同比增长15%！2025创新药临床申报，“热”在哪？|中药|创新药|化药|欧洲肿瘤内科学会|细胞治疗|靶点

2025年，国内创新药临床试验申请（IND）迎来15%的持续增长，交出了一份亮眼的成绩单。这组跃动的数据背后，不仅折射出医药产业蓬勃的创新活力，更暗藏着研发资源加速向高价值赛道聚集的深层逻辑。

这股申报热潮究竟“热”在哪？是哪些核心赛道在持续发力？又有哪些前沿靶点正在重塑未来的治疗格局？本文将深度拆解2025年国内创新药临床申请的底层逻辑与热点趋势。

以下内容节选自《中国医药研发蓝皮书（2026）》（注：文末附读者福利）。

国内创新药申报和临床登记情况

说明：本文章创新药包含按照现行《药品注册管理办法》（国家市场监督管理总局令第27号）和原《药品注册管理办法》（国家食品药品监督管理总局令第28号）注册分类中为1类受理的药品，其中包含国产创新药和进口创新药。统计时间截至2025年12月31日。需说明的是，本文章涉及的临床试验分期、适应症分布、靶点及技术类型分析均不包含中药，原因在于：中药的临床试验分期体系与现代医学药物（化药、生物制品）存在结构性差异；此外，中药的适应症表述以中医理论为基础，与现代医学疾病分类体系难以直接对应，且其作用机制多数不通过单一分子靶点界定，技术分类亦缺乏可比性。

从创新药申报数量的整体趋势看，新药临床试验申请（IND）受理品种量从2017年的208个增长至2025年的1453个，年均复合增长率（CAGR）达到28%。这一增长可划分为三个阶段：2017-2021年为起步爆发期，受理量从208个跃升至945个，CAGR达46%，主要受益于药品审评审批制度改革、资本市场的密集涌入以及人才红利的释放；2021-2022年进入短暂的稳态平台期，总量从945个微降至942个，反映出疫情等外部因素影响，叠加临床价值导向政策对同质化管线的出清效应，企业申报策略由“数量优先”转向“质量优先”；2022-2025年迈入进阶爆发期，受理品种量从942个稳步攀升至1453个，CAGR为16%。

在药物类型结构层面，三类（化药、生物制品、中药）药物的占比格局发生了转变。化药虽保持稳定增长，从2017年的170个增长至2025年的609个，CAGR为17%，但占比由81.7%下滑至41.9%；生物制品则呈现持续高增长态势，从2017年的36个增至2025年的745个，CAGR达46%，占比由17.3%跃升至51.2%，这一结构性转变标志着中国创新药研发正从“小分子主导”向“大分子崛起”的战略转型。中药创新亦逐步复苏，从2017年的2个增至2025年的99个，CAGR高达63%，尤其在2020年后政策利好下实现连续增长，成为创新药中不可忽视的补充力量。2025年，我国创新药IND受理品种量1453个，同比增长15%。其中，生物制品745个，为创新药研发的主力；化药609个，同比增长6%；中药99个，同比增长39%。

图1 2017-2025年CDE受理的1类新药IND品种数

数据来源：NMPA年度药品审评报告、药智数据，药智咨询整理

图2 2017-2025年我国1类新药IND药物类型占比情况

数据来源：NMPA年度药品审评报告、药智数据，药智咨询整理

从IND申报企业的区域分析，2025年上海以444个创新药品种遥遥领先，位居全国首位，显示出其在创新药研发领域的龙头地位；江苏（297个）、北京（195个）、广东（163个）和浙江（133个）紧随其后，这些省市经济发达、产业基础雄厚、科研资源集中，是创新药集聚发展的重要高地。四川（84个）、山东（74个）等省份也表现不俗，呈现多点开花的区域格局。整体来看，创新药品种高度集中于长三角、京津冀和珠三角等医药产业发达地区，区域分化特征明显，头部省市的领先优势突出。

图3 2025年国内创新药IND品种主要省市（≥10个）

数据来源：药智数据，药智咨询整理

从临床分期分析，2017-2025年，国内创新药临床I期从337项增至1066项，CAGR为16%，显示早期管线储备充足、创新活跃度持续提升；临床II期从137项增至670项，CAGR达22%，反映出概念验证阶段项目快速扩容；临床III期从270项增至558项，CAGR为10%，增长相对平缓，符合其投入大、周期长的特点，说明后期转化能力可能成为创新药上市的关键瓶颈。

