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聚焦中国AD诊疗真实世界证据！
阿尔茨海默病（AD）是一种慢性、进展性神经退行性疾病，以认知功能下降、精神行为异常和日常生活能力逐渐丧失为主要特征，是最常见的痴呆类型。近年来，疾病修饰治疗（DMT）成为AD治疗研究的关键策略，旨在通过干预疾病的关键病理生理机制来改变疾病自然进展轨迹，其核心目标是延缓疾病进展、降低疾病严重程度，甚至在某些情况下逆转疾病进程，而不仅限于临床症状的缓解[1]。
β淀粉样蛋白（Aβ）斑块沉积是AD的主要病理改变，靶向清除Aβ的DMT治疗手段（如仑卡奈单抗等）正在重塑AD的诊疗范式[1]。随着仑卡奈单抗在我国的获批与应用[1]，其临床证据也逐渐从临床试验走向真实世界。
在此背景下，福建医科大学附属协和医院陈晓春教授牵头组织整理了《认知前沿：AD疾病修饰治疗汇编》[2]（以下简称《汇编》），本期《汇编》聚焦仑卡奈单抗在中国人群中的真实世界应用，汇集了来自全国多个中心的临床研究、个案报道与看护者评价，全面呈现其疗效、安全性与临床实践的多样性。为描绘中国AD DMT临床实践的全景提供了关键参照。
陈晓春教授解析《汇编》价值
《汇编》封面
从临床试验到临床实践：中国DMT真实世界证据首次汇集
作为我国首个AD DMT真实世界研究集合，《汇编》收录的15项研究，构成了多维证据矩阵，覆盖疗效评估、安全性监测、影像学进展、生物标志物动态、照护者体验以及个案经验六大维度。
在研究类型方面，《汇编》纳入了中国老年保健协会阿尔茨海默病分会组织的全国84中心回顾性研究，以及天津市环湖医院牵头的覆盖全国31个省级行政区、37家医院的照护者调查研究，以期更全面地展现我国AD诊疗的真实世界图景。为覆盖更多患者类型，本次《汇编》还纳入了多项个案报道，为AD的个体化治疗提供了临床参考。
值得注意的是，本次汇编中纳入的大部分研究均发表于国际期刊，并入选2025年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）口头报告，获得了全球学者的广泛关注。
谈及《汇编》的积极意义，陈晓春教授认为，《汇编》中纳入的真实世界研究证据有助于弥合严格设计的临床试验与真实临床应用之间的客观差距，对正在形成中的我国AD DMT干预范式具有指导意义。
中国患者，DMT疗效和安全性如何？
正如陈晓春教授在解析中提到的，随机对照试验（RCT）入组的患者是严格筛选后的“标准”患者，而真实临床场景中的患者情况往往更为复杂。本次 《汇编 》中纳入的多个中国真实世界队列，更具体地揭示了 中国 AD患者 的真实特征。
基于《汇编》中的真实世界队列数据，陈晓春教授认为：“我国当前真实临床场景中，患者确诊时往往已错过早期干预的最佳窗口，亟须建立基于社区的高危人群筛查体系，将治疗关口前移至轻度认知障碍阶段。”
本次《汇编》中，多个真实世界队列研究揭示了DMT治疗（仑卡奈单抗）在中国患者中的疗效和安全性证据。疗效方面，多中心数据一致证实仑卡奈单抗在中国人群中可有效清除Aβ沉积并稳定认知功能。安全性数据进一步证实，仑卡奈单抗在治疗中国AD患者时，淀粉样蛋白相关影像学异常（ARIA）总体发生率较低，以无症状ARIA为主，具有良好的安全性特征。
生物标志物监测与个体化治疗：开启AD诊疗新纪元
除了整合中国患者特征、汇编DMT疗效与安全性证据外，《汇编》还纳入了生物标志物进展、照护者真实世界调查，形成了覆盖疗效、机制与社会效益的多维度中国证据体系。
在生物标志物探索方面，国内多中心研究从不同技术路径验证了血浆标志物的临床价值：血浆 p-tau217在早期AD诊断中具有潜在价值，具有极高区分准确性；血浆p-tau181 或 217与认知评分显著相关，其基线水平更可预测仑卡奈单抗治疗反应。
不良反应监测方面， 7T MRI被证实可以在症状出现前约4个月即可检测到亚毫米级ARIA-H，且QSM分析提示铁沉积量化可作为抗Aβ治疗的影像监测指标。
在社会效益评估维度，全国性 多中心 横断面调查（覆盖 31个省级行政区、345位非正式照护者）显示，94.5%的照护者报告仑卡奈单抗治疗后照护负担未加重（其中25.8%感知负担减轻），且家庭年收入及照护者身份与疗效信心呈正相关。
这些研究共同勾勒出中国 AD DMT实践从疗效验证向精准监测、从临床获益向社会效益拓展的证据版图。 展望未来，陈晓春教授指出： “ 当前《汇编》收录的研究多为 6 ~ 12个月的短期观察，不同地区纳入的患者具有不同特征。期待后续能够开展更长时间、涵盖全国的多中心真实世界研究，为全球AD诊疗提供高质量的中国证据。 ”
总结：
《认知前沿：AD疾病修饰治疗汇编》系统呈现了中国AD疾病修饰治疗的首份真实世界证据图谱，揭示了早期筛查关口前移的紧迫性，夯实了AD DMT治疗的循证证据。期待未来更多中国本土化循证证据涌现，在推动我国AD诊疗的发展的同时，也为全球应对老龄化挑战提供实践范本。
专家简介
陈晓春 教授
福建医科大学附属协和医院
福建医科大学宗濂学者特聘教授、神经科学研究院院长，附属协和医院神经内科主任医师、教授、博士生导师
中国医师协会神经内科医师分会会长兼阿尔茨海默病与认知障碍学组组长；阿尔茨海默病精准防诊治联盟主席
长期从事神经退行性疾病的临床诊疗与基础研究工作，重点聚焦阿尔茨海默病、帕金森病的发病机制及防治策略，先后承担了【科技创新-2030】“脑科学与类脑研究计划”重大项目、国家自然科学基金重点项目等20多项国家级研究课题，在Immunity、Nature Aging、Molecular Neurodegeneration、Alzheimer's & Dementia、Biological Psychiatry和 Signal Transduction and Targeted Therapy等SCI源学术期刊上发表高质量论文150余篇，主持完成的科研成果曾获教育部高等学校科学研究优秀成果奖～自然科学奖一等奖
参考文献：
[1]中国医师协会神经内科医师分会, 阿尔茨海默病疾病修饰治疗专家共识制订专家组 . 阿尔茨海默病疾病修饰治疗专家共识(2025版)[J]. 中华医学杂志, 2025, 105(19): 1492-1502. DOI: 10.3760/cma.j.cn112137-20250304-00512
[2]陈晓春, 等. 认知前沿：AD疾病修饰治疗汇编.
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