编者按：本期介绍Jason Mast和Brian Yang于2026年8月5日在STAT（STAT 是一家专注于报道健康、医学、科学及生物科技行业的知名新闻网站，位于美国波士顿）发表的一篇文章，题为：Once again, child dies in gene-editing trial in China, rekindling debate on transparency and safety（中国再次发生基因编辑试验受试儿童死亡事件，引发关于透明性和安全性的新一轮争论），副标题为：HuidaGene, under loosened oversight, was testing CRISPR therapy in boy with muscular dystrophy（在监管相对宽松的背景下，辉大基因对一名患有肌营养不良症的男孩进行CRISPR疗法试验）。作者的题目暗示，这个案例是一个透明性与安全性问题，但这些问题是由更深层次的机制体制引起的。该文可在
https://www.statnews.com/2026/08/05/china-clinical-trial-fatality-safety-questions-investigator-led-studies/找到。本文部分介绍该文内容，部分是对这一案件的评论。
一、研究参与者的死亡及对这一严重不良事件的隐瞒
文章一开头就说，去年，在新奥尔良举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，一家鲜为人知的中国初创企业成为了全场焦点。辉大基因（HuidaGene）首席执行官陆英明（Alvin Luk）在主席研讨会环节面对座无虚席的会场发表演讲，展示了一项全球首批临床试验的数据；该试验旨在探索利用CRISPR基因编辑技术治疗杜氏肌营养不良症（DMD，Duchenne muscular dystrophy）——这是一种难治且致命的疾病。
尽管美国同类项目曾因技术难题而陷入停滞，辉大基因却据说取得了显著进展，这得益于使用“一条监管通道，允许中国医院在无需政府监管机构直接监管的情况下启动研究”。我看到这里就纳闷：我们不是有国家卫生健康委、教育部、科技部、国家中医药局于2023年2月18日颁发的《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》（这一办法最早于2007年试行），这部修正后的办法经国家科技伦理委员会审议通过。怎么会有一条监管通道，允许中国医院在无需政府监管机构直接监管的情况下启动研究呢？
这里是我们要关注的第一点：我们什么时候开始存在这一条不受政府监管的通道？这条通道怎么建立的？通向哪里？
该文接着说，前两名患者的治疗结果并不理想，疗效也不明确。但陆英明却说，数据表明该疗法有益，公司即将测试更高的剂量，希望能取得更好的疗效。此后，辉大基因（HuidaGene）便陷入了沉寂。在那次会议之后的15个月里，这家总部位于上海的公司未发布过任何新的新闻稿。去年夏天，陆英明悄然离职；与他一同离开的还有首席技术官TJ Cradick——后者是一位长期在美国任职的基因编辑领域高管，在辉大基因的任期尚不足一年。今年2月，临床试验注册平台上的相关信息进行了更新，显示该项研究已“完成”。
该研究中其余患者的情况外人都不清楚。但在 STAT 进行了长达数月的调查并反复向该公司质询后，辉大基因于周三发布了最新消息。该公司表示，在一名男童接受该试验性疗法后死亡，这项研究随即被叫停。原来男童在试验中死亡后15个月没有公开报告，结果被美国记者追查出来了。这一点与Mei案例如此相似，长期隐瞒参与试验的儿童死亡的真相。
这是我们值得注意的第二点：为什么研究负责人能够将一起极端严重的不良事件能够隐瞒如此之久？谁包庇了他？有没有管理或监管部门捂盖子保护他们？还是根本没有任何部门管理或监管他们？
那么参加试验的其他患者呢？该文说：不清楚。男童之死的披露引发了人们对中国监管相对宽松的药物试验途径在质量与透明度方面的担忧。陆英明此前曾向 STAT 承认，试验中发生过一起未具体说明的严重不良事件；他表示，自己曾敦促公司在去年就公开披露相关情况。辉大基因总经理李可欣在5月接受采访时未透露试验的具体细节，但表示公司计划“很快”公布完整结果，尽管他不确定具体时间。辉大基因（HuidaGene）在公告中表示，该男孩因对用于递送疗法的病毒载体产生严重免疫反应，进而引发急性呼吸窘迫综合征而死亡。