图4 2017-2025年我国1类新药（不含中药）临床试验分期情况

数据来源：药智数据，药智咨询整理

国内生物医药创新热点领域

以下关于创新药研发治疗领域与技术类型的分析，均基于上述“首次IND创新药”数据口径；国内外热门靶点分析则基于“药智全球药物分析系统”数据口径。

▍首次IND创新药整体趋势

2020-2025年，我国首次IND创新药数量由428个增长至919个，CAGR为15%。2025年我国首次IND创新药品种数量为919个（仅统计2025年新申报品种，如在2025年之前申报过IND的品种则未纳入2025年的统计），同比增长13%，呈现增长态势，其中国产1类生物制品首次IND创新药品种数量占比最高，为382个，占比42%。从增速来看，1类创新中药首次IND数量增速最快，2020-2025年从9个增至89个，CAGR为47%，国家陆续出台的鼓励中医药发展的政策效果显著。

图5 2020-2025年国内首次IND创新药数量

数据来源：药智数据，药智咨询整理

▍创新药研发治疗领域分析

2020-2025年，国内首次IND创新药呈现“肿瘤领域集中、多领域多元发展”的趋势，行业研发布局更趋均衡与差异化。肿瘤领域整体仍保持较高水平，但其占比从53%下降至48%，反映出在靶点内卷、临床同质化竞争加剧及监管对差异化创新要求提升的背景下，部分资源正逐步向非肿瘤领域溢出。2025年，皮肤、内分泌及代谢、免疫、呼吸、心脑血管、神经等领域占比呈现稳步增长，成为新的热门研发领域。上述领域的快速兴起，一方面得益于相关疾病领域未满足临床需求的持续释放（如自身免疫疾病、糖尿病、慢阻肺等），另一方面也与政策引导（如医保对慢病管理的倾斜、罕见病目录扩容）及技术平台（如GLP-1、IL抑制剂等）的跨适应症拓展密切相关。此外，感染、消化、精神等领域占比维持小幅波动，整体较为平稳，可能与其研发周期、临床试验设计难度或靶点成熟度有关。

图6 2020-2025国内首次IND创新药（不含中药）治疗疾病领域分布

数据来源：药智数据，药智咨询整理

▍创新药研发技术类型分析

•技术类型格局：抗体主导地位削弱，新兴疗法快速崛起

从近六年国内首次IND创新药（不含小分子化药）的技术类型分布来看，整体呈现“抗体占比持续下降，ADC、细胞疗法、核酸等新兴疗法快速崛起”的结构性调整趋势。抗体类药物占比从2020年的62%逐年下降至2025年的31%，虽仍为最大类别，但主导地位明显削弱，主要受靶点内卷、临床同质化严重以及监管对差异化要求的提升所驱动。与此同时，ADC占比从7%提升至16%，细胞疗法从7%增至13%，核酸药物从7%增至11%，蛋白/多肽在2025年回升至16%，放射性疗法自2022年起逐步增长至3%。新兴疗法的快速放量，得益于技术平台（如定点偶联、脂质纳米颗粒、CAR-T通用化）的持续突破、临床优势的初步验证，以及资本对差异化创新的偏好转移。至2025年，抗体创新药占比已降至三成左右，而ADC、细胞疗法、核酸与蛋白/多肽四类合计占比55%，国内IND创新药的分子类型格局已从“抗体单一主导”转向“多技术路线并行驱动”的新阶段。

图7 2020-2025国内首次IND创新药（不含小分子化药）类型分布

数据来源：药智数据，药智咨询整理

•前沿技术突破：2025年ADC、双抗、CAR-T等实现多点突破

2025年中国创新药在ADC、双特异性抗体、CAR-T、GLP-1等前沿技术赛道取得多项突破性进展，部分领域已实现从“跟跑”到“并跑”乃至“领跑”的跨越。

ADC是中国创新药在全球最具竞争力的技术赛道之一。2025年AACR年会上，近90款中国药企的ADC药物集中亮相，占大会创新药总数超三分之一。技术迭代方面，第三代酶响应型连接子成为主流，荣昌生物RC88脱靶毒性较第二代降低60%。靶点多元化方面，Claudin18.2、TROP2等新靶点快速崛起。翰森制药与罗氏达成的HS-20110授权协议中，首付款及里程碑付款高达15.3亿美元，充分彰显中国ADC研发实力已获全球认可。

双特异性抗体领域，临床优势持续凸显。三生制药与辉瑞合作的PD-1/VEGF双抗SSGJ-707在结直肠癌II期试验中ORR高达58.82%-88.24%，DCR接近100%，推动辉瑞以12.5亿美元首付款获得全球独家权利，刷新了中国创新药海外授权首付款纪录。此外，康方生物的PD-1/CTLA-4双抗AK104降低毒副作用30%，响应率提升至72%，成为肿瘤免疫治疗新标准。

