爱尔兰生物技术公司 Aerska 今日宣布获得3900万美元的A轮融资，以推进其克服将基因药物送入大脑这一长期难题的战略。该公司总部位于都柏林，在伦敦设有研究机构，正在开发一种平台方法，以创建能够高效、可重复地穿越血脑屏障的RNA干扰疗法。

虽然RNAi在肝脏和心代谢疾病的治疗上取得了显著进展，但Aerska的创始人表示，由于治疗分子难以穿过大脑的保护屏障，这种方法在中枢神经系统疾病中的应用一直受到限制。

“从几十年的神经退行性疾病（比如阿尔茨海默病）研究中，我们得到的一个重要教训是，许多疗法失败并不是因为生物学上有问题，而是药物根本没能真正到达大脑，”Aerska首席执行官Jack O’Meara告诉我们。“成像技术反复显示，穿越血脑屏障是一个根本性的瓶颈。”

为了解决这一挑战，Aerska 建立了一个所谓的“脑穿梭”系统，通过受体介导的运输将 RNAi 荷载送入神经组织。

O’Meara 说：“精准神经学需要精准的投递——疗法必须在合适的时间、以合适的方式送到合适的细胞。” “我们专注于神经疾病，我们的脑穿梭技术是为了通过全身性给药跨越血脑屏障，输送 RNA 药物。”

自从去年从隐秘状态中浮现以来，该公司一直在搭建抗体-寡核苷酸结合平台。新筹集的资金将用于优化技术，并将首个疗法推进到更接近人类试验的阶段，目标是实现静脉或皮下给药，以便在大脑中实现广泛且持续的基因敲除。

“这笔融资让我们能够通过IND启用研究，推动我们的首个抗体-寡核苷酸结合疗法，生成体内相关的人类数据，并将我们的首个RNAi项目推进到临床，从交付的概念验证到IND，同时努力保护认知健康，延长大脑的健康寿命，”O’Meara表示。

Aerska的战略最初集中在具有明确遗传驱动的疾病上，首先是遗传性阿尔茨海默症和帕金森症。在阿尔茨海默症中，变异如APOE4仍然是已知的最强风险因素之一。通过设计能够抑制特定疾病相关基因的RNAi干预，该公司希望减缓甚至预防这些人群的神经退行性变。

根据Aerska的说法，其临床前工作在多个阿尔茨海默症模型中显示出强烈的靶点结合，以及相关生物标志物的变化情况，其早期的帕金森症研究表明对疾病通路有显著的调节作用。除了递送平台，Aerska还在数据分析和基于生物标志物的患者分层上进行了投资，力求跟上在肿瘤学中产生重大影响的趋势。

最新一轮融资由EQT的老年痴呆基金和age1主导，使Aerska的总融资额达到6000万美元，在此之前，该公司在10月份完成了2100万美元的种子融资。作为A轮融资的一环，EQT的Arno de Wilde和Philip Scheltens，以及age1的Alex Colville将加入Aerska的董事会成员。

“对于那些面临阿尔茨海默病等疾病的家庭，Aerska的方法带来了保护认知功能和生活质量的希望，”Scheltens说。“团队的上游干预策略，以及对神经疾病遗传形式的关注，使他们能够改善目前治疗方法服务不足的人群的状况。”