——专家呼吁抓住慢性排异早期黄金治疗窗口
12月20日 —中国医学科学院血液病医院造血干细胞移植术后随访规范化管理示范中心（以下简称“示范中心”）举行揭牌仪式，成为该项目全国首批落地的示范中心之一。示范中心落地后，将围绕慢性移植物抗宿主病（cGVHD）这一常见术后并发症，针对筛诊治不及时、随访管理难等核心痛点，推动早筛早诊早治以及术后随访全流程规范化，并从标准化、示范化、区域一体化三大维度落实项目的建设蓝本，发挥带动作用，进而推动造血干细胞移植高质量发展。
（图为造血干细胞移植术后随访规范化管理项目揭牌仪式）
近年来，我国异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）平均年增长率达10％ ，2023年异基因造血干细胞移植量更位居全球第一。作为国内最早开展造血干细胞移植治疗血液病的单位之一，中国医学科学院血液病医院干细胞移植中心历经几十年发展，在异基因造血干细胞移植、自体造血干细胞移植及血液病等领域已达到国际先进水平。同时通过改良预处理方案、优化移植后治疗等方法，着力在MDS及难治复发性白血病造血干细胞移植方面做出了开创性的工作，并已在国内形成了广泛影响力。
中国医学科学院血液病医院干细胞移植中心主任姜尔烈教授指出：“在我国造血干细胞移植数量快速增长的今天，术后规范化管理的重要性日益凸显，针对常见术后并发症，如cGVHD如何实现早期筛查诊断，抓住轻症治疗时机，并打通诊后规范化管理全路径，是提高患者们移植术后生存质量，摆脱并发症桎梏的关键。本次成立造血干细胞移植术后随访示范中心后，我院将延续成功经验，同时继续提升移植术后随访的管理能力，并推动区域协同发展，促进我国造血干细胞移植术后管理体系的全面优化。”
（图为姜尔烈教授在示范中心规范化交流会议上发言）
cGVHD俗称“慢性排异”，是异基因造血干细胞移植后常见的“次生灾害”，30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险。该疾病会累及皮肤、眼睛、口腔、关节等多个组织器官，严重影响患者生活质量，更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。
姜尔烈教授强调：“慢性移植物抗宿主病是造血干细胞移植术后一种非常常见的并发症，早期阶段是cGVHD管理的‘黄金窗口’，但是cGVHD患者术后管理主要集中在原发病上，对于并发症的管理缺少足够的重视，50%的患者在诊断时已是中至重度,。因此早期识别、诊断、干预更有助于患者在把握早期治疗时机，实现更大的获益。同时，解决纤维化问题是cGVHD治疗中的核心目标，一方面需要建立免疫耐受，维持免疫稳态，有效预防和减少纤维化的发生；另一方面，对于已经发生纤维化的组织和器官，希望早期选择能有效逆转纤维化的药物。”
目前在治疗层面，超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等治疗药物。
对此，姜尔烈教授介绍：“不同药物的作用机制不同，大部分药物均聚焦于抑制免疫炎症，无法有效抑制纤维化，往往无法直击根源控制疾病进展。随着更多创新疗法，如ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔的出现，cGVHD的治疗也步入‘双管齐下’的时代，即恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制，为临床尽早达成治疗目标与cGVHD规范化管理提供有力武器。实现维持免疫稳态的价值还在于能够治疗cGVHD同时可保留移植物抗白血病（GVL）效应。GVL效应帮助减少白血病的复发，但也可能导致GVHD，也就是说维持免疫稳态有助于减少GVHD和白血病复发间两头受困的情况。”
国家医保局于12月9日举办了2024年国家医保药品目录解读活动，重点列举了9个具有代表性的品种。这些产品临床价值大、创新程度高、价格合理、填补空白，其中包括慢性移植物抗宿主病治疗领域ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片。新版医保目录将于2025年1月1日正式落地，期待为更多患者尽早达成治疗目标与规范化管理提供有力支持。
本次示范中心落地后将进行针对性的随访管理体系建设与实践，围绕患者全程诊疗节点进行赋能，全面覆盖筛查、诊断、治疗、疾病科普教育、随访管理的规范化流程。并且项目将打通线上、线下壁垒，包括就诊前的cGVHD筛查、评估，如受累器官评估和线下肺功能筛查等；就诊中的cGVHD标准化诊断、治疗，如cGVHD评估量表、常见症状问诊提示卡等；就诊后的cGVHD规范化随访与疾病科普宣教，如个性化患者随访服务、疾病科普教育手册、疾病科普视频等，给予cGVHD患者全病程关爱，并为科研转化提供长期随访体系支撑。
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