导读

通过采用新型建模方法分析CHAMPION MG和ADAPT两项Ⅲ期临床试验数据，评估两种药物治疗AChR抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）的症状控制效果与患者体验，显示瑞利珠单抗治疗AChR抗体阳性gMG患者可获得渐进、持续的症状稳定，艾加莫德起效快但波动明显。

研究背景与目的

近期一项研究采用患者中心视角，基于CHAMPION MG（瑞利珠单抗）和ADAPT（艾加莫德）两项Ⅲ期临床试验数据，通过 MG-ADL、QMG、MG-QOL15r 三项评估工具，对AChR抗体阳性gMG患者症状长期控制的影响，并建立新型建模方法，估算患者1年内处于改善、稳定、恶化状态的时间占比，为临床个体化治疗决策提供依据。

研究方法

从CHAMPION MG（瑞利珠单抗；7个时间点）和ADAPT（艾加莫德；9个时间点）试验中提取MG-ADL、QMG和MG-QOL15r评分，并与之前的评分进行比较以定义健康状况：改善、稳定或恶化，改善定义为较前一观察点分数降低> x分（稳定性阈值x为 0.2-1.0 分，按0.1分递增），稳定定义为较前一观察点分数变化绝对值≤x分，恶化定义为较前一观察点分数升高>x分，并外推至1年。

研究结果

▌纳入与观察时间点

  • CHAMPION MG研究：86例AChR抗体阳性gMG患者，随访7个时间点（26周）。

  • ADAPT研究：65例同类患者，随访9个时间点（10周）。

  • 每个时间点都代表一周。

▌症状变化及疗效表现

  • 瑞利珠单抗：在26周的CHAMPION MG研究中，其对MG-ADL、QMG、MG-QOL15r三个指标的获益随时间逐渐增加并趋于稳定。

  • 艾加莫德：在10周的ADAPT研究中，其对上述三个指标的获益在治疗前4周表现显著，然后在未治疗期间下降，到第10周与基线相比改善小。

▌1年内健康状态的时间分布

总体情况：在用不同稳定性阈值（0.2-1.0分的变化）将试验数据外推至1年时，无论接受哪种治疗，基于MG-ADL、QMG和MG-QOL15r评估，患者大多时间处于稳定症状，较少时间处于改善或恶化状态。

基于MG-ADL评分，接受瑞利珠单抗治疗的患者在一年内100%的时间处于改善或稳定状态，接受艾加莫德治疗的患者在一年内有83%的时间处于改善或稳定状态；以QMG和MG-QOL15r衡量时，接受瑞利珠单抗治疗的患者分别有91%和79%的时间处于改善或稳定状态，接受艾加莫德治疗的患者分别有75%和77%的时间处于改善或稳定状态（图1）。

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图1 1年内健康状态的时间分布

▌症状控制波动范围

对于瑞利珠单抗，MG-ADL、QMG和MG-QOL15r三项指标均显示初期症状改善后持续稳定，无明显波动，症状控制变异性小。对于艾加莫德，其在第3-4周达到最大改善效果，但治疗间隙（第 6~10 周）症状回落，变异性大于瑞利珠单抗。

▌主要发现与解读

本交叉研究发现，瑞利珠单抗和艾加莫德均能改善HRQoL，并控制症状，但艾加莫德组不同健康状态变化更大。

▌两种药物影响特征

  • 瑞利珠单抗：症状和HRQoL初始改善，继而长期稳定。

  • 艾加莫德：每周期改善后短暂稳定，随后症状恶化，ADAPT研究中艾加莫德治疗期间的症状加重发生于治疗第6至10周之间。

  • 1年外推：瑞利珠单抗组大部分时间处于“稳定或改善”；艾加莫德组通常在疾病波动（或改善或恶化）中停留的时间更长，症状控制随时间的变化范围上更大。

上述研究仍存在一定局限性，两种疗法的给药方案、作用机制及潜在治疗管理负担存在显著差异，因此无法进行可靠的间接治疗比较，且基于随机对照试验的外推结果可能无法完全捕捉短期波动，因此解读仍需谨慎。

研究结论

在本分析中，固定剂量瑞利珠单抗治疗与gMG患者的稳定症状控制相关，而可变剂量艾加莫德治疗初期可带来改善，但随着时间的推移，症状控制的差异性较大。选择gMG治疗方案时，应考虑患者的个人目标和生活质量。

参考文献：

[1] Scheiner C A, Masuda M, Hagenacker T, et al. Assessing the symptom control provided by ravulizumab or efgartigimod in myasthenia gravis: an evaluation of the patient experience of two different treatment approaches[J]. Current Medical Research and Opinion, 2025: 1-11.

疫苗声明：

所有使用依库珠单抗和瑞利珠单抗的患者必须接种四价脑膜炎疫苗（ACYW135），在有条件的情况下接种B型疫苗。

本材料由阿斯利康提供，仅供医疗卫生专业人士进行医学科学交流，不用于推广目的。

审批编码： CN-174698 过期日期：2026-03-16

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