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（来源：药事纵横）
6月4日，NMPA网站显示，舒泰神旗下全资子公司江苏贝捷泰生物科技有限公司开发的凝血因子X（FX）激活剂STSP-0601（波米泰酶α，商品名：博佳凝）正式获批上市，用于伴抑制物的血友病A或B成人患者出血按需治疗。
STSP-0601是一款源自圆斑蝰蛇毒液的国家1类治疗用生物制品，以凝血因子X（FX）为靶点，通过特异性激活FX启动凝血“共同通路”，实现快速止血。该药的上市，填补了国内伴抑制物血友病治疗领域国产创新药的空白。此前，该领域长期依赖进口药物，且面临价格昂贵、半衰期短、需重复给药等诸多瓶颈。
此次获批主要基于STSP-0601-04 IIb期临床研究的积极结果。2025年1月，该研究达到预设的主要有效性终点。
结果显示，STSP-0601用于伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗的疗效显著，12小时有效止血率达81.94%，显著优于预先设定的单组目标值（OPC），差异具有统计学意义（P＜0.0001）。
进一步的分层分析表现：STSP-0601治疗的首次出血访视的12小时有效止血率达88.00%，靶关节出血访视有效止血率达86.96%。且无论血友病类型为A型还是B型，均可实现有效止血。
STSP-0601的止血起效速度在实现有效止血的出血访视中，平均给药次数（±标准差）仅为1.9±0.7次，77.12%的出血访视仅需给药1～2次即可实现有效止血。
伴抑制物血友病治疗中，血栓风险一直是旁路制剂等现有疗法的潜在隐患。而IIb期研究的安全性数据为STSP-0601提供了有力支撑：36.00%的受试者报告了与试验药物相关的不良事件，但大多为1级，无需治疗即可自行恢复；未报告3级及以上不良事件，未报告与试验药物有关的严重不良事件，未报告血栓栓塞事件。
基于疗效与安全性的综合考量，研究总体评价STSP-0601在伴抑制物血友病A或B患者中出血按需治疗的获益大于风险。
血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，其遗传特点是男性发病、女性携带。血友病可分为血友病A和血友病B，前者因凝血因子VIII（FVIII）缺乏所致，后者因凝血因子IX（FIX）缺乏所致，均由相应凝血因子基因突变引起。临床特征表现为出血倾向，以关节、肌肉和深部组织出血为主；若不及时治疗反复出血，可致关节畸形或假肿瘤形成，严重时危及生命。
伴抑制物（Inhibitor）是血友病治疗中最棘手的并发症。所谓抑制物，即患者接受外源性凝血因子替代治疗后产生的抗FVIII/FIX中和性抗体。这些抗体会“攻击”输注的凝血因子，导致常规止血方案骤然失效。
STSP-0601的突破性意义在于其独特的作用机制。现有主流旁路制剂（rFVIIa和aPCC）虽能绕过因子VIII或IX的缺乏，但aPCC中的微量FVIII可能诱导对FVIII的记忆反应，rFVIIa则半衰期短、需频繁给药，且两者均存在血栓风险。此外，近年来的非因子替代疗法如艾美赛珠单抗虽革新了预防治疗格局，但仅能用于预防，无法按需用于急性出血的止血治疗。
STSP-0601其活性成分提取自圆斑蝰蛇（Daboia russelii siamensis）毒液，是一种凝血因子X激活酶。该药能够特异性地激活FX，启动凝血“共同通路”，通过增加凝血酶生成促进止血栓形成，达到出血患者止血的目的。STSP-0601的作用机制完全不依赖于FVIII或FIX，因此能够有效绕过抑制物的中和作用，为伴抑制物血友病患者带来全新的止血选择。
STSP-0601的研发之路可追溯至2019年。2019年7月，该药获准开展“伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗”的临床试验。2021年8月完成I期临床试验；同年9月启动Ib/II期临床试验。基于Ib/II期积极结果，2022年9月获得CDE突破性治疗品种认定。此后又开展了采用更严格疗效评估标准的IIb期试验（登记号：CTR20240597），并于2025年1月取得总结报告。
2025年5月，舒泰神子公司贝捷泰提交的附条件上市申请获CDE受理，并被纳入优先审评及突破性治疗双加速通道。经过近一年的审批流程，博佳凝于2026年6月4日正式获批上市，成为国内首个用于伴抑制物血友病的国产创新药，有望为伴抑制物血友病患者提供更安全、有效、可及的治疗选择。
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