在美国，补体抑制剂依库珠单抗（Soliris）最初于2007年获批，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症，后续17年里又相继获批用于所有患有非典型溶血性尿毒症综合征、全身型重症肌无力和视神经脊髓炎谱系障碍的患者。近日，依库珠单抗的首个可互换生物仿制药‘Bkemv’获得了批准，可用于治疗两种罕见疾病。

打开网易新闻 查看精彩图片

安进的Bkemv(eculizumab-aeeb)被批准用于以下治疗适应症：

  • 治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者以减少溶血；

  • 以及治疗非典型溶血性尿毒症综合征患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的特征是红细胞破裂。阵发性睡眠性血红蛋白尿症会导致贫血（红细胞减少）、血栓形成（血栓）、全血细胞减少（红细胞、白细胞和血小板计数减少）和深色尿液，而非典型溶血性尿毒症综合征会导致贫血、血小板减少和肾衰竭。

Bkemv是一种单克隆抗体，可与补体C5蛋白结合并抑制补体系统（人体免疫系统的一部分）的激活。这种结合可防止阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征患者血流中红细胞的分解（血管内溶血）。

与Soliris一样，Bkemv也有一个方框警告，指出依库珠单抗药物会增加由脑膜炎奈瑟球菌引起的严重和危及生命的脑膜炎球菌感染的风险，脑膜炎奈瑟球菌是一种导致脑膜炎和其他潜在严重感染的细菌。患者应在开始Bkemv或Soliris前完成脑膜炎球菌疫苗接种，监测脑膜炎球菌感染的早期迹象和症状，如果出现感染迹象，应立即进行进一步评估。

作为一种可互换的生物仿制药，Bkemv与Soliris高度相似，没有临床意义的差异。Bkemv具有与Soliris相同的安全警告，预计会产生相同的不良反应。

Soliris的阵发性睡眠性血红蛋白尿症随机试验中最常报告的不良反应（总体≥10%，高于安慰剂）是头痛、鼻咽炎（普通感冒）、背痛和恶心。

非典型溶血性尿毒症综合征单臂前瞻性试验中最常报告的Soliris不良反应（≥20%）是头痛、腹泻、高血压、上呼吸道感染、腹痛、呕吐、鼻咽炎、贫血、咳嗽、小腿或手部肿胀、恶心、尿路感染和发烧。

Bkemv只能通过名为Bkemv风险评估和缓解策略(REMS)的受限计划获得。REMS是一项药物安全计划，FDA可以要求针对某些存在严重安全问题的药物，以帮助确保药物的益处大于其风险。Bkemv是美国第53个获批的生物仿制药。其中，13种为可互换的生物仿制药。

参考来源：‘FDA Approves First Interchangeable Biosimilar for Two Rare Diseases’，新闻稿。U.S. Food and Drug Administration；2024年5月28日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。