CAR-T细胞治疗方面，实体瘤突破与通用化转型推进。科济药业CT041（GPC3/Claudin18.2双靶点CAR-T）在肝癌II期试验中将肿瘤逃逸率从38%降至12%，ORR达42.7%。传奇生物LB2101采用缓释系统，在胃癌脑转移试验中使脑病灶缩小58%。通用型CAR-T成本降至40-60万元/疗程。据行业分析，2025年上半年全球CAR-T市场中中国药企贡献28%，首次超过欧洲。

GLP-1受体激动剂领域，代谢疾病赛道迎来全面突破。2025年GLP-1类市场规模突破1100亿美元，同比增长18%。诺和诺德司美格鲁肽2.4mg治疗NASH的III期研究显示肝纤维化及脂肪性肝炎缓解率均显著优于安慰剂。中国企业方面，德睿智药自研AI平台将口服小分子GLP-1药物研发周期压缩至四年半，已推进至III期临床。

在下一代前沿技术方面，PROTAC、小核酸与基因治疗加速布局。在靶向蛋白降解领域，国内科研团队成功开发首个特异性靶向降解FUS蛋白的Oligo-PROTAC技术，为神经退行性疾病治疗开辟新路径。小核酸药物方面，石药集团自主研发的SYH2070注射液已获美国FDA批准开展临床试验，标志着中国在该领域正加速追赶。

▍国内外创新药研发热门靶点分析

从当前全球创新药研发格局来看，CD19、EGFR、PD-L1、CD3、PD-1仍是热门靶点，这反映出免疫治疗与抗体工程依然是创新的核心驱动力。值得关注的是，HER2、TNFRSF17（BCMA）、GLP-1R、CLDN18等靶点的临床在研数量紧随其后，显示出在实体瘤、自免及代谢疾病领域的差异化布局趋势。整体上，国内外靶点选择的重合度较高，但国内在PD-1、VEGF、CD20等成熟靶点的集中度更为明显，同质化竞争的风险仍存在。

国内在EGFR、PD-L1、CLDN18、MET等靶点的在研数量已接近或超过海外，反映出本土企业在已验证靶点上的快速跟进能力。但在CD3、TNFRSF17、GLP-1R等新型或技术平台依赖型靶点上，海外仍处于领先地位。整体来看，国内创新药研发仍以“跟随式创新”为主，向CD276、CD137、FOLH1等更前沿或双抗/ADC相关靶点的布局尚处于早期阶段，差异化与源头创新的突破空间仍然较大。

图8 截至2025年国内（左）外（右）1类新药临床在研靶点TOP20

数据来源：药智数据，药智咨询整理

化药方面，从国外1类新药在研靶点格局来看，KRAS、GLP-1R、5-HT2A、BTK、EGFR等靶点的临床在研数量位居前列，其中KRAS以42个在研项目遥遥领先，反映出全球对小分子抑制剂在难治靶点上的持续突破。值得注意的是，国外在GLP-1R、5-HT2A、CB1、NLRP3、GIPR等代谢类及中枢神经类靶点的布局较多，较国内在临床阶段分布上更为均衡，多个靶点已推进至II/III期，显示出在新机制探索和差异化布局上的领先优势。

而国内在EGFR、KRAS、BTK、FOLH1等已验证靶点上的项目数量已接近甚至超过国外，但在5-HT2A、CB1、NLRP3、GIPR等新兴或机制复杂的靶点上，国外仍占据领先地位。从临床阶段看，国外在KRAS、GLP-1R、5-HT2A等靶点上的III期项目占比较高，反映出更强的后期临床推进能力。整体而言，国内化药创新仍以“快速跟随”成熟靶点为主，而国外在前沿靶点探索和差异化机制布局上更具优势。

图9 截至2025年国内（左）外（右）1类化药临床在研靶点TOP20

数据来源：药智数据，药智咨询整理

生物制品方面，从国内1类新药临床在研靶点格局来看，CD19、PD-L1、CD3、PD-1、EGFR、TNFRSF17等靶点的在研数量位居前列，其中CD19以109个临床项目（含II/III期46个）遥遥领先，反映出以CAR-T和双抗为代表的细胞治疗与免疫疗法在国内的高度集中。值得关注的是，CD20、HER2、CLDN18、MET等靶点的在研数量紧随其后，且多个项目已进入II/III期，显示出国内在抗体类及ADC药物领域的快速布局与成熟推进能力。

国内在PD-L1、CLDN18等靶点的临床在研项目数量已明显超过海外，凸显国内在实体瘤治疗领域的集中投入。然而，在S glycoprotein（新冠相关）、CD276、CD38、CD40、IL-2等靶点上，国外仍保持领先或更均衡的临床阶段分布。整体来看，国内生物新药在已验证免疫靶点上的“扎堆”现象更为突出，而在CD276、CD40、IL-2等更具差异化或下一代免疫调节靶点上的布局仍相对滞后，创新深度与前沿探索能力仍有待提升。