GSK公司呼吸道合胞病毒疫苗获FDA批准扩展适用范围
GSK公司今日宣布，美国FDA已扩展其呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy的批准年龄适应症范围，用于18至49岁且因RSV感染导致下呼吸道疾病（LRTD）风险增加的成人。此前，Arexvy已在美国获批用于预防60岁及以上成人，以及50至59岁且因RSV感染导致LRTD风险增加的成人发生与RSV相关的LRTD。本疫苗不适用于孕妇人群。
FDA的这一决定基于一项3b期临床试验的数据支持，该研究显示，在因慢性疾病而具有较高RSV相关LRTD风险的18至49岁人群中，与60岁及以上成人相比，疫苗诱导的免疫反应具有非劣效性。疫苗有效性则已在此前开展的3期临床试验（NCT04886596）中得到证实。安全性方面，Arexvy的总体安全性特征与支持其最初获批的更大规模3期研究结果一致。接种后四天内最常见的不良事件包括注射部位疼痛、疲劳、肌痛、头痛以及关节痛。
Arexvy含有稳定于融合前构象的重组RSV F糖蛋白（RSVPreF3）。该抗原与GSK专有的AS01E佐剂联合使用。
基因疗法3期临床试验36周结果积极
Ultragenyx Pharmaceutical公司日前宣布，在研疗法DTX301的3期临床试验Enh3ance取得积极结果。DTX301是一种在研AAV8基因疗法，旨在通过单次静脉输注实现鸟氨酸氨甲酰转移酶（OTC）的稳定表达和活性，用于治疗OTC缺乏症。
在该随机、双盲、安慰剂对照试验的第36周时，接受DTX301治疗的患者（n=18）与安慰剂组（n=19）相比，24小时血浆氨水平显著降低18%（p=0.018），这一结果具有统计学显著性并具有临床意义。同时，治疗组患者在第36周时的平均血浆氨水平维持在正常范围内。
在第24周评估患者总体印象量表（PGIC）时（共有15名患者报告），71%的治疗组患者表示症状“明显改善”，而安慰剂组为0%。在第24周关于OTC缺乏症症状及其对日常生活影响的PGIC评估中（共30名患者报告），治疗组有64%的患者症状改善，其中43%为“明显改善”，21%为“中度改善”；安慰剂组仅有19%的患者为“中度改善”，没有患者达到“明显改善”。
DTX301总体耐受性良好，安全性特征可接受，与此前1/2期研究的安全性数据一致。最常见的治疗相关不良事件为轻度至中度、短暂的肝脏反应，可通过类固醇治疗控制。研究中报告1例与治疗相关的严重不良事件（SAE）——急性肝炎，该事件在使用类固醇治疗后得到缓解。未观察到与血栓性微血管病、背根神经节毒性、恶性肿瘤或其他复杂免疫反应相关的SAE或不良事件。
参考资料：
[1] GSK’s RSV Vaccine, AREXVY, Approved in US for Expanded Age Indication in Adults Aged 18–49 Years at Increased Risk. Retrieved March 13, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260313340226/en/GSKs-RSV-Vaccine-AREXVY-Approved-in-US-for-Expanded-Age-Indication-in-Adults-Aged-1849-Years-at-Increased-Risk
[2] Ultragenyx Announces Positive 36-Week Data from Phase 3 Study of DTX301 AAV8 Gene Therapy for the Treatment of Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency. Retrieved March 13, 2026, from https://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-announces-positive-36-week-data-phase-3-study-dtx301
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