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近日，加州大学旧金山分校宣布成立儿科CRISPR基因编辑治疗中心，专注于利用基因编辑技术为儿童罕见遗传病提供突破性基因编辑疗法。

该治疗中心由诺贝尔奖得主、CRISPR技术顶级权威专家詹妮弗·杜德纳教授与陈-扎克伯格倡议联合创始人普莉希拉·陈合作发起，并且率先获得了2000万美元研究经费资助。

创新治疗模式带来新希望和挑战

罕见遗传病常在婴儿期发现，现有常规医疗手段有限且风险极高。该中心将为首批八名患儿量身定制CRISPR基因编辑疗法，直接在患儿体内“修改”致病的基因突变，避免传统细胞提取和移植的复杂流程。

这一创新编辑技术方法的灵感来源于近期成功的首创案例——一名婴儿通过碱基编辑技术治愈了无法分解蛋白质的罕见遗传病，成为全球首位接受定制化CRISPR基因编辑治疗的罕见病婴儿。

推动基因编辑疗法的普及与降本增效

杜德纳教授认为，他们的研究目标是让CRISPR基因编辑疗法惠及更多患有罕见病的儿童，尤其是那些不被常规医疗机构关注的罕见疾病。

该新中心还将结合超级人工智能等前沿技术，优化基因突变靶点的筛选与疗效预测流程，力争降低研发成本、加快精准治疗疗效。

监管和技术创新探索并行

目前，每例定制疗法和患者应用均需FDA单独审批。未来，若CRISPR疗法被认定为通用平台化技术，仅需微调引导RNA即可针对不同罕见病的基因突变，无需重复动物模型实验验证，有望大幅提升临床治疗效率。

目前，全球约有6000种罕见遗传疾病，至少影响超过3亿患者，其中大多数患者为儿童。CRISPR的精准基因编辑能力，为这些患儿和家庭带来了前所未有的希望，也预示着罕见疾病治疗将迎来新纪元——基因编辑疗法的全面应用。

我国儿童遗传罕见病窘况

目前，我国儿童遗传罕见病的发现和诊断仍处于不断完善阶段，在治疗方面仍缺乏有效且精准手段。与此同时，在基因编辑方面，国内科研人员已完全掌握且应用相当广泛，甚至在某些领域名列国际前茅。值得关注该基因编辑治疗中心发展方向和罕见遗传病的基因编辑疗法的突破性进展。

首届中瑞长寿诊所最佳实践研讨会

时间和地点：7月17日13:00~17:30,北京海淀区中关村南大街33号世诺书院

研讨会交流议题:

1. 瑞士长寿诊所最佳实践经验以及国际长寿诊所技术差异化发展

2.解读《长寿诊所最佳实践白皮书》核心技术包括衰老生物标志物、数字化健康长寿服务平台建设以及临床抗衰老干预等

3. 国内长寿诊所现状和亟待解决的问题

4. 中瑞长寿诊所合作模式：联锁加盟和技术授权

5. VIP晚宴座谈(18:00～20:00)：中瑞长寿科技研究项目合作计划

【报名截止】7月7日，限额30位

【报名微信】GlobalMD2020

【简介】中瑞长寿医学界交流活动旨在引荐国际长寿诊所最佳实践经验、以及交流长寿科技发展趋势和面临的挑战。国际长寿研究院每年举办全球长寿诊所圆桌会议，邀请业界人士和长寿诊所掌门人分享长寿诊所运营和管理模式；如何提升健康长寿服务质量，包括长寿诊所流程标准化和合法性，旨在实现延缓衰老进程，科学方法具有可重复性和循证实践应用。《长寿诊所最佳实践白皮书》核心技术包括：衰老生物标志物、数字化健康长寿服务平台和临床抗衰老干预决策等。

主办方希望通过中瑞长寿医学研讨会活动，加强长寿科技业界和医学界人士开展国际合作，特别是在中医康养和药食同源等方面，拓展创新、研发出符合国情和国际品质的健康长寿服务和产品。

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