百时美施贵宝（BMY）周日公布了其心脏病药物Camzyos后期临床试验的令人振奋的结果，显示其有望成为首个获批用于治疗患有罕见且严重心脏病的青少年的药物。

该研究重点关注了患有梗阻性肥厚型心肌病的青少年，这种疾病导致血液更难从心脏流出，并可能引发严重症状。目前，目前还没有专门针对年轻患者的获批治疗方法，医生通常只能使用为成人设计的治疗方案。

在第三期临床试验中，对比安慰剂，该药物明显降低了心脏里导致阻塞的压力。研究人员还发现，治疗了大约六个月后，患者的心脏功能、症状以及活动能力都有改善。

参与研究的医生表示，这些结果可能是一个重要进展。费城儿童医院的约瑟夫·罗萨诺(Joseph Rossano)说，这个发现对治疗选择有限的患者来说是个有意义的进步。

该试验纳入了44名12至17岁的患者。服用Camzyos的患者在多项心脏功能指标上都有持续改善，包括减轻阻塞和改善心脏结构。

安全性方面结果也挺让人放心的。吃药的患者和吃安慰剂的患者，副作用发生概率差不多，整个研究期间也没发现啥新的安全问题。

百时美施贵宝（BMY）表示，这些发现说明Camzyos有望在成人用药的基础上用到年轻患者身上。该公司计划继续研究该药物，并在未来公布更长期的结果。

如果监管机构批准的话，Camzyos 可能为患有这种疾病的青少年提供一种新的治疗选择，有望改善症状并减少做创伤更大手术的需要。