系统性红斑狼疮、硬皮病、干燥综合征等自免疾病,总让病友陷入 “反复挣扎”,可能刚摆脱关节剧痛,又迎来皮疹、口干眼干的困扰;激素和免疫抑制剂吃了一轮又一轮,病情却总在好转和复发之间循环,严重时还会损伤肾脏、肺部等重要器官,打乱工作与家庭节奏,连正常生活都成了奢望。
但目前,已有自免病友通过 CAR-T 疗法实现症状缓解,甚至停用多年药物,重新回归工作、陪伴家人。2025年美国ASH年会上,北京高博医院潘静教授团队的突破性研究即将被展示,其团队采用新型环路优化的BCMA/CD19双特异性CAR-T疗法治疗复发或难治性自身免疫疾病患者,SLE总体应答率为83.3%,其中完全缓解(CR)4例,部分缓解(PR)1例。SSc患者输注1个月时100%达PR;3个月时2例CR,1例PR。pSS患者输注3个月时,1例CR、2例PR。
我们第一时间分享给大家,想告诉每一位病友:难治、复发已经不是终点。
摘要号:abs25-7428
题目:Safety and preliminary efficacy of a novel loop-optimized, BCMA/CD19 bispecific CAR-T therapy for refractory or relapsed autoimmune diseases patients
一种新型环路优化的BCMA/CD19双特异性CAR-T疗法在复发或难治性自身免疫疾病患者中的安全性和初步疗效
这项研究已经在 12 位严重自免疾病患者中开展(包括 6 位狼疮、3 位硬皮病、3 位干燥综合征患者)。治疗后 3 个月的结果显示:
疗效显著:
狼疮患者:83.3% 有明显效果,其中 4 人完全缓解,1 人部分缓解;
硬皮病患者:100% 有明显效果,2 人完全缓解,1人部分缓解;
干燥综合征患者:治疗3个月时,1 人完全缓解,2 人部分缓解,所有患者肺动脉压均下降。
安全性高:
只有 33.3% 的患者出现轻微反应(如低烧、乏力),没有出现严重的神经毒性或危及生命的不良事件;治疗后患者体内的异常抗体水平下降,免疫功能逐渐恢复正常。
这项 ASH 2025 入选的研究,用真实的临床数据证明:针对难治、复发的自免疾病,双靶点 CAR-T 疗法不仅疗效显著(狼疮、硬皮病、干燥综合征患者均有明显改善),且安全性良好,为长期受病痛折磨的病友提供了全新的治疗方向。自身免疫性疾病病友回归正常生活已不再是遥远的期待,而是正在发生的现实。如果你正处于治疗瓶颈期,不妨关注这些研究机会,也许希望就在眼前。
潘静教授团队有两项正在进行中的自免疾病临床研究:
CT1190B CAR-T细胞注射液治疗中重度难治性系统性红斑狼疮(SLE)或难治性/进展性系统性硬化(SSc)
YTS109细胞注射液治疗难治性系统性红斑狼疮
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内容 | 行仔
排版 | 笑笑
审核|方玥立、贾冬雪
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