摘要：当COVID-19疫苗的热潮逐渐退去，Moderna正急切地寻找下一个增长点。最近，这家美国生物技术公司与意大利药企Recordati达成了一项价值高达1.6亿美元的合作，共同开发一款针对罕见代谢病——丙酸血症（PA）的mRNA疗法mRNA-3927。这项合作不仅为Moderna带来了急需的资金，也为其在罕见病领域的深入布局注入了强心剂。本文将梳理合作的关键细节、疗法的最新进展，并探讨其背后的行业信号。

一、合作详情：各取所需的“联姻”

Moderna的日子最近并不轻松。随着新冠疫苗销售的滑坡，公司不得不大幅削减成本，目标是在2028年前实现收支平衡。这时候，Recordati的出手可谓“雪中送炭”。

根据协议，Recordati将支付5000万美元的首付款，以及高达1.1亿美元的近期开发和监管里程碑付款，未来还需支付销售分成。这笔钱对正在“节衣缩食”的Moderna来说，无疑是重要的现金流补充。

分工也很明确。Moderna继续主导mRNA-3927的临床开发和生产，而Recordati则负责这款疗法未来的商业化。这种“研发+市场”的组合模式在生物制药行业很常见，能让擅长创新的生物技术公司和拥有成熟销售网络的大型药企优势互补。

二、疗法解析：针对“无声的杀手”

那么，这笔巨额投资押注的mRNA-3927，到底是针对什么疾病呢？

它瞄准的是一种名为丙酸血症（PA）的罕见遗传代谢病。这种病通常出生几天内就会显现，患儿无法正常代谢某些蛋白质和脂肪，导致酸性物质在体内堆积。听起来可能有点抽象，但后果非常严重——患儿会出现喂养困难、肌肉无力、呕吐，严重时甚至会引发癫痫、昏迷乃至死亡。可以说，这是一种急需有效治疗手段的“无声杀手”。

mRNA-3927的设计思路很巧妙。它本质上是一种信使RNA疗法，旨在为患者提供其体内缺乏的两种酶。你可以把它想象成给细胞送去一份“正确的操作手册”，让它们重新学会处理那些本该代谢掉的物质。

三、临床数据：希望与挑战并存

疗法的效果如何？2024年《自然》杂志上发表的一项I/II期试验数据，给我们提供了一些线索。

在为期12个月的治疗期间，八名参与者发生代谢失代偿（简单理解就是病情急性恶化）的风险降低了70%。这个数字让人看到了希望，说明疗法可能确实在起作用。

但硬币的另一面是，高达94%的患者报告了与治疗相关的不良事件。不过Moderna方面表示，中期数据显示出早期临床获益的迹象，并且治疗限制性副作用并不常见。在罕见病治疗领域，平衡疗效与安全性永远是个难题，尤其是面对这些脆弱的小患者时。

四、行业风向：罕见病成为“新战场”

这次合作不仅仅是两家公司的事情，它或许折射出行业的一个新趋势。

对于Moderna来说，在新冠疫苗之后，急需证明其mRNA技术平台在更广阔疾病领域的应用潜力。罕见病虽然患者群体小，但往往未满足的医疗需求巨大，定价空间也高，是新技术验证其价值的绝佳试验场。

另一方面，像Recordati这样的传统药企，也希望通过合作快速切入前沿的治疗领域，丰富自己的产品管线。1.6亿美元的总价码，在动辄数十上百亿美元的肿瘤或自免药物交易面前不算惊人，但对于一款尚在开发中的罕见病疗法而言，也体现了相当的诚意和期待。

五、展望未来：路还很长

当然，一切都还有待今年晚些时候的关键性试验结果出炉。那将是决定mRNA-3927能否最终获批上市，以及这笔合作能否修成正果的关键时刻。

对于PA患者家庭而言，任何新的治疗希望都如同黑暗中的一束光。而对于整个mRNA疗法领域，每一次向新适应症的拓展，都是在拓宽技术的边界。

Moderna与Recordati的这次携手，能否在罕见病领域复制mRNA技术在疫苗上的成功？我们拭目以待。但可以肯定的是，科学探索的脚步不会停歇，而产业界的合作，正让这些前沿科技更快地走向需要它们的患者。

参考来源： https://www.biospace.com/deals/moderna-teams-with-recordati-on-rare-disease-mrna-therapy-for-up-to-160m

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