近日，诺诚健华宣布，NMPA已受理其BTK抑制剂奥布替尼用于治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的上市申请（NDA）。这是奥布替尼首个自身免疫性疾病适应症上市申请获受理，这也是首个提交ITP适应症上市申请的国产BTK抑制剂。

ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病。数据显示，全球每年ITP新发患者超过20万例，中国每年新增ITP病例约6万例。尽管一线治疗的初始反应率为70%-80%，但约半数患者在6个月内复发，存在巨大未被满足的需求。

BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）在免疫细胞中广泛表达，参与多种信号转导通路，它与细胞的存活、增殖和分化密切相关。理论上，BTK抑制剂在血液肿瘤和自免领域都有着广泛应用。

此前，BTK抑制剂已在血液瘤中广泛应用。近几年，BTK抑制剂的研发焦点加速向自免领域转移。

2025年8月，赛诺菲的利扎布替尼（Rilzabrutinib）获得FDA批准用于治疗原发免疫性血小板减少症（ITP），成为全球首个在自免领域获批的BTK抑制剂。3期LUNA3研究显示，该药持久应答率达23%，中位起效时间仅15天，出血评分显著改善，安全性良好。

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已上市的自免BTK抑制剂

图片来源：药智数据-全球药物分析系统

目前，中国尚无BTK抑制剂获批治疗ITP。

诺诚健华的奥布替尼是第二代BTK抑制剂，此前已获批多个血液瘤适应症。

在自免领域，奥布替尼展现出良好的疗效和安全性。凭借高靶点选择性和安全性，奥布替尼有望成为治疗ITP的优选BTK抑制剂。此前公布的2期研究显示，50mg剂量组连续两周血小板≥50×10⁹/L的患者比例达40%，对GC/IVIG无应答者亚组应答率高达75%。

除ITP外，奥布替尼针对系统性红斑狼疮（SLE）、原发进展型多发性硬化（PPMS）和继发进展型多发性硬化（SPMS）的注册3期临床试验正在中国和全球推进中。

参考来源：

1.https://mp.weixin.qq.com/s/x_7YtOZizQNgfZbKyTZfZQ

2.https://mp.weixin.qq.com/s/fmoe5B9sEFySu1sGCgM-pQ

3.药智数据-全球药物分析系统