创新反义寡核苷酸疗法获欧盟批准
Ionis Pharmaceuticals与大塚制药株式会社（Otsuka）今日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Dawnzera（donidalorsen）在欧盟上市，用于成人及12岁以上青少年遗传性血管性水肿（HAE）反复发作的常规预防。该批准基于人用药品委员会（CHMP）此前给出的积极意见。
此次批准基于3期OASIS-HAE和OASISplus研究的积极结果。在多项疾病评估指标中，Dawnzera均显示出积极疗效，包括显著且持续降低HAE的平均月发作率。在OASISplus开放标签延长期研究中，用药一年后总体平均月发作率降低达94%。Dawnzera是一款反义寡核苷酸配体偶联（LICA）药物，旨在通过沉默前激肽释放酶（PKK）的表达，中断导致HAE发作的相关信号通路。
针对“不可成药”靶点，新锐完成5500万美元A轮融资
Think Bioscience是一家专注于破解难以成药靶点的生物技术公司，近日完成5500万美元超额认购的A轮融资。Think Bioscience通过合成生物学手段，发掘可供药物化学利用的创新蛋白结合“口袋”，从而为历史上极具挑战性的靶点开发小分子药物。其领先项目针对导致努南综合征（Noonan syndrome）的突变体。努南综合征是一种遗传性疾病，患者常伴随危及生命的心脏和淋巴系统问题、身材矮小、认知障碍以及疼痛等多种慢性症状。目前尚无获批疗法能够针对该疾病的基础生物学机制进行治疗。
尽管计算化学近年来取得进展，人类蛋白质组中的大多数蛋白仍被认为“不可成药”，即缺乏可供药物结合的明显“口袋”。Think Bioscience的合成生物学平台通过高通量功能筛选发现此前被忽略的“口袋”，并以此推进小分子药物开发。该平台已拓展至多种靶点类型，包括转录因子、蛋白磷酸酶、激酶、蛋白酶和GTP酶。
现货型CAR-T疗法获FDA突破性疗法认定
Wugen公司今日宣布，其在研现货型CAR-T细胞疗法sofi-cel已获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗T细胞来源的血液系统恶性肿瘤。Sofi-cel是一款潜在“first-in-class”的同种异体CAR-T细胞疗法，靶向CD7。它旨在克服将CAR-T细胞用于治疗T细胞肿瘤所面临的技术挑战。Wugen采用基因编辑技术敲除
CD7基因和T细胞受体α恒定区（
TRAC）基因，从而防止CAR-T细胞发生“同类相残”（fratricide），并降低移植物抗宿主病（GvHD）的风险。
Sofi-cel目前正在一项关键性临床试验（T-RRex）中接受评估，用于治疗复发或难治性（R/R）T细胞急性淋巴细胞白血病或T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-ALL/LBL）患者。
参考资料：
[1] Think Bioscience Raises $55M in Oversubscribed Series A. Retrieved January 21, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/think-bioscience-raises-55m-in-oversubscribed-series-a-302665119.html?tc=eml_cleartime
[2] DAWNZERA™ (donidalorsen) approved in the European Union for hereditary angioedema (HAE). Retrieved January 21, 2026, from https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/dawnzeratm-donidalorsen-approved-european-union-hereditary
[3] U.S. FDA Grants to Wugen’s WU-CART-007 Breakthrough Therapy Designation for Treatment of Relapsed or Refractory T Cell Acute Lymphoblastic Leukemia / T Cell Lymphoblastic Lymphoma. Retrieved January 21, 2026, from http://cts.businesswire.com/ct/CT?id=ftfLlWd9aZbF2NXfwppam3Bd664=&newsLang=en&newsId=20260121930614&div=1990896910
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