周二，一批专家建议美国食品与药品管理局（Food and Drug Administration，简称FDA）批准一种预防心肌梗死的强效新药。如果获得批准，该药物将成为一个新的重要药物类别中，最近二三十年获批的首例药物。此类药物能大幅降低胆固醇水平，而胆固醇是心脏病的主要诱因。
斯坦福大学(Stanford)的心脏病学专家约书亚·W·诺尔斯(Joshua W. Knowles)博士称，这些药物是“现代基因革命的一次胜利”。
研制这类药物的想法来自于约10年前的基因研究成果，此后一直令心脏病学专家可望而不可即。初步的临床试验结果带来了希望，这些疗法可能为心脏病高危人群的治疗方法提供新的重要补充。心脏病是美国人的头号杀手。
服用这些药物的人已经发现体内的低密度脂蛋白(LDL)胆固醇显著下降，LDL胆固醇也就是所谓的“坏胆固醇”。不过，这种药物降低心梗和死亡风险的确凿证据，要到2017年大规模临床试验完成后才可能出现。
这个专家委员会以13比3的投票结果，建议批准赛诺菲(Sanofi)和瑞泽恩制药公司(Regeneron Pharmaceuticals)的药物alirocumab。周三，这个委员会将开始评估美国安进公司(Amgen)的药物evolocumab。FDA通常会听取咨询委员会的建议，但也并非总是如此。该机构表示，如果根据它们降低胆固醇的效果而批准了这些药物，那么即使目前进行的试验无法证明它们能降低心脏病和死亡风险，批准的决定也不会被撤销。
一旦某种药物获得批准，医生就可以向该药物目标人群之外的其他患者开出该药物的处方，不过保险公司一般不会买单。
这种药物需要每两周或每个月注射一次，取决于具体的处方。这些企业正在要求批准三种人使用该药物：LDL胆固醇水平较高、且用他汀类药物（主流的降胆固醇药物，上世纪80年代末推出）无法充分降低其水平的患者；已经患有心梗或糖尿病、且无法用他汀类药物充分降低胆固醇水平的高危人群；LDL胆固醇水平较高且无法耐受他汀类药物的的人群。医生通常认为，LDL胆固醇水平达到70即为高危人群。
专家组面临的问题是，在不等待大型临床试验的结果的情况下，判断目前是否有足够的证据支持批准赛诺菲(Sanofi)。投反对票的人认为，除非临床试验证实了其功效，否则任何药物都不应该被批准。他们还表达了这样的担忧，即一旦药物被批准，参加临床试验的人们就会退出试验，因为这样他们就能够确保自己服用的是药物本身，而不是安慰剂。
“我们需要临床结果，”埃默里大学(Emory University)的皮特·威尔森(Peter Wilson)博士说。
委员会的一些成员认为，只可以批准存在基因缺陷的一小批患者服用这些药物，即杂合子型家族性高胆固醇血症患者。这类人无法单独依靠他汀类药物控制胆固醇。还有一些成员支持把药物的适用范围扩大到一个大得多的群体，即他汀类药物已经无法满足其需求的心脏病高危人群。
委员会主席、布朗大学(Brown University)的罗伯特·J·史密斯(Robert J. Smith)博士呼吁在更大范围内提供这种药物。他说，自己在行医过程中看到，一些胆固醇水平失控的患者处境十分危险，原因是他们可能已经患过心梗。为了临床试验结果再等待两年对他们来说太漫长了。“我不愿意让病人就这么等着，”史密斯博士说。
这些企业和许多独立心脏病学专家称，他们有理由相信这些药物会产生预期的效果。降低LDL胆固醇被普遍认为能预防心脏病。此外，他们还说，这些药物模仿了PCSK9基因突变，这种基因能防止人们罹患心脏病，哪怕他们吸烟或有高血压。
不过，这些药物已经引发了一些恐慌，比如必须为它们买单的保险公司和其他人，以及该药物获准适用于更大群体的话，上百万名可能有资格服用这些药物的患者。因为这些药物注定昂贵，也许每年要花1万美元。赛诺菲估计，可能有1100万美国人有资格接受该药物。安进公司认为这个数字是800万。
迄今为止，似乎每一名使用了新药的患者都见到了疗效。LDL胆固醇水平下降了40%到65%，即使他们之前一直在服用他汀类药物来控制胆固醇。
目前的安全性研究表明，这些药物的副作用似乎和安慰剂差不多，不过，在大型的临床实验之后才能获得更多实质性的信息。
与此同时，制药公司已经看到了价值数十亿美元的重磅药物的诱人前景，它们正在竞相以最快的速度将其投放市场。赛诺菲以6750万美元的价格购买了FDA的批文，可以获得快速审核。该公司表示，FDA同意在7月24日之前做出是否批准该药物的决定。安进公司没有花这笔钱，该公司表示，预计将在8月27日之前得到答案。辉瑞公司(Pfizer)也有一款这种类型的药物，但研发进度要更慢。
还有成本的问题。这些新药就像许多新型抗癌药物一样，是单克隆抗体，它们是以高昂的成本用活体细胞制造的。这些公司不愿透露药品未来的定价。但CVS健康公司(CVS Health)的首席科学官威廉·史兰克(William Shrank)估计，服用这种药物一年将需要7000至1.2万美元。
他估计，如果药物仅限于那些胆固醇水平过高且无法利用他汀类药物降低胆固醇水平的人，总成本将达到160亿美元。如果包括无法耐受他汀类药物的人，成本将增加200亿美元。算上有心脏病史的人，成本将再升高1500亿美元。
史兰克在健康事务(Health Affairs)网站上写道：“保健药学管理体系吸收成本的能力，实际上整个卫生体系吸收成本的能力，都没有遇到过这样的严峻挑战。”
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