6月5日，中国首款获批上市的干细胞药物艾米迈托赛注射液（睿铂生）首张处方在北京大学人民医院黄晓军院士团队开出，用于单倍体移植患者治疗。这标志着我国干细胞药品正式开启商业化临床应用。

图1：艾米迈托赛注射液（睿铂生）首张处方开出

6月10日，该款干细胞药物的价格也正式公开：19800元/6000万单位，若以8次为一个完整疗程，完整疗程费用约15.8万元。

艾米迈托赛注射液是我国首款获批上市的间充质干细胞（MSCs）治疗药品，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

GVHD是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，可累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面等。GVHD分为急性GVHD（aGVHD）、慢性 GVHD（cGVHD）和兼具有二者特征的重叠综合征，是异基因造血干细胞移植术后非复发性死亡的原因之一。防治GVHD对异基因造血干细胞移植成功、移植后长期生存及提高患者生活质量有重要意义。

值得注意的是，艾米迈托赛注射液的同类产品为Ryoncil，后者于2024年12月在美国获批，适应症也为aGVHD。价格方面，其单次治疗费用为19.4万美元（合人民币139万），8次治疗总费用高达155.2万美元（合人民币1114万），是艾米迈托赛注射液价格的70倍。

不过，尽管该药物定价已大幅降低，但15.8万元的疗程费用仍超出不少家庭承受能力。参考CAR-T疗法的医保谈判经验（如复星凯特120万元疗法未纳入医保），睿铂生可能通过“商保先行+分期支付”等模式探索普惠路径。

有数据显示，全球有关干细胞的临床试验项目已突破千项，但上市药品却依然有限，仅有10余款干细胞药品获批上市。至于干细胞治疗技术在中国的发展，则是既漫长又充满挑战。虽说我国的干细胞药物申报最早可以追溯到2004年，但研发进展一直相当缓慢。

表1：全球干细胞创新药获批情况

直到2017年12月，原CFDA才出台了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，提出了细胞治疗产品在药学研究、非临床研究和临床研究方面应遵循的一般原则和基本要求，明确了细胞制品可按药品评审程序进行注册和监管，为国内干细胞新药开发指明了方向。

此后，《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则》《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》等法律法规、指导指南陆续出台。其中，北京市药品监督管理局于2024年5月核发了全国第一张干细胞《药品生产许可证》，被视为干细胞治疗的里程碑事件。

同年12月，北京市科学技术委员会、北京市经济和信息化局等5部门又发布《北京市加快细胞与基因治疗产业创新发展三年行动方案》，提出到2027年新增临床试验批件15个以上，提交上市申请创新品种5个以上，培育细胞与基因治疗领域的前沿技术企业20家以上，上市企业3家以上，加速形成具有国际影响力的细胞与基因治疗产业集群。

除北京外，广东、云南、浙江、江苏、天津等多省市均在近两年内密集出台支持干细胞产业发展。

可以说，在政策的支持下，国内药企在干细胞领域的研发正在如火如荼地进行。据国家药监局药品审评中心副主任王涛介绍，从2017年开始，到现在我国干细胞一共批准了有120多款（药品）进入临床试验阶段，适应证包括血液系统、呼吸系统、心血管系统还有一些自身免疫系统疾病。

具体来说，截至2024年10月底，我国已有超百款干细胞药物IND受理。按照细胞类型分，间充质干细胞占77%，其余则为IPSC来源功能细胞、胚胎干细胞来源功能细胞、造血干细胞等。

表2：我国干细胞药物IND受理/获批清单（截至2024年10月底，仅统计新药申请）

总的来说，艾米迈托赛注射液是我国干细胞药物的“破冰之作”，其成功上市标志着中国细胞治疗产业步入规范化、规模化新阶段。随着政策、技术与资本加持，未来干细胞治疗有望在更多难治性疾病领域突破，而且，中国干细胞专利数众多，临床研究规模全球第二，未来3-5年或迎来更多低价竞品，推动治疗费用向万元级迈进，惠及更多国内患者。

参考资料：

[1] 1.98万/剂！中国首款干细胞药定价出炉. 细胞与基因治疗领域. 2025年06月11日.
[2] 我国首款干细胞药品价格公布. 干细胞焦点. 2025年06月11日.
[3] 首款干细胞药物：19800/次，158400/疗程。目前仅针对aGVHD患者。. 干细胞天地. 2025年06月11日.
[4] 我国第一份处方“干细胞”药物6月6日由北大人民医院黄晓军院士团队开具！我国干细胞药品正式开启商业化临床应用. 百龄干细胞. 2025年06月10日.
[5] 行业资讯 | 国产首个干细胞治疗药品上市！. 宸合生命科学研究中心. 2025年06月11日.
[6] 药谷观察 | MSC与iPSC双管齐下，干细胞疗法在张江蓬勃发展. 张江药谷. 2025年01月13日.
[7] 收藏 | 国内超130款干细胞药物IND受理，28份全球干细胞政策法规下载. 药时空. 2024年12月11日.

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