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（来源：药事纵横）
创新药是国内医药产业转型升级的核心抓手，也是解决各类疑难病症治疗难题、完善国民健康保障的关键。国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可公示，是观察国内新药研发进度、把握行业创新趋势的权威依据。2026年5月下旬，国内创新药领域迎来一轮集中突破，短短六天内，共有10款1类创新药获批临床试验默示许可。这批药物涵盖小分子化药、生物制品、基因治疗、抗体偶联药物等主流研发品类，重点针对罕见病、神经退行性疾病、自身免疫病、恶性肿瘤、重症感染等临床缺口较大的疾病领域。密集的临床批件落地，既体现出国内外药企深耕国内临床市场、攻坚临床治疗难题的研发实力，也意味着国内创新药产业，正式进入精准布局、多元研发、差异化竞争、高端突破的全新发展阶段。
从本次获批临床的新药产品来看，填补临床治疗空白、补齐疑难疾病治疗短板，是本轮研发突破的核心亮点。多款新药突破传统治疗技术局限，通过全新作用机制优化现有治疗方案，为长期缺少有效治疗手段的难治性疾病患者，提供新的治疗选择。
在罕见病治疗领域，金赛药业自主研发的GenSci144片，为苯丙酮尿症治疗提供了新的临床路径。苯丙酮尿症属于遗传性代谢罕见病，传统治疗高度依赖患者自身残留的苯丙氨酸羟化酶活性，不仅适用患者范围有限，而且治疗流程繁琐，患者长期依从性差，临床治疗一直存在明显短板。GenSci144片采用靶向SLC6A19的口服小分子抑制机制，彻底摆脱了对苯丙氨酸羟化酶活性的依赖，通过阻断肾小管对苯丙氨酸的重吸收，直接调控患者体内的血苯丙氨酸浓度。这一创新机制，让药物能够覆盖更多患者人群，还可与现有治疗方案联合使用，加上口服给药的便捷方式，切实解决了罕见病治疗手段单一、疗效有限、患者配合度低的实际问题。
神经退行性疾病与难治性癫痫治疗，也迎来关键技术突破，打破了这类疾病只能缓解症状、无法阻断病情进展的临床困境。目前临床针对帕金森病的干预方式以对症治疗为主，仅能短期改善患者不适症状，无法遏制病情持续发展。业内研究证实，NLRP3炎症小体异常激活，是诱发帕金森病、阿尔茨海默病等神经系统疾病的重要诱因，这一结论也为新药研发提供了明确方向。
高光制药研发的HL-400缓释片，具备良好的血脑屏障穿透性，可精准作用于中枢神经系统病灶，抑制NLRP3炎症小体引发的异常炎症反应。相较于传统药物被动缓解症状的治疗模式，这款药物实现了从对症治疗到病因干预的升级，为神经退行性疾病的长效治疗、病情控制提供了新的研发思路。针对临床高发的难治性癫痫，健达九州的GA002注射液补齐了临床治疗短板。临床数据显示，近三成癫痫患者属于药物难治性病例，传统全身给药方式无法精准作用于病灶，还容易造成认知损伤等副作用。这款基因治疗新药结合rAAV载体与化学遗传学前沿技术，可精准定位病变神经元、抑制异常放电，在实现靶向治疗的同时，规避了全身用药的毒副作用，也是中枢神经系统疾病基因治疗落地应用的重要尝试。
表1.在中国获批临床的1类创新药
肿瘤是创新药研发的核心赛道，本轮多款差异化新药落地，覆盖实体瘤、血液肿瘤、晚期耐药肿瘤等细分场景，在靶点优化、耐药问题解决、联合治疗应用等关键技术上取得明显进展。赛诺哈勃药业的SNH-118110软胶囊，是RET靶点靶向药物的迭代升级产品。当前临床常用的RET靶向药，普遍存在耐药突变、对脑转移病灶控制效果弱、长期用药安全性不足等问题。研发团队通过优化药物分子结构，能够有效抑制门卫区、溶剂前沿、屋顶等各类耐药突变，针对性解决RET异常引发的晚期实体瘤治疗难题，填补了国内该领域高端靶向治疗的技术空白。
与此同时，多款靶向不同通路、适配不同治疗场景的抗肿瘤新药同步推进临床，进一步丰富了肿瘤临床治疗方案。施维雅的S241656片聚焦RAS/MAPK信号通路，以RAF抑制为核心作用机制，主要用于治疗KRAS、BRAF等高频突变引发的恶性肿瘤，覆盖多种临床难治性肿瘤类型。翱路生物的OTR-8100片具备良好的药效和药代动力学特性，可与多种抗肿瘤药物联合使用，为晚期恶性肿瘤的联合治疗提供了新选择。
在小众血液肿瘤领域，明济生物的注射用FG-M131，专门针对TRBC1阳性复发、难治外周T细胞淋巴瘤，解决了这类小众肿瘤无专用靶向药的临床难题。慕宝盛科生物的MST-168单抗偶联新药，聚焦HER2驱动型晚期实体瘤，依托抗体偶联药物精准、高效的抗肿瘤优势，有望优化HER2阳性肿瘤的临床治疗格局。整体来看，本轮抗肿瘤新药布局精准、各有侧重，清晰体现出当下肿瘤创新药精细化细分、技术持续迭代、联合治疗增效的研发趋势。
