对于复发难治性急性B淋巴细胞白血病患儿而言，已获批上市的CAR-T治疗为部分患者提供了新的治疗选择。
本文记录了一名复发患儿在极低血象状态下接受CAR-T治疗并获得缓解的过程，也呈现了潘静主任团队从病情评估、细胞采集与制备，到回输管理和疗效随访的完整临床实践。
一次“普通感冒”背后，
是复发的信号
2025年12月，9岁的女孩新新因呼吸道感染就诊于当地医院。发热、清咽、鼻塞，看上去像一次再普通不过的季节性感冒。
但血常规检查结果却让医生警觉起来：粒细胞减少，伴贫血。进一步检查后，一个所有人都不愿面对的事实浮出水面——新新复发了。
新新与白血病的第一次交锋要追溯到2020年10月。那时，5岁的她因意外摔伤后发现骨髓异常，被确诊为急性淋巴细胞白血病（B细胞型，低危组）。此后两年半的时间里，她按照标准方案完成了诱导缓解、巩固治疗、再诱导和维持治疗，经历了化疗的种种艰辛。2023年3月，她终于顺利结疗。
停疗后的近三年时间里，新新的骨髓检查没有任何问题，生活似乎回到了正轨。然而，复发来得猝不及防。
病情危急：化疗无效，
骨髓被大量幼稚细胞侵占
2026年1月，新新父母带着她来到当地的一家血液病医院。骨髓检查结果令人揪心：原幼淋占98.5%，骨髓微小残留病（MRD）高达90.5%。免疫分型显示为Common B-ALL表型，符合复发性难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的特征。
医生紧急给予维奈克拉联合VDP方案诱导化疗。然而，2026年2月中旬和2月底的两次骨髓评估显示，原幼淋比例依然分别高达93.5%和88%，MRD仍维持在87%以上。
化疗耐药已经形成，常规手段失效，病情持续进展。
治疗决策：
为了孩子尽快治愈、少受痛苦
面对孩子的危急状况，新新的父母心急如焚。他们只有一个愿望：让孩子尽快治愈，不再承受更多治疗带来的痛苦，同时查阅了大量的资料，最终找到潘静主任团队。
潘静主任团队对新新的病情进行了全面评估，结合其既往治疗史、当前疾病负荷以及身体状况，认为CAR-T细胞治疗是现阶段最可能带来突破的选择。在与患者及家属充分沟通后，团队决定采用普基奥仑赛注射液（自体人源CD19 CAR-T）进行治疗。
值得一提的是，新新家庭此前已为孩子配置了商业保险，相关保障范围涵盖商业化CAR-T治疗，在后续治疗过程中为家庭提供了重要支持。
治疗真正考验人的地方，
从来不是回输那一天
在很多人的理解里，细胞治疗例如CAR-T似乎就是一次细胞回输。但在实际治疗过程中，这只是其中的一个环节。
从最开始的评估开始，医生需要判断患者当前状态、疾病进展以及既往治疗情况，评估其是否适合进入这一治疗路径；随后进入方案制定和动态调整阶段，并逐步完成细胞制备与回输等关键环节。
回输之后，还可能面对发热、炎症反应（如CRS）、神经系统反应（ICANS），以及感染、免疫恢复等一系列问题；再往后，还需要持续随访，观察疗效和恢复情况。
这些环节前后衔接、相互影响，很少是完全独立的。对患者来说，这更像是一段持续推进的治疗过程，而不是一次操作。真正决定结果的，往往不是回输那一天，而是前后的整个过程。
新新的治疗过程，正是这段话最真实的注脚。
在极低血象下，
成功采集到足量自体细胞
2026年3月初，新新正式在北京高博医院血液肿瘤免疫治疗科办理住院。入院时她的血象状况不容乐观，白细胞、中性粒细胞、血小板均处于严重抑制状态——这是此前化疗后的正常反应，但也给后续治疗增加了难度。
即便如此，潘静主任团队依然迅速制定了周密的治疗计划。骨髓检查显示幼稚淋巴细胞仍占近九成，情况紧急，但团队当机立断：尽快完成淋巴细胞采集，为CAR-T制备争取时间。
在血象尚未恢复的情况下，团队成功为新新实施了外周血淋巴细胞采集，并因需确保备用细胞充足，数日后再次进行第二次采集。
这是整个治疗过程中极具技术含量的一步——在患者血项极低的情况下，依然精准、足量地采集到可用于制备CAR-T细胞的自体淋巴细胞。这不仅考验团队的临床经验和操作水平，更考验他们对整个治疗节奏的把控能力。
随后，在CAR-T细胞制备期间，团队给予了桥接化疗，持续控制肿瘤负荷，为后续回输创造最佳条件。
回输后：
扩增迅速，反应轻微
