FSGS(局灶节段性肾小球硬化)是成人肾病综合征(大量蛋白尿、低蛋白血症)常见原因之一,大部分肾友需要使用激素/免疫抑制剂等药物治疗。
尽管有这些药物,仍然有部分肾友无法获得缓解(FSGS患者能达到完全缓解最好,即尿蛋白<0.3g/天、肌酐稳定,部分缓解也能改善长期预后,即尿蛋白较峰值下降一半以上且<3.5g/天)。
很多肾友都在期待FSGS新药,期待新的治疗希望。
近期,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准司帕生坦(Sparsentan)用于降低非肾病综合征的局灶节段性肾小球硬化(FSGS)患者蛋白尿水平,适用人群为8岁及以上的儿童以及成人。
这也是全球首个且目前唯一获FDA批准用于治疗FSGS的药物。
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司帕生坦(Sparsentan)可以阻断内皮素-1和血管紧张素II受体通道,从而降低肾小球内压,降低尿蛋白,抑制肾脏纤维化,保护肾脏,属于支持治疗非常重要的一个环节,并不是免疫抑制剂。
III期试验结果显示(III期研究过程见下图所示),相对于厄贝沙坦,司帕生坦降低尿蛋白的效果更强,肾功能下降也更慢。
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在成人和儿童患者中,司帕生坦总体耐受性良好,安全性与厄贝沙坦相当。
注:司帕生坦尚未在中国上市。同类药物阿曲生坦已经在中国获批用于治疗IgA肾病。
相信未来有越来越多的新药能够治疗FSGS,帮助肾友们进一步远离尿毒症!
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