近年来，人工智能在新药研发领域的应用迅速升温，正从“可选工具”变为不少药企眼中的“必备能力”。

随着制药企业持续加大对AI的投入，以及“十五五”规划进一步强化医药创新导向，一个更现实的问题也随之浮现：如何让AI以及计算医学真正作用于新药研发？在实际落地过程中，AI究竟能带来多大改变，是仅加快研发速度，还是也能提高成功率？

“当前AI被主要定位为效率工具，用于加速对已知靶点，通常已有70%-80%验证基础的化合物筛选与优化环节，仅优化分子发现这15%-20%的环节，是典型的‘治标不治本’。如果某个具体项目或子环节的效率提升被折算到整个研发周期中，百分比确实可能很小。”中科计算技术西部研究院研究员、图灵-达尔文实验室副主任、哲源科技联合创始人赵宇在采访时表示。

AI不是万能药，首先是效率“加速器”

9月18日，工信部、国家发改委等十部门联合印发《医药工业发展“十五五”规划》，为未来五年中国医药工业高质量发展划定核心路径。文件中，“计算医学”与人工智能、量子计算、超级计算并列，正式进入产业视野。规划提出，加快这些新技术赋能药物研发，并明确目标：到2030年，创新药产业规模年均增速超20%，首创新药全球占比突破25%。

在医药企业，AI正从“试水”转向“战略重构”。据公开信息，恒瑞、丽珠、复星等头部企业年投入达数亿至十亿级，覆盖研发、生产、营销全链条；中小药企受资金与数据制约，仍以试水为主。应用上，研发端AI已介入靶点发现、分子设计、制剂优化，临床前周期可缩短30%以上；生产端中药AI微沸、智能提取等提升收率与能耗表现；营销管理端智能客服、HR筛选等逐步落地。

“AI已不再是可选项，而逐渐成为制药公司必备的工具。”苏州诺景生命科技有限公司创始人兼CEO郑维义在接受采访时表示，“药企对AI的态度正在迅速转变。有的企业此前还表示不会落后、会跟随脚步，但不久后便宣布与AI相关机构合作，动作非常快。”

与此同时，企业投入也在增加，资金、人员和数据规模成为AI制药竞争的关键门槛。

不过，郑维义坦言，AI当前最直接的价值，集中在药物研发的单一环节：蛋白结构预测、靶点分子筛选、化合物理化性质预判等。其核心作用是拓宽研发搜索空间、提升单环节效率。

“不能把AI制药等同于计算医学过往AI制药的应用，多集中在单一环节。”赵宇表示，“但药物研发的核心难点，恰恰在实验室之外、人体之内的复杂场景。”同一靶点在不同组织环境中功能迥异，同一药物对不同患者疗效天差地别，细胞、动物实验中成立的药理机制，会因人体代偿机制、免疫微环境、患者个体异质性彻底失效。

“AI目前更多是‘加速器’，而非‘成功率保证’。” 郑维义认为，AI辅助研发项目已有进入临床、甚至被提及进入三期临床阶段，但具体企业和药物并未明确。从临床前到上市，仍需经历严格的实验和监管验证。“新药最终能否带来显著临床价值，仍是另一回事。”

从算力资源到医药创新成果的闭环

计算医学并非新概念。作为独立研究领域，它已有二十余年历史。2005年，美国约翰斯·霍普金斯大学成立计算医学研究所，正式确立“Computational Medicine”学科方向。

国内对计算医学的系统性研究与产业落地，起步于2019—2020年。2023年，张春明、赵宇、谭光明团队在《科学与社会》刊发研究成果，明确将计算医学定义为药物创新的“底座技术”。

“通过多尺度生物数据整合建模，解码疾病核心机制与药物疗效逻辑，为药物研发全流程关键决策提供科学支撑。”赵宇这样概括计算医学的核心逻辑。他认为，生命系统不是基因、蛋白、细胞的简单叠加；针对肿瘤、代谢病、免疫疾病等复杂疑难病症，必须打通多尺度生物医学数据，搭建可精准描述疾病状态、发病机制、药物干预全过程的动态模型。

为何计算医学在2026年正式写入国家“十五五”医药工业规划？

“核心是中国在数据积累、算力升级、产业需求三重条件上全面成熟。一方面，基因组、转录组、蛋白组、单细胞、空间组学、医学影像、数字病理、真实世界临床数据持续爆发；另一方面，人工智能、超级计算、量子计算持续突破，为复杂生命系统模拟提供底层支撑。”赵宇认为。

“人工智能、超级计算、量子计算，本质是持续升级的‘通用计算能力’。计算医学是专属医学领域的转化应用体系。”赵宇说，“核心是解决‘超强算力如何落地解决真实医学难题’，完成从算力资源到医药创新成果的闭环转化。”

这种从计算能力向真实医学问题转化的路径，已经开始在国内进入实践阶段。围绕疾病机制研究、靶点发现、患者分层和虚拟临床研究等环节，相关团队正在把计算模型真正放入研发流程中，并通过实验和临床研究持续验证。据了解，一些团队开始将分散的数据、算力、模型、科学工具和验证能力进行工程化整合，形成面向疾病研究和药物研发的平台能力。其核心并不是简单把某一个研发环节做得更快，而是让计算更深入地参与疾病理解和研发决策。