2026年4月中旬，新新顺利回输了普基奥仑赛注射液。回输后仅数天，监测到CAR-T细胞开始扩增。这意味着制备的细胞是活的、有功能的，它们正在患者体内被激活、增殖，向肿瘤细胞发起攻击。
更令人欣慰的是，新新的细胞因子释放综合征（CRS）反应一直维持在较低水平，主要表现为间断发热，经及时对症处理和一次床旁血浆置换后，发热频次和热峰很快好转。
在CAR-T细胞治疗中，CRS反应是常见且需要密切监控的并发症。严重CRS可危及生命，而新新的CRS反应一直维持在较低水平（1级），主要表现为间断发热，经及时对症处理后很快好转。
与此同时，团队对另一类严重并发症——免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）始终保持高度警惕。该产品说明书中明确记载：在PB07临床试验（N=56）中，ICANS发生率为50.00%，3级及以上ICANS的发生率达37.50%；ICANS发生的中位时间为回输后第7.0天（范围：5~13天），中位持续时间为3.5天（范围：1~14天），3级及以上ICANS的中位持续时间为3天（范围：1~17天）。相关表现及神经毒性主要包括震颤（19.64%）、痫性发作（17.86%）、癫痫（14.29%）、意识水平下降（12.50%）、颅内压力增高（10.71%）、脑水肿（5.36%）、谵妄（5.36%）。
面对如此高的风险数据，潘静主任团队没有掉以轻心。从回输第一天起，团队便启动了对神经系统症状的严密监测，并制定了分级的提前干预预案。幸运的是，在整个治疗过程中，新新始终未出现任何ICANS相关表现，ICANS评级为0级。
回输后半个月左右，新新接受了第一次疗效评估。骨髓检查结果令人振奋：原发病已获得缓解。此后，炎症指标持续下降，药物逐渐减停，血象指标开始稳步回升。2026年5月初，回输后第23天，新新顺利办理出院，回家休养。整个住院周期为60天，CAR-T治疗过程总体顺利。
后记
从2020年确诊到2023年结疗，再到2025年底复发，新新与白血病的这场拉锯战已经持续了五年多。这一次，她在潘静主任团队的帮助下，在极低血象状态下成功完成了CAR-T治疗，获得了缓解。
而对于这个家庭来说，治疗远未结束，随访和长期康复还在继续。但至少这一次，他们看到了新的希望。
（本文根据真实患者治疗经历整理，患者姓名采用化名“新新”）
*免责声明：文章目的是提供一般的健康信息，不代替任何个人医学诊断和治疗
专家介绍
潘静 教授
中国医学科学院北京协和医学院准聘副教授、博士研究生导师
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）
血液与健康全国重点实验室 主任医师 医学/基础免疫学博士
北京高博医院血液肿瘤免疫治疗科科主任
中国医学科学院医学与健康科技创新工程
医学健康领军科技人才
北京医师协会儿童重症专科医师分会常务理事
北京市医药卫生科技创新成果转化专家库专家
中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会专业委员
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会青年委员
广东省临床医学学会小儿血液肿瘤专业委员会细胞免疫治疗学组顾问
长期从事难治复发白血病CAR-T 细胞免疫治疗及转化研究。聚焦CAR-T在r/r T-ALL临床转化困难及r/r B-ALL治疗后复发，在国际上⾸次提出并验证供者CD7 CAR-T 治疗r/r T-ALL临床策略实现CAR-T 临床转化突破；双表位CD5 CAR-T 结合临床新策略挽救CD7 CAR-T 治疗后抗原逃逸；序贯CD19/CD22 CAR-T 临床新策略提高r/r B-ALL长期疗效。相关工作发表在Lancet Oncol（独立通讯）、J Clin Oncol（独立通讯）、Nat Med（第一/共同通讯）和Blood（第一/共同通讯）等期刊，高引4 篇，写入6 部国内外指南。
内容来源 ｜北京高博医院
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