专注于基因疗法及寡核苷酸药物。
据IPO早知道消息，Exegenesis Bio Inc.（以下简称“嘉因生物”）于2026年1月14日正式向港交所递交招股说明书，拟主板挂牌上市，建银国际担任独家保荐人。
成立于2019年的嘉因生物作为一家专注于基因疗法及寡核苷酸药物的生物制药公司，拥有全球领先的递送载体技术。
基于自主研发的AAVarta（AI 辅助AAV 衣壳进化发现平台）和SODA（沉默寡核苷酸设计方法）技术平台，嘉因生物开发出了多元化且可扩展的产品管线，包括核心候选产品EXG001-307（SMA 1 型），一种有望成为同类最佳的脊髓性肌萎缩症（SMA）1型疗法，以及两款关键候选产品，即EXG102-031（一种用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD) 的基于AAV 的基因疗法）和EXG202（一种用于治疗眼底新生血管疾病（包括wAMD、糖尿病黄斑水肿(DME)和视网膜静脉阻塞(RVO)）的基于AAV的基因疗法）。
其中，EXG001-307（SMA 1 型）是一种单剂量、基于AAV的基因疗法，其引导中枢神经系统内的表达并尽量减少其在外周组织中的表达，从而解决了当前基因疗法的主要安全性局限。根据弗若斯特沙利文的资料，全球SMA药物治疗市场预计将由2024年的46.401亿美元增长至2030年的59.319 亿美元，并预计于2035年进一步增长至94.469亿美元。
根据弗若斯特沙利文的资料，EXG001-307（SMA 1型）是治疗脊髓性肌萎缩症(SMA 1型) 的潜在同类最佳候选产品，也是中国首个进入注册性临床试验阶段的国产SMA基因疗法。
而两款关键候选产品EXG102-031和EXG202是两种不同的单剂量、基于AAV 的基因疗法，旨在克服现有抗VEGF生物制剂的局限性，包括因半衰期短而需重複给药以及因通路抑制不完全而导致疗效欠佳。全球眼底新生血管疾病药物治疗市场估计将由2024年的156亿美元增长至2030年的295亿美元，并预计于2035年进一步增长至558亿美元。
根据弗若斯特沙利文的资料，两种关键候选产品是全球首个及唯一同时抑制所有关键血管生成通路（VEGF A/B、VEGF-C/D、PlGF和血管生成素-2）的基因疗法。
此外，嘉因生物亦在产品管线内开发寡核苷酸类疗法，致力于通过创新的基因疗法及寡核苷酸类疗法，从罕见病领域拓展至影响更广泛患者群体的更常见疾病，解决全球重大的未满足临床需求。
成立至今，嘉因生物已获得君联资本、高瓴、险峰、济峰资本、凯泰资本、联想之星、淡马锡、CPE源峰、博远资本、泰福资本、清池资本、浙江基金、万联证券等知名机构的投资。
嘉因生物在招股书中表示，IPO募集所得资金净额将主要用于核心产品EXG001-307的研发；关键产品EXG102-031的研发；关键产品EXG202的研发；其他管线产品的研发；加强技术平台能力；以及用作营运资金、业务拓展及一般企业用途。
本文为IPO早知道原创
作者｜Stone Jin
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