多发性骨髓瘤初步成果

Xu J, Liu L, Parone P, et al. In-vivo B-cell maturation antigen CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma. Lancet. 2025;406 (10500):228-231. doi:10.1016/S0140-6736 (25) 01030-X

华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒团队开展的 Ⅰ 期临床试验，首次探索体内生成（In Vivo）BCMA 靶向 CAR-T 产品 ESO-T01（EsoBiotec / 深圳普瑞金开发）治疗复发难治多发性骨髓瘤的效果。该产品采用具免疫屏蔽功能的慢病毒载体，针对传统 CAR-T 治疗后复发及髓外疾病患者预后差的临床痛点。

研究纳入首批 4 例接受最低剂量治疗的患者，ESO-T01 起始剂量为人体等效剂量的十分之一，却展现出与现有 CAR-T 产品相当的药代动力学特征。结果显示，ESO-T01 成功根除髓外疾病，肿瘤部位 CAR-T 细胞浸润增强，推测与病毒颗粒小、肿瘤归巢能力优相关。安全性方面，患者耐受性良好，CRS 发生与 CAR-T 细胞扩增一致。

发表期刊：Lancet 通讯作者 / 关键作者：梅恒主要作者单位：华中科技大学同济医学院附属协和医院

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Blood：糜坚青、李春蕊、章卫平团队证实 GPRC5D 全人源 CAR-T 治疗复发难治多发性骨髓瘤获持久缓解

Pan M, Wang D, Xu J, et al. Fully Human anti-GPRC5D CAR T-Cell Therapy RD118 Induces Durable Remissions in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. Blood. Published online October 21, 2025. doi:10.1182/blood.2025030559

瑞金医院糜坚青、华中科技大学同济医学院附属同济医院李春蕊、瑞金医院章卫平团队牵头的 Ⅰ 期临床试验，针对复发 / 难治性多发性骨髓瘤（RRMM）多线治疗后复发的临床困境，尤其是 BCMA CAR-T 治疗后复发的患者缺乏有效手段。

研究纳入 18 例患者（17 例 RRMM、1 例复发 pPCL），中位既往治疗线数为 5 线，38.9% 患者曾接受 BCMA CAR-T 治疗。接受靶向 GPRC5D 的全人源 CAR-T 细胞疗法 RD118 输注后，总体缓解率（ORR）高达 94.4%，72.2% 患者达完全缓解 / 严格意义完全缓解（CR/sCR）；BCMA CAR-T 复发患者 ORR 仍达 85.7%，髓外肿块患者及 pPCL 患者均达 sCR。安全性方面，CRS 发生率 88.9%（以 1-2 级为主），仅 1 例 4 级 CRS 和 1 例 3 级 ICANS，无小脑毒性及治疗相关死亡。中位随访 17 个月，中位无进展生存期（PFS）18.2 个月，12 个月 PFS 率 82.1%、总生存率（OS）93.3%。

发表期刊：Blood 通讯作者 / 关键作者：糜坚青、李春蕊、章卫平主要作者单位：瑞金医院血液内科 / 上海血液学研究所、华中科技大学同济医学院附属同济医院

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Blood：赵维莅团队证实 ZR2 方案为老年初治弥漫性大 B 细胞淋巴瘤提供无化疗新选择

Xu PP, Zhu Y, Shi ZY, et al. A phase 2 study of zanubrutinib in combination with rituximab and lenalidomide in de novo diffuse large B-cell lymphoma. Blood. 2025;146 (21):2561-2573. doi:10.1182/blood.2025028649

瑞金医院 / 上海血液学研究所赵维莅团队开展的 Ⅱ 期临床试验，聚焦≥75 岁初治弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的治疗优化。老年患者常不耐受传统化疗，亟需安全有效的无化疗方案。研究纳入 40 例患者，采用泽布替尼联合利妥昔单抗和来那度胺（ZR2）方案，诱导期 6 周期（每 21 天 1 周期），缓解后由来那度胺维持治疗最长 2 年。

结果显示，ZR2 方案完全缓解（CR）率 65.0%，客观缓解率（ORR）75.0%，2 年无进展生存率 67.1%，2 年总体生存率 82.4%，疗效优于传统 R-miniCHOP 且无严重心脏毒性。机制研究表明，ZR2 方案通过上调肿瘤细胞 HLA 分子、增强 cDC1 抗原呈递功能，促进 CD8+ T 细胞克隆扩增及免疫记忆形成，为侵袭性淋巴瘤 “靶向微环境” 治疗提供新方向。

