临床试验：开拓医学发展新天地｜关注国际临床试验日|临床试验日|医学发展|新药上市申请|治疗|肿瘤

1747年5月20日，一名苏格兰医生通过分组对照试验发现柑橘类水果（富含维生素C）能有效治疗坏血病，开创了现代临床试验的先河。从此，人类向疾病宣战有了更多底气和信心。在攻克疾病的道路上，正是因为临床试验的存在，人们找到了更科学的方式、更新更好的疗法。

近280年过去了，如今，临床试验在中国迎来爆发期。这条旨在探寻医学明天的医学实践之路，也因为中国的加入，获得了前所未有的强大动力。

寻路

一天清晨，张强（化名）拿着母亲厚厚的就诊资料，等候在中国医学科学院肿瘤医院门诊楼二层肿瘤科临床试验门诊18号诊室外。“肉瘤是一种复发率较高的癌种，每次复发，都意味着要寻找新的治疗方案。参加临床试验，意味着能提前用到最新的药物、治疗手段。临床试验门诊是获取临床试验信息重要、便捷的途径。”张强说。

今年5月20日该院发放的宣传手册对于临床试验的介绍清晰明了：以人体（患者或健康受试者）为对象，意在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学以及其他药效学作用、不良反应，或者试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的疗效与安全性的系统性试验。

“肿瘤新药临床试验面向的大都是经治患者，或者说是治疗失败的患者，临床试验会给他们希望。”国家药监局药物临床试验质量管理规范（GCP）核查专家、中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁说，临床试验往往代表着最前沿、最尖端的治疗方向。有些药物尚未在国内上市，但已在国外上市并应用，参与相关临床试验，患者或许可以提前好几年用上新药，延长生命周期，改善生活质量。同时，临床试验中的研究药物和检查通常是免费的，可大大减轻患者及其家庭的医疗负担，也为长期有效治疗争取到了可能。考虑到临床试验信息专业门槛高、获取和理解有一定难度，该院专门设置了临床试验门诊。在这个门诊，医生可以帮助患者查询全院乃至全国范围内的临床试验信息，并为其精准匹配适合的临床试验项目。

这天，为张强提供咨询服务的是该院GCP中心的余伟杰医生，在详细了解患者信息后，他和张强互留了联系方式。“最晚今天下午我会告诉你有没有合适的试验。”余伟杰解释，虽然全院几百项试验信息都“装”在他脑子里，但具体的入组条件、要求细节需要进一步确认。这些工作，不会过夜。

由于张强的母亲此前参加过临床试验，所以余伟杰与张强的交流简洁高效。“这类患者及其家属通常很‘专业’，对试验流程、自己的病情相当了解，有的还了解最新的研发方向。所以，他们通常会直接问，有没有某个类型的新药试验。相对于Ⅰ期、Ⅱ期，有的会更倾向于参加Ⅲ期临床试验。”余伟杰说。

而面对初次接触临床试验的患者，余伟杰要解答的问题要多一些。“问得最多的是有没有适合的临床试验。有的患者担心参加临床试验，自己就是‘小白鼠’，风险很大；还有的走向另一个极端，觉得临床试验的都是新药，新药就是最好的。”余伟杰说，遇到存在这两种片面认知的咨询者，他都需要耐心科普、重点纠偏。

让余伟杰感到欣喜的是，近年来，患者对临床试验的关注度快速提升，相关认知不断丰富。“前几年出门诊，还常常号挂不满，现在这种情况很少了。”余伟杰说。国家癌症中心、中国医学科学院肿瘤医院日前发布的GCP中心2025年度报告显示，2025年，该院临床试验门诊总量达13711人次，同比增长112%。除临床试验互联网门诊外，该院还拓展了线上多元便捷的患者咨询与管理渠道，如肿瘤临床试验平台小程序。截至2025年底，小程序累计访问量达9.8万人次，完成项目报名5422例。

筑路

上述来自国家癌症中心、中国医学科学院肿瘤医院GCP中心的数据在一定程度上展现了我国抗肿瘤临床试验的现状和趋势。

国家癌症中心党委副书记、中国医学科学院肿瘤医院党委书记姚德明介绍，该院自1960年开展新中国第一项肿瘤新药临床研究以来，已累计开展临床研究超过6300项。截至去年底，通过该院开展的临床试验成功上市的抗肿瘤新药共计220种，占我国批准上市抗肿瘤新药的83%以上。

从近些年的临床试验中能看出哪些趋势？李宁表示，最突出的感受是新技术、新突破层出不穷，而中国科研力量在其中的存在感迅速增强。“从靶向治疗到免疫治疗，再到近几年的细胞基因治疗，以及去年开始的体内基因编辑CAR-T等前沿技术，临床药物研发领域一年一个样，甚至半年一个样、月月不一样，而且绝大多数是中国科学家、国内药企的新突破。”他举例，该院GCP中心自2020年始，早期注册新药研究（Ⅰ期和Ⅱ期）比例逐渐升高，目前已有超半数试验为早期临床试验。只参加Ⅲ期临床试验，说明原始创新能力不足。更多的早期临床试验意味着国内已迈入更前沿的探索阶段，科研转化力度、程度显著提升。

国家癌症中心、中国医学科学院肿瘤医院GCP中心2025年度报告显示，2025年，该中心立项Ⅰ期新药临床研究115项，较2024年稳步增长；Ⅰ期试验共涉及靶点64种，11%是全球first-in-class（首创新药）靶点。试验药物类型遍地开花，创新性逐渐增强。2025年，共立项22项细胞治疗、3项基因治疗、6项溶瘤病毒治疗、4项肿瘤疫苗临床试验，覆盖体内基因编辑CAR-T、CAR-NK细胞等前沿技术探索。