这一病程发展与2022年一名接受定制CRISPR疗法的杜氏肌营养不良症（Duchenne）患者的死亡情况高度相似。这名患者是特里•奥尔根（Terry Horgan），他27岁，患杜氏肌营养不良症。他是非营利组织“罕见病治愈”（Cure Rare Disease）监督下、在麻省大学医学院进行的一项定制化CRISPR试验的唯一参与者。男童可能死于对作为递送工具的病毒载体产生免疫反应，这与Mei案例非常类似。在基因治疗中利用病毒载体而致病人死亡的早在1999年盖幸格案例就有记载。盖幸格案例是生命伦理学的教学案例。难道研究负责人及其团队对此一无所知？而且还有2022年在CRISPR试验中死亡的先例。
这里有我们值得注意的第三点，为什么研究负责人、他所属的单位，伦理委员会、监管（包括药管局和卫生行政部门）人员对屡屡引发死亡的病毒载体毫无警惕呢？为什么在2025年同一地点几乎同时发生两起在基因编辑临床试验中儿童受试者死亡案例，而都长期秘而不宣？这是偶然的吗？
二、不透明和监管丧失的源头：IIT
文章指出，在基因治疗试验中，严重不良事件并不罕见。过去八年间，至少有十几名患者在临床试验期间或接受获批的基因治疗后死亡。辉大这一事件可能会加剧人们对通过放宽监管途径开展的临床试验——即“研究者发起的试验”（IITs）——的质疑。上个月，《科学》杂志报道称，一名患有罕见类自闭症疾病的6岁女童于2025年春季在上海的一项IIT中死亡。研究人员从未披露这一死亡事件，并且——违背了女童父母的意愿——在《自然》杂志上发表了一篇论文，详细阐述了该疗法在小鼠身上的试验结果，却只字未提其在人体试验中造成的灾难性后果。
这是我们应该关注的第四点：为什么在IIT研究中，都出现了参与者死亡的极端不良事件和隐藏这一事件的违规违法事件？安全性和透明性以及监管丧失是否与IIT有关？IIT是否适合中国的国情？我国没有那么多基金会，也没有多公司愿意捐款给独立研究者，最后还是政府资助，或像仇子龙那样研究者想法设计诱使患者和家属支付费用。
文章继续说，宾夕法尼亚大学基因编辑研究员基兰•穆苏努鲁（Kiran Musunuru）说： “让我感到困扰的是缺乏透明性。”他认为，辉大基因本应在数月前就以预印本形式公布这些结果。 “可能存在许多此类事件，而我们对此一无所知。”我们也是这样疑虑的：新华医院的Mei和辉大基因的男童是不是冰山的一角？
该文在一个小标题：一条松散的通道（A loosened pathway）下面来讨论IIT是rogue scientists 的避风港。文章说：研究者发起的临床试验是由医生主导开展的研究，无需获得国家药品监督管理局的审批即可启动。原则上，此类研究使经验丰富的医生能够迅速测试可能造福患者的新型试验性药物；同时，这也让制药企业能够提前数月甚至数年了解其药物在人体内的疗效，而无需等到通过传统途径启动临床试验。过去两年里，IIT的早期结果吸引了数十亿美元资金，用于开发针对实体瘤、自身免疫性疾病及一种常见遗传病的试验性药物。
这些成功促使投资者和知名学者推动美国政府采纳该体系的部分要素，以确保美国在面对中国飞速发展的生物技术产业时保持竞争力。白宫和众议院拨款委员会都对这一提议持积极态度。今年，这两个机构均提议允许企业在无需美国食品药品监督管理局监管的情况下，开展某些“首次人体试验”（即I期临床试验）。Musunuru 认为，此类举措可能会取消旨在保护患者的关键防护机制。 “并不是说传统临床试验中就不会发生这些问题，但在IIT中，这种情况发生的可能性要大得多，” Musunuru 说道，“因为缺乏中央的监管。”
文章作者注意到，中国一直在努力遏制IIT的无序增长。今年5月，国家药品监督管理局发布了“818号令”，规定仅有最高等级的医院——即“三甲医院”——获准开展IIT。这些医院必须完成临床试验前安全性和效验性（efficacy，这是指在受控条件下动物试验和临床试验结果良好是有效验，但并非临床实践即在现实世界的有效性effectiveness）评估，并获得机构伦理委员会的批准。
但我认为“818号令”是不够的。像基因编辑这样的高科技应用于临床之前，即在动物试验和临床试验阶段，必须建立一个专门的安全性监督委员会，该委员会负责监督基因工具的测试和使用，检查风险（尤其是对器官的损伤，对病毒的免疫反应，有无导致死亡的特大风险）、审查数据，并在发生危害时停止试验以保障参与者的生命安全。由此可见，IIT这一放松监管的系统，撇开了知情同意和独立伦理审查两大保护参与者支柱，导致了两位儿童宝贵生命的丧失，而且事实真相被刻意隐瞒达1年半之久。
辉大基因的兴起