除肿瘤、重大慢病核心赛道外，自身免疫性皮肤病、重症真菌感染等刚需小众领域，也实现技术突破，进一步完善了国内创新药临床治疗布局。白癜风、重度斑秃等自身免疫性皮肤病，虽不直接危及生命，但会严重影响患者身心健康和日常生活，且疾病复发率高、根治难度大，现有治疗手段效果有限，长期存在临床治疗缺口。礼来研发的LY4005130注射液，专门针对这两类疾病研发，为自身免疫性皮肤病的精准靶向治疗提供了全新方案。
在重症感染领域，免疫力低下人群高发的侵袭性曲霉病、毛霉病，具有病情进展快、致死率高、可选治疗药物少的特点，临床救治难度极大。绿十字制药的GCF202156化药新药，精准适配这类重症真菌感染治疗场景，能够有效提升患者救治成功率，补齐了重症抗感染治疗的技术短板。
一批创新药集中获批临床，直观体现出国内创新药研发生态不断成熟，行业发展呈现出三个清晰特征。一是研发主体更加多元，创新合力持续增强。本轮获批产品来自本土创新药企、生物科技企业和国际跨国药企，既有金赛药业、高光制药等本土企业深耕细分赛道、攻坚核心技术，也有礼来、施维雅等国际药企持续布局中国市场，国内外创新资源深度融合，推动国内新药研发水平持续接轨国际前沿。
二是研发技术不断升级，行业逐步从跟随创新转向源头创新。传统小分子药物持续优化迭代，基因治疗、抗体偶联、精准靶向生物制品等前沿技术加速落地，新药研发的技术含量和创新门槛稳步提升。三是研发方向紧密贴合临床实际需求，摆脱了同质化、盲目化的研发乱象。本轮所有获批新药，均聚焦未被满足的临床刚需，针对性解决传统治疗耐药、副作用明显、适用人群窄、无专用特效药等实际问题，回归医药研发服务临床、惠及患者的核心初衷。
近几年，在审评审批改革、医保政策优化的双重推动下，国内创新药全产业链体系持续完善，从靶点挖掘、临床研究，到药品上市、商业化落地的全流程效率大幅提升。CDE常态化开通创新药快速审批通道，有效缩短了优质新药的研发上市周期；“上市前谈医保”等创新政策落地，为创新药商业化推广提供了有力支撑，充分调动了药企的研发创新积极性。
行业整体发展逻辑也发生明显转变，本土药企逐步跳出热门靶点同质化内卷，纷纷布局罕见病、疑难慢病、耐药肿瘤等细分蓝海赛道，依靠差异化研发打造核心竞争力，推动产业从规模扩张转向高质量发展。需要注意的是，创新药研发周期长、投入高、风险大，本轮10款新药仅拿到临床试验默示许可，距离正式上市应用还有较长周期。后续还需开展Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期多阶段临床试验，完成药效优化、安全性验证、技术打磨等一系列工作，研发过程仍存在诸多不确定性。
但不可否认，每一次新药临床获批，都是国内医药创新的扎实进步。未来，随着生物技术持续迭代、研发体系不断完善、行业生态持续优化，这批在研新药有望顺利推进临床进程，早日应用于临床、惠及广大患者，持续带动国内医药创新产业提质升级，进一步夯实国民健康保障基础。
参考文献：
1.https://www.nmpa.gov.cn/
2. https://www.cde.org.cn/
3.Global incidence, prevalence, years lived with disability(YLDs), disability-adjusted life-years (DALYs), and healthylife expectancy (HALE) for 371 diseases and injuries in204 countries and territories and 811 subnational locations,1990–2021: a systematic analysis for the Global Burden ofDisease Study 2021
4.Chronic kidney disease burden from 1990 to 2023 in China:national and provincial insights from the Global Burden ofDiseases study 2023
5. https://www.genscigroup.com/
6. https://www.futuregenbiopharm.com/#/home
作者：栗雅，主要从事药物质量控制与分析检测等方面工作。
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