除此之外，李宁还感慨，人工智能（AI）技术也开始深度参与新药研发和临床试验。“这是必然的结合，会产生大量火花。”他介绍，从新药研发环节的分子设计，到临床试验中的方案设计，从伦理审查到临床运行中的数据统计，整个链条上处处可见AI的影子。“我们应用AI技术为患者参与临床试验进行信息匹配，极大提高了工作效率。”他表示，无论是生物医药还是AI新技术应用，都在为临床试验提质增效、为患者对抗疾病不断拓宽路径。

探路

5月20日上午，在全国“520国际临床试验日”宣传活动启动仪式现场，来自黑龙江绥化、68岁的李先生感慨万千。“我是一名‘幸运’的晚期癌症患者。”他说，2023年4月，他因咳嗽不止到医院检查，发现肺部肿瘤，确诊左肺鳞癌。随后，他接受了化疗、手术治疗，但2年后肿瘤复发转移，不得不进行新一轮治疗。接受免疫治疗半年后，肿瘤却又长大了。

“那时我真的很焦虑。但来到医科院肿瘤医院后，接诊医生根据我的病情介绍了临床试验，让我找到了新的希望。”李先生说，他参加的是非常具有代表性的新技术——溶瘤病毒雾化给药临床试验。“疗效真的超出我的预期。用药两个月，肿瘤缩小了很多。我现在已经用药4个多月，只出现过短暂的发热不良反应。我现在非常有信心坚持用药，战胜癌症。”李先生说。

紧邻活动现场的9号楼内，该院GCP中心研究型病房位于10层，不少参与临床试验的志愿者早上八点就来到这里。进门登记、测体温，戴上专属腕带，根据各自参与的试验要求采集信息，随后，就在自己的病床等候当天的治疗。

“我们这里都是日间病床，今天有45名患者来治疗，每个人的治疗间隔都不一样，短的有一周，长的间隔一个月。”李香焕护师告诉记者，这些患者分属于不同的试验项目，因此中心为每个人配备了专属的临床协调员（CRC），一对一精准服务。

来自山东临沂、60岁的李女士，是在丈夫的陪伴下躺上病床的。侧身时不小心从口袋掉出的眉笔提示，她是一位爱美人士。“我是乳腺癌晚期。”讲起患病过程，她显得很淡定。2006年，她首次发现患癌，接受了乳房切除术。2020年，肿瘤卷土重来，并发展至肝转移，进行标准治疗后效果不佳，甚至产生耐药性。“我那会儿体重掉得厉害，身体特别差，医生告诉我有个适合我的新药临床试验。我和老公、孩子一商量，当即就同意了。”李女士说。

她回忆，用药初期效果并非立竿见影，3个疗程后，肝部肿瘤显著缩小。“从那以后，我很开心，也积极配合医生。我的临床协调员非常关注我的用药反应，每次来治疗时，总是不厌其烦地问我有没有不舒服。每次做了相关检查，我会与之前的检查结果对比一下，后来我给自己列了一个表。对此，协调员还表扬了我呢。”李女士表示，目前自己病情稳定，对生活也重新焕发了热情。

护路

采访中，李香焕告诉记者，临床试验有一整套完整且严格执行的流程，确保试验更科学、更严谨，为受试者带来安全保障。

在这套保障体系中，有专门的医务人员帮助患者，定期监测病情，进行规范的治疗和随访，给予更为全面、细致的医疗指导。“我们要更加密切观察患者的用药反应，具备快速反应、处理各种不良反应的能力。”李香焕说。

在中国工程院院士、该院GCP中心主任徐兵河看来，这份保障需要对临床试验进行严格的审批、监管、准入，以及对试验进行科学设计、科学管理、规范执行。“它是团队协作，哪一个人不合格都不行。”他强调。

受试者的权益和安全是临床试验考虑的首要因素。患者在任何时候都可以退出临床试验，寻找其他治疗方式，整个过程中应被充分保护、充分尊重。

从严格的伦理审查到透明的知情同意，从全流程的医学监护到随时退出的自主权利……采访中，多位专家表示，临床试验从不是冰冷的试验场，而是用科学与善意筑起的一道生命防线。以该院GCP中心为例，过去一年内，病房举办了多场肿瘤患者同伴支持活动，邀请安宁疗护专科护士、营养学专家、情绪释放技巧推广人、北京大学应用心理学专家等行业内外专业人士与患者及其家属交流分享肿瘤支持相关知识、情绪转化与身心管理技巧，同时带领患者进行适宜的抗肿瘤锻炼、帮助患者树立健康的营养观念，鼓励患者间、患者与非医学相关专家积极联系沟通，为患者构建起超越病房的社会支持康复网络。

受访专家们还不约而同地谈到了自今年5月1日起施行的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》。《条例》建立了IIT（研究者发起临床研究）从科研到临床应用的合规转化路径和制度基础，强化了以临床需求为导向的创新激励机制，加速了创新药物和新技术在真实临床场景中的应用，并为尚未完全适配传统监管路径的创新形式提供了更加灵活且受控的转化通道。同时，《条例》以“完成研究的医疗机构”为转化主体，进一步强化了高水平GCP中心和三甲医院在创新医药生态中的枢纽地位。

“中国临床试验体系日益完善，从政策法规到审评审批，从机构建设到人才培养，从本土创新到全球同步，每一步都走得坚实有力。”该院GCP中心2025年度报告中写道。