其实这也是计算医学与AI制药的本质区别。赵宇指出，AI是通用技术工具，计算医学是以疾病为核心的系统化建模与决策框架。它整合机器学习、知识图谱、多组学整合、因果推断、数字孪生等多元技术，不局限于单一算法迭代，核心目标是搭建可验证、可复用、可落地的真实疾病模型。

“真正的药物创新不能只回答‘什么分子能结合靶点’，更要解答三个核心问题：靶点如何驱动疾病发生？干预靶点后疾病系统会产生哪些动态变化？不同患者能否从治疗中获益？”赵宇说。

从模型预测到模型证据

目前，计算医学已在疾病精准建模、全新靶点挖掘、患者数字化建模、虚拟临床研究等核心赛道深耕。

同时，全球监管也在发生关键变革。2025年，美国FDA明确提出逐步缩减传统动物试验依赖范围，将AI计算模型、类器官等新型人体相关研究方法，纳入药物评价全新路径。2026年6月，FDA发布ICH M15《模型指导药物研发一般原则》最终指南，为模型指导药物研发全流程建立统一标准，覆盖模型规划、效果评价、证据生成、报告输出与监管沟通全链条。

“这些变化不是要用计算模型取代实验和临床，而是说明行业共识变了：可验证、可决策的模型证据，比单纯追求预测精准更重要。”赵宇表示，计算医学能否落地，不取决于纸面精度，而取决于能否为研发和监管决策提供可靠、可重复的实证支撑。

郑维义也肯定AI在部分领域的渗透速度。他提到，AI辅助研发项目已进入临床，甚至被提及进入三期临床阶段。但他同时提醒，AI在小分子化药中适配性较强，在大分子材料或成分研发中也可能更具优势，但“从临床前到上市，仍需经历严格的实验和监管验证”。

数据孤岛与失败数据难共享

尽管前景广阔，AI和计算医学要真正提高新药研发成功率，仍面临多重制约。

AI制药需要大量数据支撑，但我们必须回答‘失败数据在哪里’。”郑维义表示。

由于数据孤岛存在，不同企业、不同项目中的失败原因难以互联互通。一个药物失败可能涉及上百个因素，这些因素分散在不同机构中，无法混合利用，导致AI难以快速形成有效学习。其结果是，AI可能加快了成功和失败的进程，却不一定能找到真正成功的药物。

“若数据不能互联、失败经验不能共享，AI可能只是让成功和失败来得更快。没有高质量数据和实验验证，AI难以单独完成从发现到产品的闭环。”郑维义说。他还判断，AI制药依赖持续的资金投入、人才储备和更广的数据覆盖，这将对整个行业形成淘汰信号：耗钱、缺数据的企业难以跑出新药，中小公司面临更大倒闭压力。资本收缩、创新受限、动物实验要求、猴源供应紧张等现实因素，也在加剧医药研发环境的不确定性。

赵宇则从技术演进角度指出，行业核心难点已从“如何精准预测”转向“如何有效决策”。当下多数模型仅能实现数据相关性拟合，却无法解答临床最关心的干预性问题：不同人群的适配性、不同治疗方案的差异化效果、无干预状态下的疾病演化规律、治疗介入后系统变量的动态变化。

“这要求计算医学跳出参数堆叠、算法复杂化的内卷，向因果推理、系统干预、临床验证深度迭代。距离临床决策越近，模型的验证标准就越严苛。”赵宇说。

去概念化，以结果定义价值

入选国家顶层规划，让计算医学迎来产业发展风口。但赵宇认为，判断一项技术、一个项目是否属于真正的计算医学，无需追逐热门概念，只需聚焦真实产出：是否形成全新疾病认知？是否挖掘出可实验验证的新机制、新靶点？是否能精准筛选获益患者、优化临床方案？是否能提前预判研发风险、规避无效临床投入？其搭建的数字疾病模型、数字患者体系，能否适配真实世界场景、支撑前瞻性研究？最终能否形成可落地证据，赋能研发与监管决策？

“唯有这些问题得到实证解答，计算医学才算真正拥有独立的技术价值与产业价值，而非停留在方法论层面的愿景。”赵宇认为，“计算医学的核心使命，从来不是‘让计算机进入医学’，而是通过计算手段突破传统医学研究局限，创造全新疾病认知、优化核心研发决策。”

未来五年，是计算医学从概念落地、从技术铺垫走向产业兑现的关键周期。赵宇提出，行业需要搭建可解释、可验证的疾病计算模型，挖掘传统手段无法触及的疾病新机制与新靶点，提前筛除高风险研发路径，优化患者分层与临床试验设计，最终让计算医学成为生物医药产业可普惠调用的基础底座能力。

从2005年国际学科诞生，到如今写入中国医药工业五年规划，计算医学走过二十余年沉淀周期。它改写了计算技术与医学的结合逻辑：从最初的数据处理工具，到中期的药物设计助手，再到如今以系统建模解码疾病、以计算证据支撑创新的核心底座技术。

对于这项“十五五”新晋核心技术，热度与关注度只是起点。唯有经得起实验校验、临床检验、产业落地的真实结果，才能最终定义它的价值，也才能撑起中国创新药产业的跨越式升级。