▎药明康德内容团队报道

10月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，美杰赛尔1类生物新药PD-1基因编辑T细胞注射液已递交临床申请。公开资料显示，美杰赛尔是一家以国际前沿精准细胞治疗技术研发为主营业务的生物科技公司，该公司开发的PD-1基因编辑T细胞制品已在四川大学华西医院完成研究者发起的1期临床试验，相关成果发表于2020年4月《自然-医学》杂志。

截图来源：CDE官网

基因编辑技术是近年生物技术领域的热点，通过对靶标基因进行特定修饰，敲除“不良基因”或插入“功能基因”，进而达到治疗目的。高效、便捷的第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9是目前临床转化研究应用最为广泛的基因编辑技术之一。

根据美杰赛尔早前发布的公开资料，该公司PD-1基因编辑T细胞制品的研发结合了肿瘤免疫治疗和细胞治疗时代开启的发展趋势。在产品研发初期，研发团队曾思考能否用前沿的基因编辑技术把T细胞上的PD-1基因删除，这样或许能够和抗PD-1单抗起到异曲同工的效应，还可能有更持久的疗效。因为理论上机体能够形成记忆T细胞，而且可以大大降低治疗成本。为此，团队专门成立了成都美杰赛尔生物科技有限公司，开发临床GMP级别的PD-1基因编辑T细胞制品。

此前，这款PD-1基因编辑T细胞制品已在四川大学华西医院完成研究者发起的1期临床试验。该试验纳入的受试者均为晚期肺癌、三线以上标准化治疗无效患者，主要目的是观察其安全性。据介绍，这项临床试验是在美杰赛尔GMP细胞工程实验室分离受试者的免疫T细胞，通过CRISPR-Cas9技术选择性地敲除导致肿瘤免疫耐受的PD-1蛋白的基因，从而 “激活”其免疫攻击力，并进行体外大规模培养扩增后，再输回患者体内，提高肿瘤患者自身免疫攻击力。

结果显示，所有11例受试者全部安全，未出现严重不良反应及脱靶问题；观察到的15项2级以内不良反应中，其中13项与抗PD-1单抗类似，间接证明编辑靶点效应；部分患者编辑的T细胞可在体内长期存活，TCR免疫组库多样性指标显著改善，且疾病长期稳定。

希望美杰赛尔的PD-1基因编辑T细胞注射液在临床研究中进展顺利，早日为更多需要的患者带来新的希望。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Oct 19， 2022, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

[2]「峰客访谈」成都美杰赛尔：《Nature Medicine》报道全球首个CRISPR编辑T细胞制品完整I期临床实验结果. Retrieved Apr 30， 2020, from http://www.medgencell.com/medgencell/vip_doc/17176034.html

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