一、获批上市药物
1. Genglycos：全球首款GSDIa基因疗法获FDA加速批准
8月19日，美国FDA加速批准了Ultragenyx Pharmaceutical的基因疗法Genglycos（pariglasgene brecaparvovec），用于减少8岁及以上Ia型糖原贮积病（GSDIa）患者的每日玉米淀粉摄入量。这是全球首款获批治疗该疾病的疗法。
GSDIa是一种超罕见的遗传性代谢疾病，由G6PC基因突变导致葡萄糖-6-磷酸酶缺乏，患者无法将储存的糖原分解为葡萄糖，需终身依赖严格的生玉米淀粉补充方案来维持血糖。
Genglycos是一款基于AAV8载体的一次性基因疗法，旨在将功能性G6PC基因递送至肝脏。
在一项随机、双盲、安慰剂对照研究中，与安慰剂组相比，Genglycos治疗组患者每日玉米淀粉摄入量较基线平均减少31%，达到主要终点。
2. Pasatru：第二款FOP治疗药物获FDA批准
8月19日，再生元（Regeneron）宣布其Pasatru（garetosmab）获FDA批准，用于减少成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者新发异位骨化病灶的形成。
这是继Ipsen的Sohonos之后第二款获批的FOP药物。 Pasatru是一款全人源单克隆抗体，靶向并中和激活素A——一种在FOP患者中驱动异位骨化形成的关键蛋白。
3期OPTIMA试验数据显示，10 mg/kg剂量组新发异位骨化病灶仅2个，而安慰剂组为19个，病灶减少约90%。
在经临床医生评估的疾病发作次数上，10 mg/kg剂量组较安慰剂组减少了88%。
3. 恒瑞医药立康可泮：国产首款口服CFB抑制剂获批
8月20日，NMPA官网显示，恒瑞医药的1类新药富马酸立康可泮胶囊获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
立康可泮是一款口服小分子补体B因子抑制剂，通过靶向补体旁路途径，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了C5补体抑制剂仅能控制血管内溶血的不足。
III期HRS-5965-301研究显示，立康可泮治疗组达到血红蛋白应答的患者比例显著高于依库珠单抗组（70.0% vs 11.1%）。
4. 三生制药安弗利奇塔单抗：国内第2款IL-1β单抗获批
8月20日，三生国健自主研发的1类生物制品安弗利奇塔单抗注射液获批上市，用于对非甾体抗炎药和/或秋水仙碱禁忌、不耐受或缺乏疗效的成人痛风性关节炎急性发作。
安弗利奇塔单抗是一款重组抗IL-1β人源化单克隆抗体。IL-1β是急性痛风发作的关键介质。
临床数据显示，单次给药6小时即快速起效，12周内痛风急性发作风险下降77%。该药是国内第2款获批的IL-1β单抗。
5. 阿斯利康瑞利珠单抗：国内获批第3项适应症
8月20日，阿斯利康瑞利珠单抗在国内获批新适应症——阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。
这是该药在华获批的第3项适应症。
瑞利珠单抗（ALXN-1210）是阿斯利康斥资390亿美元收购Alexion后获得的长效C5补体抑制剂，给药间隔为每8周一次，显著提升了用药便利性。2025年该药全球销售额达47.18亿美元。
二、申报上市药物
1、阿斯利康阿可替尼：新适应症国内申报上市
8月17日，CDE官网显示，阿斯利康马来酸阿可替尼片一项新适应症上市申请获受理，推测为联合维奈克拉用于既往未经治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤。
阿可替尼是全球第2款获批的BTK抑制剂，2025年全球销售额达35.18亿美元。
2、石药集团/康宁杰瑞安尼妥单抗：乳腺癌一线适应症申报上市
8月17日，石药集团与康宁杰瑞合作开发的安尼妥单抗联合多西他赛（白蛋白结合型）一线治疗HER2阳性乳腺癌的上市申请获CDE受理，并被纳入优先审评。
安尼妥单抗是一款HER2双抗，已于2026年5月获批用于胃癌。
三、启动或完成Ⅲ期临床研究的药物
1、mRNA-4157：全球首个mRNA癌症疫苗III期成功
8月19日，Moderna与默沙东宣布，肿瘤新抗原mRNA疫苗mRNA-4157联合Keytruda辅助治疗黑色素瘤的III期INTerpath-001试验达到无复发生存期（RFS）主要终点和无远处转移生存期（DMFS）关键次要终点。
这是全球首个取得阳性III期结果的个体化新抗原疗法和mRNA癌症疗法。mRNA-4157是一款个性化肿瘤疫苗，靶向患者特异性突变，编码最多34种新生抗原。
该研究也是首个在已手术切除的黑色素瘤辅助治疗中证明优于Keytruda单药标准疗法的III期试验。
2、Efgartigimod：自身免疫性肌炎III期成功
8月17日，Argenx宣布Efgartigimod治疗自身免疫性肌炎的III期ALKIVIA研究达到主要终点。
这是首个在免疫介导的坏死性肌病亚型中实现疾病活动度临床改善的III期试验。Argenx当天股价大涨，市值达到618亿美元。
Efgartigimod此前已获批重症肌无力、CIDP、ITP等适应症。
3、Enhertu：ADC一线治疗NSCLC III期成功
8月17日，阿斯利康和第一三共宣布Enhertu单药一线治疗HER2突变非小细胞肺癌的III期DESTINY-Lung04研究取得积极结果，PFS较标准治疗组实现统计学显著且临床意义的改善。
Enhertu是首个在III期研究中证明单药一线治疗NSCLC优于标准治疗的ADC药物。
4、百利天恒伦康依隆妥单抗：双抗ADC NSCLC III期达主要终点
8月17日，百利天恒宣布其EGFR/HER3双抗ADC伦康依隆妥单抗在非小细胞肺癌的III期试验中达到PFS主要终点。这是该药物第四个达到主要终点的III期研究，也是全球首个在NSCLC治疗中达到主要终点的双抗ADC药物III期研究。
适应症为既往经EGFR-TKI治疗失败的EGFR敏感突变NSCLC。
5、和黄医药赛沃替尼+奥希替尼：SAFFRON III期取得积极结果
8月17日，和黄医药宣布沃瑞沙（赛沃替尼）联合泰瑞沙（奥希替尼）对比化疗的SAFFRON III期研究取得积极顶线结果，PFS和OS均显示出统计学和临床意义的改善。
该疗法已在中国获批用于EGFR-TKI治疗后进展的MET扩增NSCLC患者。
6、礼来Brenipatide：全球首个启动抑郁症III期的GLP-1类药物
8月17日，礼来登记了Brenipatide注射液治疗成人抑郁症的III期临床研究。Brenipatide是一款GLP1R/GIPR双激动剂，是继替尔泊肽后礼来第二款GLP-1/GIP双靶点新药。
这是全球首个启动抑郁症III期临床的GLP-1类产品。
7、诺诚健华Mesutoclax：头对头挑战艾伯维，AML III期获批
8月18日，诺诚健华宣布其BCL2抑制剂Mesutoclax联合阿扎胞苷头对头对比维奈克拉联合阿扎胞苷治疗初治AML的注册性III期临床试验获CDE批准。
Mesutoclax是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂。
此前公布的数据显示，该药联合阿扎胞苷在初治AML患者中复合完全缓解率达81.8%。
参考文献：
[1]各公司官网
[2]NMPA官网
[3]FDA官网
⚠️本文中涉及的信息仅供参考，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。
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