然后，文章报道了辉大基因存在的问题。辉大基因由中国科学院基因编辑研究员杨辉于2018年联合创立。截至2025年，该公司已利用IIT推动了七种不同的实验性基因编辑疗法进入人体试验阶段。然而，这些项目并未给许多美国高管和科学家留下深刻印象。其中一些项目所依据的技术方案，此前已被美国公司评估并判定为成功几率渺茫，因为它们针对的是脑或肌肉等难以触达的器官中的疾病。 “他们正不假思索地尽可能将 Cas 技术推向临床应用，”一位美国生物技术公司高管在 2024 年末告诉 STAT 媒体（Cas 在此为 CRISPR-Cas9 的简称）。
其中包括针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）的疗法。制药企业曾耗费近十年时间，试图开发一种用于治疗该病的 CRISPR 疗法；然而，它们始终未能找到一种方法，能够将 CRISPR 酶安全地输送至患者体内足够多的肌肉组织中，从而产生疗效。这说明辉大基因的科学家科学和伦理资质均不佳，勉强推进业已证明难以攻克的技术，急于求成，不顾参与者的安全。这是所有被称为rogue, reckless科学家的特性。下面的进展更加说明了这一点。
然而辉大基因硬要推进。为了将 CRISPR 递送至肌肉，研究人员通常将其装载到一种名为 AAV（腺相关病毒）的基因治疗载体中。该公司最初采用了低剂量方案——这一剂量通常被认为远不足以在肌肉中产生疗效。陆英明去年告诉 STAT，下一次试验剂量的用量约为每千克患者体重 100 万亿个病毒颗粒。通常，这一剂量水平已接近患者可能面临严重副作用风险的临界点。病毒的纯度也会影响安全性。对于IIT，相关疗法无需按照“药品生产质量管理规范”（GMP）进行生产——而GMP通常是全球各类试验所要求的质量标准。IIT导致使用危险剂量和纯度低的病毒，这可能是引起Mei和男童死亡的直接原因。
陆英明居然说，人们不应仅凭单一的安全事件，就对IIT或更广泛的基因编辑技术做出推断。这难道是单一的安全事件吗？使用AAV导致参与者死亡的事件在1999年就发生了。同时在上海在2025年过量AAS引致Mei死亡事件。你要发生多少起死亡事件才能让你怀疑你的做法及支持你的系统？
1999年在宾州大学发生的基因治疗事件责任人、基因治疗专家吉姆•威尔逊（Jim Wilson）指出了这一病例与2022年那起死亡事件之间的相似之处。他在一封电子邮件中表示：“这些相似之处……令人担忧。两人显然都是在全身性炎症的情况下死于急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。获取关于辉大基因调查的详细信息至关重要，这将有助于确定这两起死亡事件之间是否存在共同关联，以及它们与其他基因治疗和基因编辑试验有何相干。”
我们需要关注的第五点：在基因编辑的临床试验中，使用病毒的数量过大可能是导致参与者死亡的原因。
辉大基因变得销声匿迹
文章说，陆英明和 Cradick 均向 STAT 表示，辉大基因希望建立一家美国子公司，以便将相关项目商业化，从而进军利润更为丰厚的市场。然而，投资者对此并不买账。
最后。文章介绍说，辉大基因总经理李可欣在5月表示，公司已做出一些调整。公司收缩了研发管线，这“主要是出于预算限制，同时也考虑到安全性问题”。公司已叫停那些涉及全身性输注大量病毒载体的试验（此前针对杜氏肌营养不良症的项目即属此类），转而专注于将少量病毒直接注射到大脑或眼部。
公司认为，开展旨在获得美国或中国监管批准所需的高成本三期临床试验并不划算。李可欣指出，作为一家中国公司，辉大基因开展小规模“首次人体试验”的速度远快于美国公司，成本也低得多。公司希望这些研究能产出相关数据，进而促成与制药企业及美国生物技术公司的合作。在发生如此严重的参与者死亡事件后，不思整顿内部，总结教训，加强自律和主动接受外部监管，恢复或加强对有效的知情同意的实施和独立的伦理审查这两根保护参与者的支柱，始终将病人或参与者的利益放在第一位，优先于自己的经济利益，建立确保安全性和透明性的制度，却还在想去美国赚钱。他心中只有钱，而没有病人。病人是他赚钱的工具。
最后我请求：所有从事临床试验的专业人员、机构管理人员、监管人员和决策人员，都能在工作中将病人和研究参与者的利益，尤其是生命，放在第一位。宁可基因编辑这种高科技发展慢一些，也不要让我们病人或参与者宝贵生命，尤其是儿童的幼小生命永远丧失在由急功近利的专业人员策划的设计低劣、风险极高的临床试验之中。
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