发表期刊：Blood 通讯作者 / 关键作者：赵维莅主要作者单位：瑞金医院 / 上海血液学研究所

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Blood：陈赛娟、沈杨、印彤团队揭示急性髓系白血病蛋白组新亚型及衰老相关调控机制

Cheng WY, Yi X, Wang ZY, et al. Proteomic subtypes enrich current acute myeloid leukemia nomenclature and reflect intrinsic pathogenesis alongside aging. Blood. 2025;146 (22):2681-2695. doi:10.1182/blood.2024027692

上海交通大学医学院附属瑞金医院陈赛娟、沈杨、印彤团队的多组学研究，针对急性髓系白血病（AML）异质性强、老年患者预后差的临床痛点。当前 AML 分类多基于基因组和转录组，缺乏蛋白质层面的系统解析，且未明确与衰老的关联。研究整合 374 例新诊断 AML 患者的蛋白质组、磷酸化修饰组、基因组、转录组及药物筛选数据，系统构建了 8 个具有明确分子与临床特征的蛋白质组亚型。

首次在蛋白层面建立具有独立预后价值的造血衰老评分（HAS），揭示巨核细胞 / 血小板相关蛋白网络在 AML 衰老过程中的核心作用，为 AML 机制解析、预后分层与精准治疗提供新范式。

发表期刊：Blood 通讯作者 / 关键作者：陈赛娟、沈杨、印彤主要作者单位：上海交通大学医学院附属瑞金医院血液学研究所

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JAMA Oncol：黄河、胡永仙团队证实 CAR-T 联合达沙替尼为初治 Ph+ ALL 一线治疗新策略

Zhang M, Fu S, Feng J, et al. Dasatinib and CAR T-Cell Therapy in Newly Diagnosed Philadelphia Chromosome–Positive Acute Lymphoblastic Leukemia: A Nonrandomized Clinical Trial. JAMA Oncol. Published online April 17, 2025. doi:10.1001/jamaoncol.2025.0674

浙江大学医学院附属第一医院 / 良渚实验室黄河、胡永仙团队开展的 Ⅱ 期临床试验，聚焦费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）的一线治疗革新。传统 TKI 联合治疗虽改善疗效，但长期生存率仍较低，核心痛点为完全分子缓解（CMR）率不足。研究纳入 28 例新诊断 Ph+ ALL 成人患者，采用 “达沙替尼 + 长春瑞滨 + 地塞米松”2 周诱导治疗，序贯 CD19 和 CD22 CAR-T 细胞治疗，后续达沙替尼单药维持。

结果显示，诱导治疗后所有患者均达完全血液学缓解（CHR），CD19 CAR-T 治疗后 CMR 率升至 85%，序贯 CD22 CAR-T 治疗后 CMR 率为 76%。安全性方面，无重度神经毒性或高级别 CRS 发生，为 Ph+ ALL 提供了高疗效、高安全性的一线治疗新方案。

发表期刊：JAMA Oncol 通讯作者 / 关键作者：黄河、胡永仙、张鸿声主要作者单位：浙江大学医学院附属第一医院 / 良渚实验室

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Lancet Haematology：刘启发团队证实半相合 PBSC + 无关脐带血移植为无合适供者血液系统恶性肿瘤患者提供更优选择

Yu S, Huang F, Xu N, et al. Haploidentical peripheral blood stem cells combined with bone marrow or unrelated cord blood as grafts for haematological malignancies: an open-label, multicentre, randomised, phase 3 trial. Lancet Haematol. 2025;12(3):e190-e200. doi:10.1016/S2352-3026(24)00372-7

南方医科大学南方医院刘启发团队牵头的 Ⅲ 期临床试验，聚焦无合适全相合供者的血液系统恶性肿瘤患者的造血干细胞移植策略优化。研究对比了半相合外周血干细胞（PBSC）+ 骨髓移植与半相合 PBSC + 无关脐带血移植的疗效与安全性。

研究纳入中国 7 家医院 18-65 岁、ECOG PS 评分 0-2 分、HCT-CI 评分 0-2 分的初治异基因造血干细胞移植患者，按 1:1 随机分组。结果显示，与半相合 PBSC + 骨髓移植相比，半相合 PBSC + 无关脐带血移植实现了更优的 1 年无病生存率（DFS），且安全性更佳，为该人群提供了更理想的治疗选择。