一款仅上市不足一年的罕见病救命药，随跨国药企撤离戛然断供，患者四年吃药耗百万，医保申报失败成压垮企业的最后一根稻草，类似撤场案例近年频发。
小众病患陷入无药可医的绝境，企业在高投入低回报中艰难抉择，这背后是罕见病保障体系的深层困境。
当商业理性与生命重量碰撞，我们该如何守住小众群体的生存希望？
一场突如其来的企业注销，让小众病患群体陷入了无药可医的绝境，近日，意大利制药巨头Recordati旗下的中国子公司锐康迪正式启动注销流程。
宣告彻底退出中国市场，随之而来的是其旗下多款罕见病用药的全面停供，其中就包括国内目前唯一能治疗库欣综合征的口服药奥唑司他。
这款药的命运颇为曲折，2021年先在海南博鳌乐城作为试点用药投入使用，2024年9月获得国内正式批准，2025年4月才刚实现商业化销售，距离全面上市还不到一年，就因企业撤场戛然而止。
对于身患库欣综合征的患者来说，这不是一款普通的药物，而是维系生命的最后防线，这种疾病症状复杂。
若得不到有效控制，会逐步损伤全身器官，而奥唑司他是目前唯一能通过口服缓解症状的药物，没有任何同类替代品。
有患者公开表示，自己服用这款药四年，累计花费已经超过100万元，这个数字背后，是普通家庭难以承受的生存重压。
尽管奥唑司他在国内的定价已经是全球最低水平之一，每盒约8000元，但按常规用量计算，一年的治疗费用仍高达20万元左右，相当于一个普通家庭数年的总收入。
更残酷的是，这样的高成本投入，还随着企业的撤离戛然而止，患者不仅要面对经济上的亏空，还要直面无药续命的绝望。
锐康迪的离场并非临时决定，早在2025年12月就已完成清算组备案，2026年1月正式公示注销，其母公司Recordati的态度相当坚决。
值得注意的是，锐康迪并非孤例，2024年另一家制药公司BioMarin旗下治疗黏多糖贮积症IVA型的药物，也宣布退出中国市场，当时该疾病患者同样陷入了无药可用的困境。
跨国药企密集撤离罕见病用药领域，绝非偶然，背后是整个赛道的生存困境。
从行业规律来看，罕见病用药本身就属于高投入、低回报的领域，小众患者群体意味着市场需求有限，即便定价高昂，也难以覆盖研发和推广成本。
对于锐康迪这样的专注型企业而言，不仅要承担药物引进、注册的前期成本，上市后还要投入大量资金做医患教育。
奥唑司他的断供，绕不开一个核心问题：支付难题，这也是全球罕见病治疗面临的共同困境，而在国内，这个问题尤为突出。
由于商业保险对罕见病的覆盖力度有限，大多数患者只能依赖基本医保，而医保基金又要兼顾亿万普通人的常见病、慢性病保障。
面对高价罕见病药，往往陷入保得起少数人，就顾不上多数人的两难。
其实奥唑司他曾离医保很近，2025年8月，该药通过了国家医保目录调整的初步审查，当时业内专家普遍看好其最终入选。
按照医保报销比例测算，若成功纳入，患者每月自付费用有望降到2000元以下，这对患者家庭来说，无疑是天大的好消息，对企业而言，也能通过销量提升弥补定价下降的损失。
但最终结果却令人失望，奥唑司他及锐康迪旗下另外两款罕见病药，均未出现在最终的医保目录中。
奥唑司他年治疗费用20万元，即便按50%的报销比例，医保每年为每位患者承担的费用也高达10万元。
而国内服用这款药的患者仅约50人，看似总金额不高，但医保基金需要覆盖的病种成千上万，每一笔支出都要精打细算，避免因少数病种挤占多数人的保障资源。
更令人担忧的是，即便药物进入医保，也未必能避免断供，去年11月，治疗酪氨酸血症Ⅰ型的药物尼替西农就因厂商停产陷入缺货，而这款药不仅专利已经到期，还连续两年被纳入医保。
锐康迪的亏损现状，也印证了支付体系不完善对企业的致命影响，这家2021年成立的企业，核心业务就是引进全球罕见病药到中国。
旗下三款获批药物中有两款实现商业化，但由于患者支付能力有限、销量低迷，公司长期处于亏损状态。
在医保申报失败、盈利无望的情况下，母公司选择撤场，本质上是商业理性的选择，但受伤的最终还是患者。
从整个行业来看，国内罕见病保障体系仍在起步阶段，自2018年以来，已有约100种罕见病用药被纳入医保，政策层面一直在努力缩小保障缺口。
但面对数千种罕见病、数百万患者，这样的进展还远远不够，尤其是在支付端，缺乏医保、商保、公益基金联动的多层次体系，导致患者吃药贵、企业卖药亏的恶性循环难以打破。
锐康迪等跨国药企的撤离，短期内给患者带来了生存危机，但从长期来看，也可能成为倒逼国内罕见病医疗生态升级的契机。
这些企业的离场，本质上是全球医药市场格局调整的缩影，近年来，不少跨国药企都在重组中国业务，要么出售成熟产品线，要么收缩小众领域布局，转而聚焦更具盈利空间的大病种、创新药领域。
2024年8月，优时比将中国市场的神经系统和抗过敏成熟产品出售给资本机构，连带珠海生产基地一并转让。
跨国药企的退出，留下的市场空白，正在为本土企业创造机会，此前，国内罕见病用药市场长期被外资企业主导，本土企业要么缺乏研发能力，要么不愿投入小众赛道。
但随着政策支持力度加大、患者需求日益凸显，越来越多本土药企开始布局罕见病领域，从仿制药入手，逐步提升研发能力。
这种国产替代不仅能填补供应缺口，还能通过本土化生产降低药物价格，让更多患者用得起药。
除了企业端的变化，政策层面也需要进一步完善保障体系，当前最迫切的，是建立多层次支付机制。
以基本医保为基础，鼓励商业保险开发专属罕见病产品，同时引导公益基金、社会捐赠参与其中，形成医保保基本、商保补缺口、公益做补充的格局。
另外，对罕见病用药的研发和生产，也需要给予更多政策扶持，比如，对罕见病药研发企业给予税收减免、研发补贴，加快药品审批速度。
对专利到期的罕见病药，通过集中采购、强制许可等方式，引导企业生产仿制药，保障供应稳定性。
只有让企业看到盈利希望，才能调动其投入罕见病领域的积极性，从根源上解决有药可用的问题。
罕见病保障不仅是医疗问题，更是社会公平问题，每一种罕见病背后，都是一个挣扎的家庭，他们不该因为疾病罕见、人数稀少，就被排除在保障之外。
跨国药企的离场，撕开了现有体系的缺口，也敲响了警钟，罕见病保障不能只靠企业的商业善意，更需要完善的政策支撑、成熟的市场机制和全社会的共同关注。
未来，随着本土药企的崛起、支付体系的完善，相信罕见病患者无药可医、无钱可治的困境会逐步改善。
但在此之前，我们更需要加快步伐，补上保障短板，让每一个小众群体都能感受到医疗保障的温度，让救命药真正救得了命。
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